Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности с повышением дозы интратекальной аутологичной мезенхимальной терапии стволовыми клетками при боковом амиотрофическом склерозе

29 августа 2019 г. обновлено: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Целью данного исследования является определение безопасности интраспинальной доставки мезенхимальных стволовых клеток (МСК) в спинномозговую жидкость пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с использованием исследования повышения дозы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью данного исследования является определение безопасности интратекальной доставки аутологичных мезенхимальных стволовых клеток (МСК) в спинномозговую жидкость (ЦСЖ) пациентов с БАС с помощью исследования с повышением дозы. В исследование будут включены 25 взрослых пациентов с клинически определенным боковым амиотрофическим склерозом (БАС), не зависящих от ИВЛ. Клетки будут выделены из жировой ткани, размножены ex vivo, а затем, примерно через 8 недель, будет проведена интратекальная (ИТ) аутологическая доставка МСК. Будет 5 лечебных групп по 5 пациентов в каждой. Группы 1, 2 и 4 получат разовую дозу клеток. Группы 3 и 5 получат 2 дозы клеток с интервалом в 1 месяц. Группы будут комплектоваться последовательно таким образом, чтобы пациенты не включались в следующую группу лечения до тех пор, пока по крайней мере 3 пациента в предыдущей группе не завершат лечение и 1 месяц дополнительного наблюдения без значительной токсичности. Все пациенты будут наблюдаться на регулярной основе до смерти или в течение как минимум 2 лет после завершения последней инфузии. Начальное клиническое наблюдение будет проводиться еженедельно с плановыми исследованиями крови, спинномозговой жидкости и магнитно-резонансной томографии (МРТ). Через 1 месяц пациенты будут проходить клиническую оценку с интервалом в 3 месяца или раньше, если это указано в клиническом состоянии.

Приложение: Пять субъектов из группы 5 получат дополнительные инъекции МСК в рамках расширения первоначального исследования, если они переносятся.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты должны иметь клинически определенный БАС в соответствии с критериями Всемирной федерации неврологов.
  • Возраст старше 18 лет
  • Если женщина, она должна быть в постменопаузе или иметь гистерэктомию.
  • Постоянный житель или гражданин США
  • История хронического начала прогрессирующей двигательной слабости продолжительностью более одного года, но менее двух лет
  • Должен иметь жизненную емкость легких более 65% от нормы, соответствующей возрасту, полу и типу телосложения.
  • Способность соблюдать требования протокола, включая МРТ-тестирование
  • Может предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Любое клинически значимое заболевание (например, инфаркт миокарда, стенокардия и/или застойная сердечная недостаточность в течение шести месяцев после начала исследования), которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента.
  • Аутоиммунитет, включая болезнь Крона, ревматоидный артрит, псориаз
  • Злокачественные новообразования, включая меланому, за исключением локализованного рака кожи (без признаков метастазирования, значительной инвазии или рецидива в течение трех лет после исходного уровня). Любое другое злокачественное новообразование не допускается.
  • Активная системная или локальная инфекция вблизи места люмбальной пункции.
  • Другое активное системное заболевание, определяемое по лабораторным отклонениям
  • Использование лекарственных трав или других неутвержденных лекарств.
  • Участие в испытании исследуемого препарата в течение 30 дней после исходного визита
  • Кокмен Краткий тест психического статуса балл <32
  • Шкала депрессии Бека >18 баллов
  • Наличие трахеостомы
  • Зависит от вентилятора

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные мезенхимальные стволовые клетки
Биологический: аутологичные мезенхимальные стволовые клетки

Будет пять лечебных групп по пять пациентов в каждой. Группы 1, 2 и 4 получат разовую дозу клеток. Группы 3 и 5 получат 2 дозы клеток с интервалом в один месяц. Интратекальные инъекции новым субъектам будут рассчитаны таким образом, чтобы между инъекциями субъектам прошло не менее одной недели. Доза клеток на группу следующая:

  • Группа 1: однократная интратекальная доза 1 х 107 клеток.
  • Группа 2: однократная интратекальная доза 5 х 107 клеток.
  • Группа 3: одна интратекальная доза 5 х 107 клеток, затем через месяц вторая интратекальная доза 5 х 107 клеток.
  • Группа 4: однократная интратекальная доза 1 х 108 клеток.
  • Группа 5: одна интратекальная доза 1 х 108 клеток, затем через месяц вторая интратекальная доза 1 х 108 клеток.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов с дозолимитирующей токсичностью
Временное ограничение: исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии
Изменение скорости оседания сыворотки
Временное ограничение: исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
Изменение уровня С-реактивного белка
Временное ограничение: исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
Изменение общего анализа крови
Временное ограничение: исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
Изменение общего количества ядерных клеток в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
Изменение уровня белка в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень, через 2 года после завершения последней инфузии
Количество пациентов с наличием раковых клеток в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии
исходный уровень - через 2 года после завершения последней инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mayo Clinic

Следователи

  • Главный следователь: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 мая 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 мая 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2019 г.

Последняя проверка

1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 11-008415

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться