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Eine Dosis-Eskalations-Sicherheitsstudie für die intrathekale autologe mesenchymale Stammzelltherapie bei Amyotropher Lateralsklerose

29. August 2019 aktualisiert von: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit der intraspinalen Abgabe mesenchymaler Stammzellen (MSCs) an die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mithilfe einer Dosis-Eskalations-Studie zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit der intrathekalen Verabreichung autologer mesenchymaler Stammzellen (MSCs) an die Liquor cerebrospinalis (CSF) von Patienten mit ALS mithilfe einer Dosis-Eskalationsstudie zu bestimmen. An der Studie werden 25 erwachsene, nicht beatmungspflichtige Patienten mit klinisch gesicherter Amyotropher Lateralsklerose (ALS) teilnehmen. Zellen werden aus Fettgewebe isoliert, ex vivo expandiert und dann, nach ca. 8 Wochen, wird eine intrathekale (IT) autologe Abgabe von MSCs durchgeführt. Es wird 5 Behandlungsgruppen mit jeweils bis zu 5 Patienten geben. Die Gruppen 1, 2 und 4 erhalten eine Einzeldosis Zellen. Die Gruppen 3 und 5 erhalten 2 Zelldosen im Abstand von 1 Monat. Die Gruppen werden nacheinander vervollständigt, sodass Patienten erst dann in die nächste Behandlungsgruppe aufgenommen werden, wenn mindestens 3 Patienten in der vorherigen Gruppe die Behandlung abgeschlossen haben und 1 Monat zusätzlich beobachtet wurden, ohne dass es zu signifikanten Toxizitäten kam. Alle Patienten werden regelmäßig bis zum Tod oder für mindestens 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion beobachtet. Die erste klinische Nachuntersuchung erfolgt wöchentlich mit geplanten Blut-, Liquor- und Magnetresonanztomographie-Bewertungen (MRT). Nach einem Monat werden die Patienten in Abständen von drei Monaten oder früher, wenn der klinische Status dies anzeigt, einer klinischen Untersuchung unterzogen.

Nachtrag: Fünf Probanden aus der Dosierungsstufe der Gruppe 5 werden in einer Erweiterung der ursprünglichen Studie zusätzliche MSC-Injektionen erhalten, sofern sie vertragen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten müssen eine klinisch definierte ALS gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology haben
  • Alter größer als 18 Jahre
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, muss sie postmenopausal sein oder sich einer Hysterektomie unterzogen haben
  • Ständiger Wohnsitz oder Staatsbürger der Vereinigten Staaten
  • Chronisch einsetzende fortschreitende motorische Schwäche in der Anamnese, die länger als ein Jahr, aber weniger als zwei Jahre andauerte
  • Die Vitalkapazität muss mehr als 65 % der für Alter, Geschlecht und Körpertyp vorhergesagten Werte betragen
  • Kann Protokollanforderungen einhalten, einschließlich MRT-Tests
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Jeder klinisch bedeutsame medizinische Zustand (z. B. innerhalb von sechs Monaten nach Studienbeginn ein Myokardinfarkt, Angina pectoris und/oder Herzinsuffizienz), der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden würde.
  • Autoimmunität, einschließlich Morbus Crohn, rheumatoide Arthritis, Psoriasis
  • Malignität, einschließlich Melanom, mit Ausnahme lokalisierter Hautkrebsarten (ohne Anzeichen einer Metastasierung, einer signifikanten Invasion oder eines erneuten Auftretens innerhalb von drei Jahren nach Studienbeginn). Jede andere bösartige Erkrankung ist nicht zulässig.
  • Aktive systemische oder lokale Infektion in der Nähe der Lumbalpunktionsstelle
  • Andere aktive systemische Erkrankungen, definiert durch Laboranomalien
  • Einnahme von pflanzlichen Arzneimitteln oder anderen nicht zugelassenen Arzneimitteln
  • Innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch in eine Prüfpräparatstudie aufgenommen
  • Kokmen Short Test of Mental Status Score <32
  • Beck-Depressionsinventarwert >18
  • Vorliegen einer Tracheotomie
  • Abhängig vom Beatmungsgerät

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe mesenchymale Stammzellen
Biologisch: autologe mesenchymale Stammzellen

Es wird fünf Behandlungsgruppen mit jeweils bis zu fünf Patienten geben. Die Gruppen 1, 2 und 4 erhalten eine Einzeldosis Zellen. Die Gruppen 3 und 5 erhalten 2 Zelldosen im Abstand von einem Monat. Intrathekale Injektionen bei neuen Probanden werden zeitlich so festgelegt, dass zwischen den Injektionen der Probanden mindestens eine Woche liegt. Die Zelldosis pro Gruppe beträgt wie folgt:

  • Gruppe 1: intrathekale Einzeldosis von 1 x 107 Zellen
  • Gruppe 2: intrathekale Einzeldosis von 5 x 107 Zellen
  • Gruppe 3: eine intrathekale Dosis von 5 x 107 Zellen, gefolgt von einer zweiten intrathekalen Dosis von 5 x 107 Zellen einen Monat später
  • Gruppe 4: intrathekale Einzeldosis von 1 x 108 Zellen
  • Gruppe 5: eine intrathekale Dosis von 1 x 108 Zellen, gefolgt von einer zweiten intrathekalen Dosis von 1 x 108 Zellen einen Monat später

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit dosislimitierenden Toxizitäten
Zeitfenster: Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Änderung der Serumsenkungsgeschwindigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Veränderung der C-reaktiven Proteinspiegel
Zeitfenster: Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Veränderung des großen Blutbildes
Zeitfenster: Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Veränderung der Gesamtzahl kernhaltiger Zellen in der Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Veränderung des Proteinspiegels in der Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert, 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Anzahl der Patienten mit Krebszellen in ihrer Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion
Ausgangswert – 2 Jahre nach Abschluss der letzten Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mayo Clinic

Ermittler

  • Hauptermittler: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2019

Zuletzt verifiziert

1. August 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 11-008415

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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