Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba bezpieczeństwa eskalacji dawki dla dokanałowej autologicznej mezenchymalnej terapii komórkami macierzystymi w stwardnieniu zanikowym bocznym

29 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa śródrdzeniowego dostarczania mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) do płynu mózgowo-rdzeniowego pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) za pomocą badania eskalacji dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa dokanałowego dostarczania autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) pacjentów z ALS przy użyciu badania zwiększania dawki. Badanie obejmie 25 dorosłych, niewymagających respiratora pacjentów z klinicznie określonym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Komórki zostaną wyizolowane z tkanki tłuszczowej, namnażane ex vivo, a następnie, po około 8 tygodniach, zostanie przeprowadzone autologiczne podanie MSC dooponowo (IT). Zostanie utworzonych 5 grup terapeutycznych po maksymalnie 5 pacjentów każda. Grupy 1, 2 i 4 otrzymają pojedynczą dawkę komórek. Grupy 3 i 5 otrzymają 2 dawki komórek w odstępie 1 miesiąca. Grupy będą uzupełniane sekwencyjnie, tak aby pacjenci nie zostali włączeni do następnej grupy leczenia, dopóki co najmniej 3 pacjentów z poprzedniej grupy nie zakończy leczenia i 1 miesiąca dodatkowej obserwacji bez znaczącej toksyczności. Wszyscy pacjenci będą regularnie obserwowani aż do śmierci lub przez co najmniej 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji. Wstępna obserwacja kliniczna będzie odbywać się co tydzień z zaplanowanymi ocenami krwi, płynu mózgowo-rdzeniowego i obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Po 1 miesiącu pacjenci będą poddawani ocenie klinicznej w odstępach 3-miesięcznych lub wcześniej, jeśli stan kliniczny wskazuje na to.

Dodatek: Pięciu pacjentów z poziomu dawkowania Grupy 5 otrzyma dodatkowe wstrzyknięcia MSC w ramach przedłużenia pierwotnego badania, jeśli będą tolerowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci muszą mieć klinicznie zdefiniowany ALS, zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii
  • Wiek powyżej 18 lat
  • Jeśli kobieta, musi być po menopauzie lub mieć histerektomię
  • Stały rezydent lub obywatel Stanów Zjednoczonych
  • Historia przewlekłego początku postępującej słabości motorycznej trwająca dłużej niż jeden rok, ale krócej niż dwa lata
  • Musi mieć pojemność życiową większą niż 65% przewidywanej dla wieku, płci i budowy ciała
  • Potrafi spełnić wymagania protokołu, w tym badania MRI
  • Może udzielić pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy (np. zawał mięśnia sercowego, dławica piersiowa i/lub zastoinowa niewydolność serca w ciągu sześciu miesięcy od wizyty początkowej), który w opinii badacza zagraża bezpieczeństwu pacjenta.
  • Autoimmunizacja, w tym choroba Leśniowskiego-Crohna, reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca
  • Nowotwory złośliwe, w tym czerniak, z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry (bez oznak przerzutów, znacznej inwazji lub nawrotu w ciągu trzech lat od wartości wyjściowych). Wszelkie inne nowotwory złośliwe nie będą dozwolone.
  • Aktywna ogólnoustrojowa lub miejscowa infekcja w pobliżu miejsca nakłucia lędźwiowego
  • Inna czynna choroba ogólnoustrojowa zdefiniowana na podstawie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
  • Stosowanie leków ziołowych lub innych niezatwierdzonych leków
  • Zgłoszono się do eksperymentalnego badania leku w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
  • Wynik krótkiego testu stanu psychicznego Kokmena <32
  • Wynik Inwentarza Depresji Becka >18
  • Obecność tracheostomii
  • Zależne od respiratora

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste
Biologiczny: autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste

Zostanie utworzonych pięć grup terapeutycznych, po maksymalnie pięciu pacjentów. Grupy 1, 2 i 4 otrzymają pojedynczą dawkę komórek. Grupy 3 i 5 otrzymają 2 dawki komórek w odstępie jednego miesiąca. Wstrzyknięcia dokanałowe nowym pacjentom będą wykonywane w czasie, tak aby odstęp między wstrzyknięciami pacjentów wynosił co najmniej jeden tydzień. Dawka komórek na grupę jest następująca:

  • Grupa 1: pojedyncza dawka dooponowa 1 x 107 komórek
  • Grupa 2: pojedyncza dawka dooponowa 5 x 107 komórek
  • Grupa 3: jedna dooponowa dawka 5 x 107 komórek, a następnie miesiąc później druga dawka dokanałowa 5 x 107 komórek
  • Grupa 4: pojedyncza dawka dooponowa 1 x 108 komórek
  • Grupa 5: jedna dooponowa dawka 1 x 108 komórek, a następnie miesiąc później druga dawka dokanałowa 1 x 108 komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z toksycznością ograniczającą dawkę
Ramy czasowe: wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Zmiana szybkości sedymentacji surowicy
Ramy czasowe: wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Zmiana poziomu białka C-reaktywnego
Ramy czasowe: wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Zmiana pełnej morfologii krwi
Ramy czasowe: wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Zmiana całkowitej liczby komórek jądrzastych w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Zmiana poziomu białka w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wyjściową, 2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
Liczba pacjentów z obecnością komórek nowotworowych w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji
wartość wyjściowa -2 lata po zakończeniu ostatniej infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mayo Clinic

Śledczy

  • Główny śledczy: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 11-008415

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj