En sikkerhetsforsøk med doseøkning for intratekal autolog mesenkymal stamcelleterapi ved amyotrofisk lateral sklerose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved intratekal levering av autologe mesenkymale stamceller (MSC) til cerebrospinalvæsken (CSF) hos pasienter med ALS ved hjelp av en dose-eskaleringsstudie. Forsøket vil omfatte 25 voksne, ikke-ventilatoravhengige pasienter med klinisk bestemt amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Celler vil bli isolert fra fettvev, ekspandert ex vivo og deretter, etter ~8 uker, vil intratekal (IT) autolog levering av MSC-er utføres. Det vil være 5 behandlingsgrupper med inntil 5 pasienter hver. Gruppe 1, 2 og 4 vil motta en enkelt dose med celler. Gruppe 3 og 5 vil motta 2 doser med celler adskilt med 1 måned. Grupper vil bli fullført sekvensielt slik at pasienter ikke vil bli registrert i neste behandlingsgruppe før minst 3 pasienter i den foregående gruppen har fullført behandlingen og 1 måneds ekstra observasjon uten signifikant toksisitet. Alle pasienter vil bli fulgt regelmessig frem til døden eller i minimum 2 år etter avsluttet infusjon. Innledende klinisk oppfølging vil være ukentlig med planlagt blod, CSF og magnetisk resonanstomografi (MRI) evalueringer. Etter 1 måned vil pasientene ha kliniske evalueringer med 3 måneders intervaller, eller tidligere hvis det er indikert av klinisk status.
Tillegg: Fem forsøkspersoner fra gruppe 5-doseringsnivået vil motta ytterligere injeksjoner av MSC-er i en forlengelse av den opprinnelige studien, hvis de tolereres.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle pasienter må ha klinisk definert ALS som definert av World Federation of Neurology-kriteriene
- Alder over 18 år
- Hvis kvinne, må være post-menopausal eller hatt en hysterektomi
- Fast bosatt eller statsborger i USA
- Historie med en kronisk utbruddet av en progressiv motorisk svakhet på mer enn ett år, men mindre enn to års varighet
- Må ha vitalkapasitet større enn 65 % av predikert for alder, kjønn og kroppstype
- Kan overholde protokollkrav, inkludert MR-testing
- Kan gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand (f.eks. innen seks måneder etter baseline, hadde hjerteinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvikt) som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere pasientens sikkerhet.
- Autoimmunitet, inkludert Crohns sykdom, revmatoid artritt, psoriasis
- Malignitet inkludert melanom med unntak av lokaliserte hudkreft (uten tegn på metastaser, signifikant invasjon eller gjenopptreden innen tre år etter baseline). Enhver annen malignitet er ikke tillatt.
- Aktiv systemisk eller lokal infeksjon nær lumbalpunkturstedet
- Annen aktiv systemisk sykdom som definert av laboratorieavvik
- Bruk av urtemedisiner eller andre ikke-godkjente legemidler
- Registrert i en utprøvende legemiddelutprøving innen 30 dager etter baseline besøk
- Kokmen Short Test of Mental Status score <32
- Beck's Depression Inventory score >18
- Tilstedeværelse av en trakeostomi
- Ventilator avhengig
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autologe mesenkymale stamceller
|
Det vil være fem behandlingsgrupper med inntil fem pasienter hver. Gruppe 1, 2 og 4 vil få en enkelt dose med celler. Gruppe 3 og 5 vil motta 2 doser med celler atskilt med en måned. Intratekale injeksjoner til nye forsøkspersoner vil tidsbestemmes slik at det er minimum en uke mellom injeksjonene. Celledose per gruppe er som følger:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med dosebegrensende toksisitet
Tidsramme: baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Endring i serumsedimentasjonshastighet
Tidsramme: baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Endring i C-reaktive proteinnivåer
Tidsramme: baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Endring i fullstendig blodtelling
Tidsramme: baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Endring i totalt antall kjerneceller i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Endring i proteinnivå i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline, 2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
|
Antall pasienter med tilstedeværelse av kreftceller i cerebrospinalvæsken (CSF)
Tidsramme: baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
baseline -2 år etter fullføring av den siste infusjonen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 11-008415
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .