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Trattamento a breve e lungo termine con 4-AP in pazienti SMA ambulatoriali

6 agosto 2024 aggiornato da: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP come potenziale agente terapeutico per la SMA e meccanismi biologici di azione

Lo scopo di questo studio è valutare se 4-AP (Dalfampridine-ER, Ampyra) migliora la capacità di deambulazione e la resistenza nei pazienti adulti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3 rispetto al placebo e se la durata del trattamento influisce sull'esito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare geneticamente determinata che provoca debolezza muscolare e compromissione della mobilità funzionale. La fatica è un sintomo comune nella SMA con un conseguente impatto sulla funzione fisica e sulla qualità della vita, tuttavia i meccanismi precisi sono sconosciuti. Al momento non esiste alcun trattamento per la SMA. Ci sono prove che il 4-AP migliora la funzione nei modelli animali SMA. Nei pazienti con sclerosi multipla, è stato riscontrato che 4-AP migliora la capacità di deambulazione e diminuisce l'affaticamento. Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento con 4-AP è associato a un aumento della velocità di deambulazione e della resistenza rispetto al placebo e se la durata del trattamento influisce sull'esito. Lo studio comprende uno studio di trattamento a breve termine in cui i partecipanti vengono trattati per 2 settimane con 4-AP e placebo in sequenza casuale, seguito da uno studio di trattamento a lungo termine di 6 settimane in cui i pazienti vengono trattati anche con placebo e 4 AP. La misura dell'esito primario dello studio clinico sarà il test del cammino in sei minuti (6MWT), che è stato documentato come uno strumento valido e sensibile per identificare l'affaticamento tra i pazienti SMA ambulatoriali. Valuteremo anche l'effetto di 4-AP sulla funzione elettrica muscolare e nervosa tramite elettromiografia (EMG) durante la prova a breve termine. I risultati di questo studio possono fornire supporto per studi clinici più ampi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età compresa tra 18 e 50 anni al momento dell'iscrizione
  2. Avere SMA 3 geneticamente confermato (assenza omozigote dell'esone 7 di SMN1)
  3. Capacità di camminare per almeno 25 metri senza assistenza
  4. Essere esente da deformità ortopediche maggiori (es. scoliosi, contratture)
  5. Normale clearance della cistatina C (> 80 ml/min)

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una storia di convulsioni
  2. Pazienti con qualsiasi compromissione renale
  3. Incapacità di rispettare le procedure dello studio
  4. Malattia medica instabile
  5. Eventuale assistenza ventilatoria
  6. Assunzione di farmaci sperimentali per la SMA diversi da quelli previsti da questo protocollo
  7. Gravidanza o allattamento
  8. Donne mestruate, non sterilizzate o che non usano un efficace controllo delle nascite
  9. Pianificazione di sottoporsi a intervento chirurgico per la scoliosi entro i prossimi 10 mesi
  10. Impossibilità di dare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 4-amminopiridina (Ampyra)
Compressa da 10 mg/1 compressa due volte al giorno
Droga: 4-amminopiridina
10 mg/due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ampira
  • dalfampridina-ER
Comparatore placebo: Pillola di zucchero
Placebo 1 compressa/due volte al giorno
Droga: Placebo
Studio crossover che coinvolge una prova con pillola di zucchero (placebo)
Altri nomi:
  • Pillola di zucchero

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del cammino in sei minuti (6MWT) con valutazione cinematica dell'andatura (a breve termine)
Lasso di tempo: Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
La misura del risultato primario sarà la distanza percorsa nel 6MWT. Questa misura è una valutazione oggettiva della capacità funzionale che misura la distanza che una persona può percorrere velocemente in sei minuti ed è più rappresentativa dell'abilità di una persona perché l'intensità del test è autoselezionata. Il 6MWT può essere eseguito in sicurezza nei pazienti SMA ambulatoriali ed è correlato alle misure standard dei risultati della SMA, inclusi i test del cammino a tempo. Nella SMA, il 6MWT può essere più sensibile ai cambiamenti clinicamente significativi nei pazienti con SMA di tipo 3 poiché è una misura diretta della loro mobilità funzionale.
Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
Test del cammino in sei minuti (6MWT) con valutazione cinematica dell'andatura (a lungo termine)
Lasso di tempo: Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine
La misura del risultato primario sarà la distanza percorsa nel 6MWT. Questa misura è una valutazione oggettiva della capacità funzionale che misura la distanza che una persona può percorrere velocemente in sei minuti ed è più rappresentativa dell'abilità di una persona perché l'intensità del test è autoselezionata. Il 6MWT può essere eseguito in sicurezza nei pazienti SMA ambulatoriali ed è correlato alle misure standard dei risultati della SMA, inclusi i test del cammino a tempo. Nella SMA, il 6MWT può essere più sensibile ai cambiamenti clinicamente significativi nei pazienti con SMA di tipo 3 poiché è una misura diretta della loro mobilità funzionale.
Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala motori funzionali Hammersmith, ampliata (HFMSE) (a breve termine)
Lasso di tempo: Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
Le valutazioni della funzione motoria sono clinicamente rilevanti e sono un buon complemento ai test di capacità di deambulazione. L'HFMSE, una scala a 33 item progettata per i pazienti con SMA di tipo 2 e 3, è associata a un carico minimo per il paziente che richiede solo attrezzature standard e viene completata in media in meno di 15 minuti. L'HFMSE ha mostrato una buona affidabilità test-retest ed è correlato con altre misure cliniche e fisiologiche nella SMA. L'intervallo di punteggio va da 0 (tutti gli item falliti) a 66 (tutti gli item raggiunti senza aiuto), con un punteggio più alto che indica un livello più elevato di funzione motoria.
Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
Scala motore funzionale Hammersmith, ampliata (HFMSE) (a lungo termine)
Lasso di tempo: Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine
Le valutazioni della funzione motoria sono clinicamente rilevanti e sono un buon complemento ai test di capacità di deambulazione. L'HFMSE, una scala a 33 item progettata per i pazienti con SMA di tipo 2 e 3, è associata a un carico minimo per il paziente che richiede solo attrezzature standard e viene completata in media in meno di 15 minuti. L'HFMSE ha mostrato una buona affidabilità test-retest ed è correlato con altre misure cliniche e fisiologiche nella SMA. L'intervallo di punteggio va da 0 (tutti gli item falliti) a 66 (tutti gli item raggiunti senza aiuto), con un punteggio più alto che indica un livello più elevato di funzione motoria.
Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine
Punteggio totale del test muscolare manuale (MMT) (a breve termine)
Lasso di tempo: Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
La MMT comporterà spingere e tirare contro la mano del valutatore (MMT). Lo scopo di questo test è misurare la forza in diversi muscoli. La MMT è stata eseguita su 28 gruppi muscolari (8 gruppi muscolari su ciascuna gamba e 6 gruppi muscolari su ciascun braccio), inclusa la muscolatura prossimale e distale. L'intervallo di punteggio per ciascun gruppo muscolare va da 0 a 10, con un punteggio più alto che indica una migliore forza muscolare. L'intervallo del punteggio totale è compreso tra 0 e 280.
Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
Punteggio totale del test muscolare manuale (MMT) (a lungo termine)
Lasso di tempo: Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine
La MMT comporterà spingere e tirare contro la mano del valutatore (MMT). Lo scopo di questo test è misurare la forza in diversi muscoli. La MMT è stata eseguita su 28 gruppi muscolari (8 gruppi muscolari su ciascuna gamba e 6 gruppi muscolari su ciascun braccio), inclusa la muscolatura prossimale e distale. L'intervallo di punteggio per ciascun gruppo muscolare va da 0 a 10, con un punteggio più alto che indica una migliore forza muscolare. L'intervallo del punteggio totale è compreso tra 0 e 280.
Giorno 42 di ciascun periodo di intervento a lungo termine
Stima del numero di unità motorie (MUNE)
Lasso di tempo: Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine
La stima del numero delle unità motorie (MUNE) è un test non invasivo che identifica il numero di unità motorie (cellule nervose motorie e il territorio delle fibre muscolari che controllano) utilizzando la stimolazione muscolare elettrica e registrando la risposta. Lo studio della conduzione nervosa prevede la somministrazione di modeste stimolazioni elettriche (pulsazioni o sensazioni palpitanti derivanti da elettricità a basso livello) a un totale di 4 nervi nel braccio e nella gamba destra mentre si registra la risposta su un muscolo innervato da ciascun nervo. Il MUNE viene calcolato determinando l'ampiezza o l'area sotto la curva del potenziale d'azione motorio composto (CMAP) di un muscolo distale in risposta alla stimolazione sovramassimale, quindi dividendo il risultato per l'ampiezza o l'area sotto la curva di un potenziale d'azione della singola unità motoria.
Giorno 14 di ciascun periodo di intervento a breve termine

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

United States Department of Defense

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2012

Primo Inserito (Stimato)

20 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAI7400

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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