En dosökningssäkerhetsprövning för intratekal autolog mesenkymal stamcellsterapi vid amyotrofisk lateralskleros

Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten för intratekal leverans av autologa mesenkymala stamceller (MSC) till cerebrospinalvätskan (CSF) hos patienter med ALS med hjälp av en dosökningsstudie. Studien kommer att omfatta 25 vuxna, icke-ventilatorberoende patienter med kliniskt bestämd amyotrofisk lateralskleros (ALS). Celler kommer att isoleras från fettvävnad, expanderas ex vivo och sedan, efter ~8 veckor, kommer intratekal (IT) autolog leverans av MSC:er att utföras. Det kommer att finnas 5 behandlingsgrupper med upp till 5 patienter vardera. Grupperna 1, 2 och 4 kommer att få en enda dos av celler. Grupperna 3 och 5 kommer att få 2 doser av celler separerade med 1 månad. Grupper kommer att slutföras sekventiellt så att patienter inte kommer att skrivas in i nästa behandlingsgrupp förrän minst 3 patienter i föregående grupp har avslutat behandlingen och 1 månads ytterligare observation utan signifikant toxicitet. Alla patienter kommer att följas regelbundet fram till döden eller i minst 2 år efter avslutad infusion. Inledande klinisk uppföljning kommer att ske varje vecka med schemalagda utvärderingar av blod, CSF och magnetisk resonanstomografi (MRT). Efter 1 månad kommer patienterna att ha kliniska utvärderingar med 3 månaders intervall, eller tidigare om klinisk status indikerar.

Tillägg: Fem försökspersoner från grupp 5-doseringsnivån kommer att få ytterligare injektioner av MSC i en förlängning av den ursprungliga studien, om de tolereras.