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Un essai d'innocuité à doses croissantes pour la thérapie par cellules souches mésenchymateuses autologues intrathécales dans la sclérose latérale amyotrophique

29 août 2019 mis à jour par: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité de l'administration intraspinale de cellules souches mésenchymateuses (CSM) dans le liquide céphalo-rachidien de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à l'aide d'une étude d'escalade de dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité de l'administration intrathécale de cellules souches mésenchymateuses autologues (CSM) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) de patients atteints de SLA à l'aide d'une étude d'escalade de dose. L'essai inclura 25 patients adultes non dépendants d'un ventilateur atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement définie. Les cellules seront isolées du tissu adipeux, expansées ex vivo puis, après environ 8 semaines, une administration intrathécale (IT) autologue de MSC sera effectuée. Il y aura 5 groupes de traitement de jusqu'à 5 patients chacun. Les groupes 1, 2 et 4 recevront une seule dose de cellules. Les groupes 3 et 5 recevront 2 doses de cellules séparées de 1 mois. Les groupes seront complétés séquentiellement afin que les patients ne soient pas inscrits dans le groupe de traitement suivant avant qu'au moins 3 patients du groupe précédent aient terminé le traitement et 1 mois d'observation supplémentaire sans toxicité significative. Tous les patients seront suivis régulièrement jusqu'au décès ou pendant au moins 2 ans après la fin de la dernière perfusion. Le suivi clinique initial sera hebdomadaire avec des évaluations programmées du sang, du LCR et de l'imagerie par résonance magnétique (IRM). Après 1 mois, les patients subiront des évaluations cliniques tous les 3 mois, ou plus tôt si l'état clinique l'indique.

Addendum : Cinq sujets du niveau de dosage du groupe 5 recevront des injections supplémentaires de MSC dans le cadre d'une extension de l'étude d'origine, si elles sont tolérées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients doivent avoir une SLA cliniquement définie selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie
  • Âge supérieur à 18 ans
  • Si vous êtes une femme, vous devez être ménopausée ou avoir subi une hystérectomie
  • Résident permanent ou citoyen des États-Unis
  • Antécédents d'apparition chronique d'une faiblesse motrice progressive d'une durée supérieure à un an, mais inférieure à deux ans
  • Doit avoir une capacité vitale supérieure à 65% de celle prévue pour l'âge, le sexe et le type de corps
  • Capable de se conformer aux exigences du protocole, y compris les tests IRM
  • Peut fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Toute condition médicale cliniquement significative (par exemple, dans les six mois suivant le départ, eu un infarctus du myocarde, une angine de poitrine et / ou une insuffisance cardiaque congestive) qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient.
  • Auto-immunité, y compris la maladie de Crohn, la polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis
  • Malignité, y compris le mélanome, à l'exception des cancers de la peau localisés (sans signe de métastase, d'invasion significative ou de réapparition dans les trois ans suivant l'inclusion). Toute autre tumeur maligne ne sera pas autorisée.
  • Infection systémique ou locale active près du site de ponction lombaire
  • Autre maladie systémique active définie par des anomalies de laboratoire
  • Utilisation de médicaments à base de plantes ou d'autres médicaments non approuvés
  • Inscrit à un essai de médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence
  • Score du test court d'état mental de Kokmen <32
  • Score de l'inventaire de la dépression de Beck > 18
  • Présence d'une trachéotomie
  • Dépendant du ventilateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules souches mésenchymateuses autologues
Biologique: cellules souches mésenchymateuses autologues

Il y aura cinq groupes de traitement de cinq patients maximum chacun. Les groupes 1, 2 et 4 recevront une seule dose de cellules. Les groupes 3 et 5 recevront 2 doses de cellules espacées d'un mois. Les injections intrathécales à de nouveaux sujets seront programmées de sorte qu'il y ait un minimum d'une semaine entre les injections des sujets. La dose cellulaire par groupe est la suivante :

  • Groupe 1 : dose intrathécale unique de 1 x 107 cellules
  • Groupe 2 : dose intrathécale unique de 5 x 107 cellules
  • Groupe 3 : une dose intrathécale de 5 x 107 cellules suivie un mois plus tard d'une deuxième dose intrathécale de 5 x 107 cellules
  • Groupe 4 : dose intrathécale unique de 1 x 108 cellules
  • Groupe 5 : une dose intrathécale de 1 x 108 cellules suivie un mois plus tard d'une seconde dose intrathécale de 1 x 108 cellules

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients présentant des toxicités dose-limitantes
Délai: ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion
Modification de la vitesse de sédimentation sérique
Délai: ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
Modification des niveaux de protéine C-réactive
Délai: ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
Modification de la formule sanguine complète
Délai: ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
Modification du nombre total de cellules nucléées dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
Modification du taux de protéines dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base, 2 ans après la fin de la dernière perfusion
Nombre de patients avec présence de cellules cancéreuses dans leur liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion
ligne de base -2 ans après la fin de la dernière perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mayo Clinic

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2012

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mai 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2012

Première publication (Estimation)

31 mai 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2019

Dernière vérification

1 août 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 11-008415

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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