Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Krátkodobá a dlouhodobá léčba 4-AP u ambulantních pacientů se SMA

6. srpna 2024 aktualizováno: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP jako potenciální SMA terapeutický prostředek a biologické mechanismy účinku

Účelem této studie je posoudit, zda 4-AP (Dalfampridin-ER, Ampyra) zlepšuje schopnost chůze a vytrvalost u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3 ve srovnání s placebem a zda délka léčby ovlivňuje výsledek.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Spinální svalová atrofie (SMA) je geneticky podmíněné neuromuskulární onemocnění, které má za následek svalovou slabost a zhoršenou funkční pohyblivost. Únava je běžným příznakem u SMA s výsledným dopadem na fyzické funkce a kvalitu života, avšak přesné mechanismy nejsou známy. V současné době neexistuje žádná léčba SMA. Existují důkazy, že 4-AP zlepšuje funkci na zvířecích modelech SMA. U pacientů s roztroušenou sklerózou bylo zjištěno, že 4-AP zlepšuje schopnost chůze a snižuje únavu. Účelem studie je zjistit, zda je léčba 4-AP spojena se zvýšením rychlosti a vytrvalosti chůze ve srovnání s placebem a zda délka léčby ovlivňuje výsledek. Studie zahrnuje krátkodobou léčebnou studii, ve které jsou účastníci léčeni po dobu 2 týdnů 4-AP a placebem v náhodném pořadí, po které následuje dlouhá léčebná studie v délce 6 týdnů, ve které jsou pacienti také léčeni placebem a 4 AP. Primárním výstupním měřítkem klinické studie bude šestiminutový test chůze (6MWT), který je zdokumentován jako platný a citlivý nástroj k identifikaci únavy u ambulantních pacientů se SMA. Během krátkodobé studie budeme také hodnotit účinek 4-AP na elektrickou funkci svalů a nervů pomocí elektromyografie (EMG). Výsledky této studie mohou poskytnout podporu pro větší klinické studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku 18 až 50 let v době zápisu
  2. Mít geneticky potvrzený SMA 3 (homozygotní absence SMN1 exonu 7)
  3. Schopnost ujít alespoň 25 metrů bez pomoci
  4. Bez větších ortopedických deformit (tj. skolióza, kontraktury)
  5. Normální clearance cystatinu C (> 80 ml/min)

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s anamnézou záchvatů
  2. Pacienti s jakoukoli poruchou funkce ledvin
  3. Neschopnost dodržovat studijní postupy
  4. Nestabilní zdravotní onemocnění
  5. Jakákoli pomoc s ventilací
  6. Užívání experimentální medikace na SMA jinak než podle tohoto protokolu
  7. Těhotenství nebo kojení
  8. Menstruující ženy, nesterilizované nebo nepoužívající účinnou antikoncepci
  9. Plánuji podstoupit operaci skoliózy během příštích 10 měsíců
  10. Neschopnost dát informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 4-aminopyridin (Ampyra)
10 mg tableta / 1 tableta dvakrát denně
Lék: 4-aminopyridin
10 mg/dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ampyra
  • dalfampridin-ER
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
Placebo 1 tableta/dvakrát denně
Lék: Placebo
Křížová studie zahrnující jednu studii s cukrovou pilulkou (placebo)
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutový test chůze (6MWT) s kinematickým vyhodnocením chůze (krátkodobý)
Časové okno: 14. den každého krátkodobého intervenčního období
Primárním měřítkem výsledku bude vzdálenost ušlá v 6MWT. Toto měření je objektivním hodnocením funkční kapacity, které měří vzdálenost, kterou může člověk rychle ujít za šest minut, a je nejreprezentativnější pro schopnosti člověka, protože intenzita testu je zvolena sama. 6MWT lze bezpečně provést u ambulantních pacientů se SMA a koreluje se standardními výsledky měření SMA včetně testů načasované chůze. U SMA může být 6MWT citlivější na klinicky významné změny u pacientů s SMA typu 3, protože je přímým měřítkem jejich funkční mobility.
14. den každého krátkodobého intervenčního období
Šestiminutový test chůze (6MWT) s kinematickým vyhodnocením chůze (dlouhodobý)
Časové okno: 42. den každého období dlouhodobé intervence
Primárním měřítkem výsledku bude vzdálenost ušlá v 6MWT. Toto měření je objektivním hodnocením funkční kapacity, které měří vzdálenost, kterou může člověk rychle ujít za šest minut, a je nejreprezentativnější pro schopnosti člověka, protože intenzita testu je zvolena sama. 6MWT lze bezpečně provést u ambulantních pacientů se SMA a koreluje se standardními výsledky měření SMA včetně testů načasované chůze. U SMA může být 6MWT citlivější na klinicky významné změny u pacientů s SMA typu 3, protože je přímým měřítkem jejich funkční mobility.
42. den každého období dlouhodobé intervence

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční motorová stupnice Hammersmith, rozšířená (HFMSE) (krátkodobá)
Časové okno: 14. den každého krátkodobého intervenčního období
Hodnocení motorických funkcí je klinicky relevantní a je dobrým doplňkem testů schopnosti chůze. HFMSE, 33položková škála určená pro pacienty se SMA typu 2 a 3, je spojena s minimální zátěží pacienta vyžadující pouze standardní vybavení a je dokončena v průměru za méně než 15 minut. HFMSE prokázala dobrou spolehlivost testu a opakovaného testu a koreluje s dalšími klinickými a fyziologickými ukazateli u SMA. Rozsah skóre je 0 (všechny položky selhaly) až 66 (všechny položky byly dosaženy bez pomoci), přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorických funkcí.
14. den každého krátkodobého intervenčního období
Funkční motorová stupnice Hammersmith, rozšířená (HFMSE) (dlouhodobá)
Časové okno: 42. den každého období dlouhodobé intervence
Hodnocení motorických funkcí je klinicky relevantní a je dobrým doplňkem testů schopnosti chůze. HFMSE, 33položková škála určená pro pacienty se SMA typu 2 a 3, je spojena s minimální zátěží pacienta vyžadující pouze standardní vybavení a je dokončena v průměru za méně než 15 minut. HFMSE prokázala dobrou spolehlivost testu a opakovaného testu a koreluje s dalšími klinickými a fyziologickými ukazateli u SMA. Rozsah skóre je 0 (všechny položky selhaly) až 66 (všechny položky byly dosaženy bez pomoci), přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorických funkcí.
42. den každého období dlouhodobé intervence
Celkové skóre manuálního svalového testování (MMT) (krátkodobé)
Časové okno: 14. den každého krátkodobého intervenčního období
MMT bude zahrnovat tlačení a tažení proti ruce hodnotitele (MMT). Účelem tohoto testu je změřit sílu v různých svalech. MMT byla provedena na 28 svalových skupinách (8 svalových skupin na každé noze a 6 svalových skupin na každé paži), včetně proximálního a distálního svalstva. Rozsah skóre pro každou svalovou skupinu je 0 až 10, přičemž vyšší skóre znamená lepší svalovou sílu. Celkový rozsah skóre je 0 až 280.
14. den každého krátkodobého intervenčního období
Celkové skóre manuálního svalového testování (MMT) (dlouhodobé)
Časové okno: 42. den každého období dlouhodobé intervence
MMT bude zahrnovat tlačení a tažení proti ruce hodnotitele (MMT). Účelem tohoto testu je změřit sílu v různých svalech. MMT byla provedena na 28 svalových skupinách (8 svalových skupin na každé noze a 6 svalových skupin na každé paži), včetně proximálního a distálního svalstva. Rozsah skóre pro každou svalovou skupinu je 0 až 10, přičemž vyšší skóre znamená lepší svalovou sílu. Celkový rozsah skóre je 0 až 280.
42. den každého období dlouhodobé intervence
Odhad počtu motorových jednotek (MUNE)
Časové okno: 14. den každého krátkodobého intervenčního období
Odhad počtu motorických jednotek (MUNE) je neinvazivní test, který identifikuje počet motorických jednotek (motorické nervové buňky a území svalových vláken, které ovládají) pomocí elektrické svalové stimulace a zaznamenává odezvu. Studie nervové vodivosti zahrnuje podávání mírné elektrické stimulace (pulsace nebo pulzující pocity z nízké úrovně elektřiny) celkem 4 nervům v pravé paži a noze, přičemž se zaznamenává odezva přes sval inervovaný každým nervem. MUNE se vypočítá stanovením amplitudy složeného motorického akčního potenciálu (CMAP) nebo plochy pod křivkou distálního svalu v reakci na supramaximální stimulaci a poté vydělením výsledku amplitudou nebo plochou pod křivkou akčního potenciálu jedné motorické jednotky.
14. den každého krátkodobého intervenčního období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAI7400

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 4-aminopyridin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit