Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lyhyt- ja pitkäaikainen hoito 4-AP:lla ambulatorisilla SMA-potilailla

tiistai 6. elokuuta 2024 päivittänyt: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA -projekti: 4-AP mahdollisena SMA-terapeuttisena aineena ja biologiset toimintamekanismit

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, parantaako 4-AP (dalfampridiini-ER, Ampyra) kävelykykyä ja kestävyyttä aikuispotilailla, joilla on tyyppi 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA) lumelääkkeeseen verrattuna ja vaikuttaako hoidon kesto tulokseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on geneettisesti määräytyvä neuromuskulaarinen sairaus, joka johtaa lihasheikkouteen ja toiminnallisen liikkuvuuden heikkenemiseen. Väsymys on yleinen oire SMA:ssa, mikä vaikuttaa fyysiseen toimintaan ja elämänlaatuun, mutta tarkkoja mekanismeja ei tunneta. Tällä hetkellä SMA:lle ei ole hoitoa. On näyttöä siitä, että 4-AP parantaa toimintaa SMA-eläinmalleissa. Multippeliskleroosipotilailla 4-AP:n havaittiin parantavan kävelykykyä ja vähentävän väsymystä. Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, liittyykö 4-AP-hoito kävelynopeuden ja kestävyyden lisääntymiseen lumelääkkeeseen verrattuna ja vaikuttaako hoidon kesto lopputulokseen. Tutkimus käsittää lyhytaikaisen hoitokokeen, jossa osallistujia hoidetaan 2 viikon ajan 4-AP:lla ja lumelääkettä satunnaisessa järjestyksessä, jota seuraa pitkä 6 viikon hoitotutkimus, jossa potilaita hoidetaan myös lumelääkehoidolla ja 4 AP:lla. Kliinisen tutkimuksen ensisijainen tulosmitta on kuuden minuutin kävelytesti (6MWT), jonka on dokumentoitu olevan pätevä ja herkkä väline ambulatoristen SMA-potilaiden väsymyksen tunnistamiseen. Arvioimme myös 4-AP:n vaikutusta lihasten ja hermojen sähköiseen toimintaan elektromyografian (EMG) avulla lyhyen aikavälin kokeen aikana. Tämän tutkimuksen tulokset voivat tarjota tukea laajemmille kliinisille tutkimuksille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ilmoittautumishetkellä ikä 18-50 vuotta
  2. Sinulla on geneettisesti vahvistettu SMA 3 (SMN1-eksonin 7 homotsygoottinen puuttuminen)
  3. Kyky kävellä vähintään 25 metriä ilman apua
  4. Ole vailla suuria ortopedisia epämuodostumia (esim. skolioosi, supistukset)
  5. Normaali kystatiini C:n puhdistuma (> 80 ml/min)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on ollut kohtauksia
  2. Potilaat, joilla on mikä tahansa munuaisten vajaatoiminta
  3. Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä
  4. Epävakaa lääketieteellinen sairaus
  5. Kaikki hengitysapu
  6. SMA:n kokeellisen lääkityksen ottaminen muulla tavalla kuin tämän protokollan mukaisesti
  7. Raskaus tai imetys
  8. Kuukautiset naiset, joita ei ole steriloitu tai jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä
  9. Suunnittelee skolioosileikkausta seuraavan 10 kuukauden aikana
  10. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: 4-aminopyridiini (ampyra)
10 mg tabletti / 1 tabletti kahdesti päivässä
Lääke: 4-aminopyridiini
10 mg/kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Ampyra
  • dalfampridiini-ER
Placebo Comparator: Sokeripilleri
Placebo 1 tabletti / kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Crossover-tutkimus, johon sisältyi yksi kokeilu sokeripillereillä (plasebo)
Muut nimet:
  • Sokeripilleri

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) kävelyn kinemaattisella arvioinnilla (lyhytaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Ensisijainen tulosmitta on 6MWT:ssä kävelty matka. Tämä mitta on objektiivinen toimintakyvyn arviointi, joka mittaa matkan, jonka ihminen pystyy kävelemään nopeasti kuudessa minuutissa ja edustaa parhaiten henkilön kykyjä, koska testin intensiteetti on itsevalittu. 6MWT voidaan suorittaa turvallisesti ambulatorisilla SMA-potilailla, ja se korreloi tavallisten SMA-tulosmittausten kanssa, mukaan lukien ajoitetut kävelytestit. SMA:ssa 6MWT voi olla herkempi kliinisesti merkittäville muutoksille potilailla, joilla on tyypin 3 SMA, koska se on suora mitta heidän toiminnallisesta liikkuvuudestaan.
Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) kävelyn kinemaattisella arvioinnilla (pitkäaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä
Ensisijainen tulosmitta on 6MWT:ssä kävelty matka. Tämä mitta on objektiivinen toimintakyvyn arviointi, joka mittaa matkan, jonka ihminen pystyy kävelemään nopeasti kuudessa minuutissa ja edustaa parhaiten henkilön kykyjä, koska testin intensiteetti on itsevalittu. 6MWT voidaan suorittaa turvallisesti ambulatorisilla SMA-potilailla, ja se korreloi tavallisten SMA-tulosmittausten kanssa, mukaan lukien ajoitetut kävelytestit. SMA:ssa 6MWT voi olla herkempi kliinisesti merkittäville muutoksille potilailla, joilla on tyypin 3 SMA, koska se on suora mitta heidän toiminnallisesta liikkuvuudestaan.
Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hammersmithin toiminnallinen moottorivaaka, laajennettu (HFMSE) (lyhytaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Motorisen toiminnan arvioinnit ovat kliinisesti merkityksellisiä ja ovat hyvä lisä kävelykykytesteihin. HFMSE, 33 pisteen asteikko, joka on suunniteltu SMA-tyypin 2 ja 3 potilaille, ja siihen liittyy minimaalinen potilastaakka, joka vaatii vain vakiovarusteita ja valmistuu keskimäärin alle 15 minuutissa. HFMSE osoitti hyvää testien uudelleentestauksen luotettavuutta ja korreloi muiden kliinisten ja fysiologisten mittareiden kanssa SMA:ssa. Pisteiden vaihteluväli on 0 (kaikki kohdat epäonnistuneet) - 66 (kaikki kohdat saavutettiin ilman apua), ja korkeampi pistemäärä osoittaa motorisen toiminnan korkeampaa tasoa.
Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Hammersmithin toiminnallinen moottorivaaka, laajennettu (HFMSE) (pitkäaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä
Motorisen toiminnan arvioinnit ovat kliinisesti merkityksellisiä ja ovat hyvä lisä kävelykykytesteihin. HFMSE, 33 pisteen asteikko, joka on suunniteltu SMA-tyypin 2 ja 3 potilaille, ja siihen liittyy minimaalinen potilastaakka, joka vaatii vain vakiovarusteita ja valmistuu keskimäärin alle 15 minuutissa. HFMSE osoitti hyvää testien uudelleentestauksen luotettavuutta ja korreloi muiden kliinisten ja fysiologisten mittareiden kanssa SMA:ssa. Pisteiden vaihteluväli on 0 (kaikki kohdat epäonnistuneet) - 66 (kaikki kohdat saavutettiin ilman apua), ja korkeampi pistemäärä osoittaa motorisen toiminnan korkeampaa tasoa.
Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä
Manuaalisen lihastestin (MMT) kokonaispistemäärä (lyhytaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
MMT tarkoittaa työntämistä ja vetämistä arvioijan kättä (MMT) vasten. Tämän testin tarkoituksena on mitata eri lihasten voimaa. MMT suoritettiin 28 lihasryhmälle (8 lihasryhmää kummassakin jalassa ja 6 lihasryhmää kummassakin käsivarressa), mukaan lukien proksimaalinen ja distaalinen lihaksisto. Kunkin lihasryhmän pistemäärä on 0–10, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lihasvoimaa. Kokonaispistemäärä on 0-280.
Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Manuaalisen lihastestin (MMT) kokonaispistemäärä (pitkäaikainen)
Aikaikkuna: Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä
MMT tarkoittaa työntämistä ja vetämistä arvioijan kättä (MMT) vasten. Tämän testin tarkoituksena on mitata eri lihasten voimaa. MMT suoritettiin 28 lihasryhmälle (8 lihasryhmää kummassakin jalassa ja 6 lihasryhmää kummassakin käsivarressa), mukaan lukien proksimaalinen ja distaalinen lihaksisto. Kunkin lihasryhmän pistemäärä on 0–10, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lihasvoimaa. Kokonaispistemäärä on 0-280.
Jokaisen pitkäaikaisen interventiojakson 42. päivä
Moottoriyksikön lukumäärän arviointi (MUNE)
Aikaikkuna: Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä
Motor Unit Number Estimation (MUNE) on ei-invasiivinen testi, joka tunnistaa motoristen yksiköiden (motoristen hermosolujen ja niiden hallitsemien lihassäikeiden alueen) määrän käyttämällä sähköistä lihasstimulaatiota ja tallentamalla vasteen. Hermojen johtumistutkimuksessa annetaan vaatimattomia sähköstimulaatioita (pulsaatioita tai sykkiviä tuntemuksia alhaisesta sähköstä) yhteensä 4 oikean käden ja jalan hermolle, samalla kun reaktio rekisteröidään kunkin hermon hermottaman lihaksen yli. MUNE lasketaan määrittämällä yhdisteen motorisen toimintapotentiaalin (CMAP) amplitudi tai distaalisen lihaksen käyrän alla oleva pinta-ala vasteena supramaksimaaliselle stimulaatiolle ja jakamalla sitten tulos yksittäisen motorisen yksikön toimintapotentiaalin amplitudilla tai käyrän alla.
Jokaisen lyhytaikaisen interventiojakson 14. päivä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Yhteistyökumppanit

United States Department of Defense

Tutkijat

  • Päätutkija: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 20. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAI7400

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset 4-aminopyridiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa