Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Korte- en langetermijnbehandeling met 4-AP bij ambulante SMA-patiënten

17 mei 2016 bijgewerkt door: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP als potentieel SMA therapeutisch middel en biologische werkingsmechanismen

Het doel van deze studie is om te beoordelen of 4-AP (Dalfampridine-ER, Ampyra) het loopvermogen en het uithoudingsvermogen verbetert bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 3 in vergelijking met placebo en of de duur van de behandeling de uitkomst beïnvloedt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een genetisch bepaalde neuromusculaire aandoening die resulteert in spierzwakte en verminderde functionele mobiliteit. Vermoeidheid is een veel voorkomend symptoom bij SMA met een daaruit voortvloeiende impact op het fysiek functioneren en de kwaliteit van leven, maar de precieze mechanismen zijn onbekend. Op dit moment is er geen behandeling voor SMA. Er zijn aanwijzingen dat 4-AP de functie verbetert in SMA-diermodellen. Bij patiënten met multiple sclerose bleek 4-AP het loopvermogen te verbeteren en vermoeidheid te verminderen. Het doel van de studie is om te bepalen of behandeling met 4-AP gepaard gaat met een toename van de loopsnelheid en het uithoudingsvermogen in vergelijking met placebo en of de duur van de behandeling de uitkomst beïnvloedt. De studie omvat een kortdurende behandelingsstudie waarin deelnemers gedurende 2 weken worden behandeld met 4-AP en placebo in willekeurige volgorde, gevolgd door een langdurige behandelingsstudie van 6 weken waarin patiënten ook worden behandeld met placebo en 4AP. De primaire uitkomstmaat van de klinische studie zal de zes minuten looptest (6MWT) zijn, waarvan is gedocumenteerd dat het een valide en gevoelig instrument is om vermoeidheid bij ambulante SMA-patiënten te identificeren. We zullen ook het effect van 4-AP op de elektrische functie van spieren en zenuwen beoordelen via elektromyografie (EMG) tijdens de kortetermijnstudie. Resultaten van deze studie kunnen ondersteuning bieden voor grotere klinische onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 tot 50 jaar op het moment van inschrijving
  2. Heb genetisch bevestigde SMA 3 (homozygote afwezigheid van SMN1 exon 7)
  3. Mogelijkheid om minimaal 25 meter te lopen zonder hulp
  4. Vrij zijn van grote orthopedische misvormingen (d.w.z. scoliose, contracturen)
  5. Normale cystatine C-klaring (> 80 ml/min)

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een voorgeschiedenis van convulsies
  2. Patiënten met een nierfunctiestoornis
  3. Onvermogen om te voldoen aan de studieprocedures
  4. Onstabiele medische ziekte
  5. Elke beademingshulp
  6. Inname van experimentele medicatie voor SMA anders dan onder dit protocol
  7. Zwangerschap of borstvoeding
  8. Menstruerende vrouwen, niet gesteriliseerd of geen effectieve anticonceptie gebruiken
  9. Van plan om binnen de komende 10 maanden een scoliose-operatie te ondergaan
  10. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: 4-aminopyridine (Ampyra)
10 mg tab/ 1 tab tweemaal daags
Geneesmiddel: 4-aminopyridine
10 mg/tweemaal daags
Andere namen:
  • Ampyra
  • dalfampridine-ER
PLACEBO_COMPARATOR: Suiker pil
Placebo 1 tablet/tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Cross-over studie met één proef met suikerpil (placebo)
Andere namen:
  • Suiker pil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zes minuten looptest (6MWT) met kinematische evaluatie van het lopen
Tijdsspanne: Tot 21 weken
De primaire uitkomstmaat is de gelopen afstand in de 6MWT. Deze meting is een objectieve evaluatie van de functionele capaciteit die de afstand meet die een persoon snel kan lopen in zes minuten en is het meest representatief voor iemands bekwaamheid omdat de testintensiteit zelfgekozen is. De 6MWT kan veilig worden uitgevoerd bij ambulante SMA-patiënten en correleert met standaard SMA-uitkomstmetingen, waaronder getimede wandeltesten. Bij SMA is de 6MWT mogelijk gevoeliger voor klinisch relevante veranderingen bij patiënten met type 3 SMA, aangezien het een directe maat is voor hun functionele mobiliteit.
Tot 21 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hammersmith functionele motorische schaal, uitgebreid (HFMSE)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
Beoordelingen van de motorische functie zijn klinisch relevant en vormen een goede aanvulling op tests van loopvaardigheid. De HFMSE, een schaal met 33 items die is ontworpen voor patiënten met SMA type 2 en 3, wordt geassocieerd met minimale belasting van de patiënt en vereist alleen standaardapparatuur en wordt gemiddeld in minder dan 15 minuten voltooid. De HFMSE vertoonde een goede test-hertestbetrouwbaarheid en is gecorreleerd met andere klinische en fysiologische maatregelen in SMA.
Tot 21 weken
Handmatige spiertest (MMT)/handheld-dynamometer (HHD)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
Bij MMT wordt geduwd en getrokken tegen de hand van de beoordelaar (MMT) en bij HHD wordt geduwd of getrokken zoals tegen een handmeetapparaat. Het doel van deze tests is om de kracht in verschillende spieren te meten. Bij de MMT worden veertien spiergroepen van arm en been aan beide zijden van het lichaam getest. De beoordelaar wisselt van kant tussen tests. Het meetapparaat wordt gebruikt op 10 spiergroepen aan beide zijden van het lichaam.
Tot 21 weken
Verandering in Motor Unit Number Estimation (MUNE)/Zenuwgeleidingsonderzoek (NCS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 2 en week 5
Motor Unit Number Estimation (MUNE) is een niet-invasieve test die het aantal overlevende motor units (motorische zenuwcellen en het territorium van spiervezels die ze controleren) identificeert met behulp van elektrische spierstimulatie en registratie van de respons. Het onderzoek naar zenuwgeleiding omvat de toediening van bescheiden elektrische stimulaties (pulsaties of kloppende sensaties van een laag niveau van elektriciteit) aan in totaal 4 zenuwen in uw rechterarm en -been, terwijl de respons wordt geregistreerd over een spier die door elke zenuw wordt geïnnerveerd.
Basislijn, week 2 en week 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juli 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

20 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

18 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAI7400

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Klinische onderzoeken op 4-aminopyridine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren