외래 SMA 환자에서 4-AP를 사용한 단기 및 장기 치료
2024년 8월 6일 업데이트: Claudia Chiriboga, Columbia University
컬럼비아 SMA 프로젝트: 잠재적인 SMA 치료제로서의 4-AP 및 생물학적 작용 메커니즘
이 연구의 목적은 4-AP(Dalfampridine-ER, Ampyra)가 척추성 근위축증(SMA) 3형 성인 환자의 보행 능력과 지구력을 위약과 비교하여 개선하는지 여부와 치료 기간이 결과에 영향을 미치는지 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
척수성 근위축증(SMA)은 유 전적으로 결정된 신경근 장애로 근육 약화 및 기능적 이동성 장애를 초래합니다.
피로는 신체 기능과 삶의 질에 결과적으로 영향을 미치는 SMA의 일반적인 증상이지만 정확한 메커니즘은 알려져 있지 않습니다.
현재 SMA에 대한 치료법은 없습니다.
4-AP가 SMA 동물 모델에서 기능을 향상시킨다는 증거가 있습니다.
다발성 경화증 환자에서 4-AP는 보행 능력을 향상시키고 피로를 감소시키는 것으로 밝혀졌습니다.
이 연구의 목적은 4-AP 치료가 위약에 비해 보행 속도 및 지구력 증가와 관련이 있는지 여부와 치료 기간이 결과에 영향을 미치는지 여부를 결정하는 것입니다.
이 연구는 참가자들이 무작위 순서로 4-AP와 위약으로 2주 동안 치료받는 단기 치료 시험과 환자도 위약과 4AP로 치료받는 6주 장기 치료 시험으로 구성됩니다.
임상 연구의 주요 결과 측정은 6분 보행 테스트(6MWT)가 될 것이며, 이는 보행 SMA 환자의 피로를 식별하는 타당하고 민감한 도구로 문서화되었습니다.
또한 단기 시험 기간 동안 근전도 검사(EMG)를 통해 근육 및 신경 전기 기능에 대한 4-AP의 효과를 평가할 것입니다.
이 연구의 결과는 더 큰 규모의 임상 시험에 대한 지원을 제공할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 등록 당시 만 18세~50세
- 유전적으로 확인된 SMA 3(SMN1 엑손 7의 동형접합 부재)
- 도움 없이 최소 25미터를 걸을 수 있는 능력
- 주요 정형외과적 기형(예: 척추측만증, 구축)
- 정상 시스타틴 C 클리어런스(> 80 ml/min)
제외 기준:
- 발작 병력이 있는 환자
- 신장 장애가 있는 환자
- 연구 절차를 준수할 수 없음
- 불안정한 의학적 질병
- 모든 환기 지원
- 이 프로토콜 이외의 SMA에 대한 실험적 약물 복용
- 임신 또는 수유
- 살균되지 않았거나 효과적인 피임법을 사용하지 않은 월경 중인 여성
- 향후 10개월 이내에 척추측만증 수술을 받을 계획
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 4-아미노피리딘(암피라)
10mg정/1정 1일 2회
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10 mg/1일 2회
다른 이름들:
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위약 비교기: 설탕 알약
위약 1정/1일 2회
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설탕 알약(위약)을 사용한 1건의 시험을 포함하는 교차 연구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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보행의 운동학적 평가를 포함한 6분 걷기 테스트(6MWT)(단기)
기간: 각 단기 개입 기간의 14일
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주요 결과 측정은 6MWT에서 걷는 거리입니다.
이 척도는 사람이 6분 안에 빠르게 걸을 수 있는 거리를 측정하는 기능적 능력에 대한 객관적인 평가로, 검사 강도가 스스로 선택되므로 사람의 능력을 가장 잘 대표합니다.
6MWT는 보행 가능한 SMA 환자에게 안전하게 수행될 수 있으며 시간 제한 걷기 테스트를 포함한 표준 SMA 결과 측정과 상관관계가 있습니다.
SMA에서 6MWT는 기능적 이동성을 직접적으로 측정하기 때문에 제3형 SMA 환자의 임상적으로 의미 있는 변화에 더 민감할 수 있습니다.
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각 단기 개입 기간의 14일
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보행의 운동학적 평가를 포함한 6분 걷기 테스트(6MWT)(장기)
기간: 각 장기 개입 기간의 42일
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주요 결과 측정은 6MWT에서 걷는 거리입니다.
이 척도는 사람이 6분 안에 빠르게 걸을 수 있는 거리를 측정하는 기능적 능력에 대한 객관적인 평가로, 검사 강도가 스스로 선택되므로 사람의 능력을 가장 잘 대표합니다.
6MWT는 보행 가능한 SMA 환자에게 안전하게 수행될 수 있으며 시간 제한 걷기 테스트를 포함한 표준 SMA 결과 측정과 상관관계가 있습니다.
SMA에서 6MWT는 기능적 이동성을 직접적으로 측정하기 때문에 제3형 SMA 환자의 임상적으로 의미 있는 변화에 더 민감할 수 있습니다.
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각 장기 개입 기간의 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Hammersmith 기능성 모터 스케일, 확장형(HFMSE)(단기)
기간: 각 단기 개입 기간의 14일
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운동 기능의 평가는 임상적으로 관련이 있으며 보행 능력 테스트의 좋은 보조 도구입니다.
SMA 유형 2 및 3 환자를 위해 설계된 33개 항목 척도인 HFMSE는 표준 장비만 필요로 하는 환자 부담을 최소화하고 평균 15분 이내에 완료됩니다.
HFMSE는 우수한 테스트-재테스트 신뢰성을 나타냈으며 SMA의 다른 임상 및 생리학적 측정과 상관관계가 있습니다.
점수 범위는 0(모든 항목 실패)부터 66(모든 항목이 도움 없이 달성)까지이며, 점수가 높을수록 운동 기능 수준이 높은 것을 의미합니다.
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각 단기 개입 기간의 14일
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Hammersmith 기능성 모터 스케일, 확장형(HFMSE)(장기)
기간: 각 장기 개입 기간의 42일
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운동 기능의 평가는 임상적으로 관련이 있으며 보행 능력 테스트의 좋은 보조 도구입니다.
SMA 유형 2 및 3 환자를 위해 설계된 33개 항목 척도인 HFMSE는 표준 장비만 필요로 하는 환자 부담을 최소화하고 평균 15분 이내에 완료됩니다.
HFMSE는 우수한 테스트-재테스트 신뢰성을 나타냈으며 SMA의 다른 임상 및 생리학적 측정과 상관관계가 있습니다.
점수 범위는 0(모든 항목 실패)부터 66(모든 항목이 도움 없이 달성)까지이며, 점수가 높을수록 운동 기능 수준이 높은 것을 의미합니다.
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각 장기 개입 기간의 42일
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도수 근육 검사(MMT) 총점(단기)
기간: 각 단기 개입 기간의 14일
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MMT에는 평가자의 손(MMT)을 밀고 당기는 작업이 포함됩니다.
이 테스트의 목적은 다양한 근육의 힘을 측정하는 것입니다.
MMT는 근위 및 원위 근육 조직을 포함하여 28개의 근육 그룹(각 다리에 8개의 근육 그룹, 각 팔에 6개의 근육 그룹)에 대해 수행되었습니다.
각 근육군의 점수 범위는 0~10점으로 점수가 높을수록 근력이 좋은 것을 의미한다.
총점 범위는 0~280이다.
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각 단기 개입 기간의 14일
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도수 근육 검사(MMT) 총점(장기)
기간: 각 장기 개입 기간의 42일
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MMT에는 평가자의 손(MMT)을 밀고 당기는 작업이 포함됩니다.
이 테스트의 목적은 다양한 근육의 힘을 측정하는 것입니다.
MMT는 근위 및 원위 근육 조직을 포함하여 28개의 근육 그룹(각 다리에 8개의 근육 그룹, 각 팔에 6개의 근육 그룹)에 대해 수행되었습니다.
각 근육군의 점수 범위는 0~10점으로 점수가 높을수록 근력이 좋은 것을 의미한다.
총점 범위는 0~280이다.
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각 장기 개입 기간의 42일
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모터 유닛 번호 추정(MUNE)
기간: 각 단기 개입 기간의 14일
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MUNE(운동 단위 수 추정)은 전기 근육 자극을 사용하여 운동 단위(운동 신경 세포 및 이들이 제어하는 근육 섬유의 영역) 수를 식별하고 반응을 기록하는 비침습적 테스트입니다.
신경 전도 연구에는 오른쪽 팔과 다리의 총 4개 신경에 적당한 전기 자극(낮은 수준의 전기로 인한 맥박 또는 욱신거리는 느낌)을 가하는 동시에 각 신경에 의해 신경이 지배되는 근육에 대한 반응을 기록하는 작업이 포함됩니다.
MUNE는 극대 자극에 반응하여 원위 근육 곡선 아래의 복합 운동 활동 전위(CMAP) 진폭 또는 면적을 결정한 다음 결과를 단일 운동 단위 활동 전위의 진폭 또는 곡선 아래 면적으로 나누어 계산합니다.
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각 단기 개입 기간의 14일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 7월 19일
처음 게시됨 (추정된)
2012년 7월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAAI7400
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한
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