肌萎缩性侧索硬化症鞘内自体间充质干细胞治疗的剂量递增安全性试验
2019年8月29日 更新者：Anthony J. Windebank、Mayo Clinic
本研究的目的是通过剂量递增研究确定椎管内将间充质干细胞 (MSC) 输送至肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者脑脊液的安全性。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是通过剂量递增研究确定鞘内递送自体间充质干细胞 (MSC) 至 ALS 患者脑脊液 (CSF) 的安全性。 该试验将包括 25 名临床确诊为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 且不依赖呼吸机的成年患者。 细胞将从脂肪组织中分离出来，离体扩增，然后在约 8 周后，进行 MSC 的鞘内 (IT) 自体递送。 将有 5 个治疗组，每个治疗组最多 5 名患者。 第 1、2 和 4 组将接受单剂量的细胞。 第 3 组和第 5 组将接受间隔 1 个月的 2 剂细胞。 组将按顺序完成，以便在前一组中至少有 3 名患者完成治疗和 1 个月的额外观察且无明显毒性之前，患者不会被纳入下一个治疗组。 将定期随访所有患者直至死亡或完成最后一次输注后至少 2 年。 初始临床随访将每周进行一次，定期进行血液、脑脊液和磁共振成像 (MRI) 评估。 1 个月后，患者将每 3 个月进行一次临床评估，如果临床状态表明，则可以更早进行评估。
附录：如果耐受，第 5 组剂量水平的五名受试者将在原始研究的扩展中接受额外的 MSCs 注射。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有患者都必须患有世界神经病学联合会标准定义的临床定义的肌萎缩侧索硬化
- 年龄大于 18 岁
- 如果是女性，必须是绝经后或进行过子宫切除术
- 美国永久居民或公民
- 进行性运动无力慢性发作超过一年但少于两年的病史
- 肺活量必须大于年龄、性别和体型预测值的 65%
- 能够遵守协议要求，包括 MRI 测试
- 可以提供书面知情同意书
排除标准：
- 研究者认为会危及患者安全的任何具有临床意义的医疗状况（例如，在基线后六个月内发生心肌梗塞、心绞痛和/或充血性心力衰竭）。
- 自身免疫性疾病，包括克罗恩病、类风湿性关节炎、牛皮癣
- 恶性肿瘤，包括黑色素瘤，局部皮肤癌除外（无转移、显着侵袭或基线三年内复发的证据）。 不允许任何其他恶性肿瘤。
- 腰穿部位附近的活动性全身或局部感染
- 实验室异常定义的其他活动性全身性疾病
- 使用草药或其他未经批准的药物
- 在基线访视后 30 天内参加药物研究试验
- Kokmen 精神状态短期测试得分 <32
- 贝克抑郁量表评分 >18
- 存在气管切开术
- 依赖呼吸机
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：自体间充质干细胞
|
将有五个治疗组，每个治疗组最多五名患者。 第 1、2 和 4 组将接受单剂量的细胞。 第 3 组和第 5 组将接受间隔 1 个月的 2 剂细胞。 将对新受试者的鞘内注射进行定时，以便受试者注射之间至少间隔一周。 每组细胞剂量如下：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
具有剂量限制性毒性的患者人数
大体时间：最后一次输注完成后-2年的基线
|
最后一次输注完成后-2年的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
发生不良事件的患者人数
大体时间：最后一次输注完成后-2年的基线
|
最后一次输注完成后-2年的基线
|
|
血清沉降率的变化
大体时间：基线，最后一次输注完成后 2 年
|
基线，最后一次输注完成后 2 年
|
|
C反应蛋白水平的变化
大体时间：基线，最后一次输注完成后 2 年
|
基线，最后一次输注完成后 2 年
|
|
全血细胞计数的变化
大体时间：基线，最后一次输注完成后 2 年
|
基线，最后一次输注完成后 2 年
|
|
脑脊液 (CSF) 中总有核细胞计数的变化
大体时间：基线，最后一次输注完成后 2 年
|
基线，最后一次输注完成后 2 年
|
|
脑脊液 (CSF) 中蛋白质水平的变化
大体时间：基线，最后一次输注完成后 2 年
|
基线，最后一次输注完成后 2 年
|
|
脑脊液 (CSF) 中存在癌细胞的患者人数
大体时间：最后一次输注完成后-2年的基线
|
最后一次输注完成后-2年的基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Anthony Windebank, MD、Mayo Clinic
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2019年1月31日
研究完成 (实际的)
2019年1月31日
研究注册日期
首次提交
2012年5月18日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月29日
首次发布 (估计)
2012年5月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月29日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.