筋萎縮性側索硬化症におけるくも膜下腔内自己間葉系幹細胞療法の用量漸増安全性試験

この研究の主な目的は、用量漸増研究を使用して、ALS 患者の脳脊髄液 (CSF) への自家間葉系幹細胞 (MSC) のくも膜下腔内送達の安全性を判断することです。 この試験には、臨床的に明らかな筋萎縮性側索硬化症（ALS）を患う、人工呼吸器に依存していない成人患者25人が参加する。 細胞は脂肪組織から単離され、エクスビボで増殖し、約8週間後にMSCのくも膜下腔内（IT）自己送達が行われます。 それぞれ最大 5 人の患者からなる 5 つの治​​療グループがあります。 グループ 1、2、および 4 には 1 回分の細胞が投与されます。 グループ 3 と 5 には、1 か月の間隔をおいて 2 回の細胞投与が行われます。 グループは順次完了し、前のグループの少なくとも 3 人の患者が治療を完了し、重大な毒性が見られない 1 か月の追加観察が完了するまで、患者は次の治療グループに登録されません。 すべての患者は、死亡するまで、または最後の点滴終了後少なくとも 2 年間、定期的に追跡調査されます。 最初の臨床フォローアップは毎週行われ、血液、CSF、磁気共鳴画像法（MRI）の評価が計画的に行われます。 1か月後、患者は3か月間隔で、または臨床状態によって示されている場合はそれより早く臨床評価を受けます。

補遺: グループ 5 の投与レベルの 5 人の被験者は、許容される場合、元の研究の延長で MSC の追加注射を受けます。