Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Krótko- i długoterminowe leczenie 4-AP u ambulatoryjnych pacjentów z SMA

6 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP jako potencjalny środek terapeutyczny SMA i biologiczne mechanizmy działania

Celem tego badania jest ocena, czy 4-AP (dalfamprydyna-ER, Ampyra) poprawia zdolność chodzenia i wytrzymałość u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3 w porównaniu z placebo oraz czy czas trwania leczenia wpływa na wynik.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, które powoduje osłabienie mięśni i upośledzoną ruchomość funkcjonalną. Zmęczenie jest częstym objawem w SMA, mającym wpływ na sprawność fizyczną i jakość życia, jednak dokładne mechanizmy nie są znane. Obecnie nie ma leczenia SMA. Istnieją dowody na to, że 4-AP poprawia funkcję w modelach zwierzęcych SMA. U pacjentów ze stwardnieniem rozsianym stwierdzono, że 4-AP poprawia zdolność chodzenia i zmniejsza zmęczenie. Celem badania jest ustalenie, czy leczenie 4-AP wiąże się ze wzrostem szybkości i wytrzymałości chodu w porównaniu z placebo oraz czy czas trwania leczenia wpływa na wynik. Badanie obejmuje krótkoterminową próbę leczenia, w której uczestnicy są leczeni przez 2 tygodnie 4-AP i placebo w losowej kolejności, po czym następuje długa próba leczenia trwająca 6 tygodni, w której pacjenci są również leczeni placebo i 4 AP. Podstawową miarą wyniku badania klinicznego będzie sześciominutowy test marszu (6MWT), który został udokumentowany jako ważne i czułe narzędzie do identyfikacji zmęczenia wśród ambulatoryjnych pacjentów z SMA. Ocenimy również wpływ 4-AP na funkcje elektryczne mięśni i nerwów za pomocą elektromiografii (EMG) podczas badania krótkoterminowego. Wyniki tego badania mogą stanowić wsparcie dla większych badań klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 50 lat w momencie rejestracji
  2. Mają genetycznie potwierdzone SMA 3 (homozygotyczny brak eksonu 7 SMN1)
  3. Zdolność do przejścia co najmniej 25 metrów bez pomocy
  4. Być wolnym od poważnych deformacji ortopedycznych (tj. skolioza, przykurcze)
  5. Prawidłowy klirens cystatyny C (> 80 ml/min)

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z napadami padaczkowymi w wywiadzie
  2. Pacjenci z jakąkolwiek niewydolnością nerek
  3. Niezdolność do przestrzegania procedur badania
  4. Niestabilna choroba medyczna
  5. Wszelkie wspomaganie wentylacji
  6. Przyjmowanie eksperymentalnych leków na SMA innych niż w ramach tego protokołu
  7. Ciąża lub laktacja
  8. Kobiety miesiączkujące, niewysterylizowane lub niestosujące skutecznej antykoncepcji
  9. Planuje poddać się operacji skoliozy w ciągu najbliższych 10 miesięcy
  10. Niemożność wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: 4-aminopirydyna (Ampyra)
10 mg tabl./1 tabl. dwa razy dziennie
Lek: 4-aminopirydyna
10 mg/dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Ampyra
  • dalfamprydyna-ER
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
Placebo 1 tab./dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Badanie krzyżowe obejmujące jedno badanie z pigułką cukrową (placebo)
Inne nazwy:
  • Pigułka cukrowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sześciominutowy test marszu (6MWT) z kinematyczną oceną chodu (krótkoterminowy)
Ramy czasowe: Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Główną miarą wyniku będzie dystans przebyty w ramach 6MWT. Pomiar ten stanowi obiektywną ocenę wydolności funkcjonalnej, która mierzy odległość, jaką dana osoba może szybko przejść w ciągu sześciu minut i jest najbardziej reprezentatywna dla możliwości danej osoby, ponieważ intensywność testu jest wybierana przez użytkownika. Test 6MWT można bezpiecznie przeprowadzić u ambulatoryjnych pacjentów z SMA i koreluje on ze standardowymi pomiarami wyników SMA, w tym testami chodzenia w czasie. W SMA 6MWT może być bardziej czuły na klinicznie istotne zmiany u pacjentów z SMA typu 3, ponieważ jest bezpośrednią miarą ich mobilności funkcjonalnej.
Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Sześciominutowy test marszu (6MWT) z kinematyczną oceną chodu (długoterminowy)
Ramy czasowe: Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji
Główną miarą wyniku będzie dystans przebyty w ramach 6MWT. Pomiar ten stanowi obiektywną ocenę wydolności funkcjonalnej, która mierzy odległość, jaką dana osoba może szybko przejść w ciągu sześciu minut i jest najbardziej reprezentatywna dla możliwości danej osoby, ponieważ intensywność testu jest wybierana przez użytkownika. Test 6MWT można bezpiecznie przeprowadzić u ambulatoryjnych pacjentów z SMA i koreluje on ze standardowymi pomiarami wyników SMA, w tym testami chodzenia w czasie. W SMA 6MWT może być bardziej czuły na klinicznie istotne zmiany u pacjentów z SMA typu 3, ponieważ jest bezpośrednią miarą ich mobilności funkcjonalnej.
Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonalna skala motoryczna Hammersmith, rozszerzona (HFMSE) (krótkoterminowa)
Ramy czasowe: Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Ocena funkcji motorycznych ma znaczenie kliniczne i stanowi dobre uzupełnienie testów zdolności chodzenia. HFMSE, 33-punktowa skala przeznaczona dla pacjentów z SMA typu 2 i 3, wiąże się z minimalnym obciążeniem pacjenta i wymaga jedynie standardowego sprzętu, a jej wypełnienie zajmuje średnio mniej niż 15 minut. Skala HFMSE wykazała dobrą wiarygodność testu-powtórzenia i jest skorelowana z innymi pomiarami klinicznymi i fizjologicznymi w SMA. Zakres punktacji wynosi od 0 (wszystkie elementy nie powiodły się) do 66 (wszystkie elementy zostały osiągnięte bez pomocy), przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom funkcji motorycznych.
Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Funkcjonalna skala motoryczna Hammersmith, rozszerzona (HFMSE) (długoterminowa)
Ramy czasowe: Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji
Ocena funkcji motorycznych ma znaczenie kliniczne i stanowi dobre uzupełnienie testów zdolności chodzenia. HFMSE, 33-punktowa skala przeznaczona dla pacjentów z SMA typu 2 i 3, wiąże się z minimalnym obciążeniem pacjenta i wymaga jedynie standardowego sprzętu, a jej wypełnienie zajmuje średnio mniej niż 15 minut. Skala HFMSE wykazała dobrą wiarygodność testu-powtórzenia i jest skorelowana z innymi pomiarami klinicznymi i fizjologicznymi w SMA. Zakres punktacji wynosi od 0 (wszystkie elementy nie powiodły się) do 66 (wszystkie elementy zostały osiągnięte bez pomocy), przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom funkcji motorycznych.
Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji
Wynik całkowity w ręcznym teście mięśni (MMT) (krótkoterminowy)
Ramy czasowe: Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
MMT będzie obejmować popychanie i ciągnięcie ręki oceniającego (MMT). Celem tego testu jest pomiar siły w różnych mięśniach. MMT przeprowadzono na 28 grupach mięśni (8 grup mięśni na każdej nodze i 6 grupach mięśni na każdym ramieniu), w tym na mięśniach bliższych i dalszych. Zakres punktacji dla każdej grupy mięśni wynosi od 0 do 10, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą siłę mięśni. Całkowity zakres wyników wynosi od 0 do 280.
Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Wynik całkowity w ręcznym teście mięśni (MMT) (długoterminowy)
Ramy czasowe: Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji
MMT będzie obejmować popychanie i ciągnięcie ręki oceniającego (MMT). Celem tego testu jest pomiar siły w różnych mięśniach. MMT przeprowadzono na 28 grupach mięśni (8 grup mięśni na każdej nodze i 6 grupach mięśni na każdym ramieniu), w tym na mięśniach bliższych i dalszych. Zakres punktacji dla każdej grupy mięśni wynosi od 0 do 10, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą siłę mięśni. Całkowity zakres wyników wynosi od 0 do 280.
Dzień 42 każdego okresu długoterminowej interwencji
Oszacowanie liczby jednostek silnikowych (MUNE)
Ramy czasowe: Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji
Ocena liczby jednostek motorycznych (MUNE) to nieinwazyjny test, który identyfikuje liczbę jednostek motorycznych (komórki nerwu ruchowego i kontrolowany przez nie obszar włókien mięśniowych) za pomocą elektrycznej stymulacji mięśni i rejestruje reakcję. Badanie przewodnictwa nerwowego polega na podaniu umiarkowanych stymulacji elektrycznych (pulsacji lub odczuć pulsowania wywołanych niskim poziomem energii elektrycznej) łącznie 4 nerwom prawej ręki i nogi, rejestrując jednocześnie reakcję mięśnia unerwionego przez każdy nerw. MUNE oblicza się, określając amplitudę lub obszar złożonego potencjału czynnościowego silnika (CMAP) lub obszar pod krzywą dystalnego mięśnia w odpowiedzi na supramaksymalną stymulację, a następnie dzieląc wynik przez amplitudę lub obszar pod krzywą potencjału czynnościowego pojedynczej jednostki motorycznej.
Dzień 14 każdego okresu krótkoterminowej interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Columbia University

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

20 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAI7400

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na 4-aminopirydyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj