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外来SMA患者における4-APによる短期および長期治療

2024年8月6日 更新者：Claudia Chiriboga、Columbia University

コロンビア SMA プロジェクト: 潜在的な SMA 治療薬としての 4-AP および作用の生物学的メカニズム

この研究の目的は、4-AP (ダルファンプリジン-ER、アンピラ) がプラセボと比較して脊髄性筋萎縮症 (SMA) タイプ 3 の成人患者の歩行能力と持久力を改善するかどうか、および治療期間が結果に影響するかどうかを評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、遺伝的に決定された神経筋障害であり、筋力低下と機能的可動性の障害を引き起こします。 疲労は SMA の一般的な症状であり、身体機能と生活の質に影響を与えますが、正確なメカニズムは不明です。 現在、SMA の治療法はありません。 4-AP が SMA 動物モデルの機能を改善するという証拠があります。 多発性硬化症の患者では、4-AP が歩行能力を改善し、疲労を軽減することがわかりました。 この研究の目的は、4-APによる治療がプラセボと比較して歩行速度と持久力の増加と関連しているかどうか、および治療期間が結果に影響するかどうかを判断することです. この研究は、参加者が 4-AP とプラセボでランダムな順序で 2 週間治療される短期治療試験と、その後に患者がプラセボと 4 AP で治療される 6 週間の長期治療試験で構成されています。 臨床研究の主要なアウトカム指標は、6 分間歩行テスト (6MWT) です。これは、歩行中の SMA 患者の疲労を特定するための有効で感度の高い手段であることが実証されています。 また、短期間の試験中に、筋電図 (EMG) を介して筋肉および神経の電気的機能に対する 4-AP の効果を評価します。 この研究の結果は、より大規模な臨床試験の裏付けとなる可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～50年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 入学時の年齢が18歳～50歳
  2. SMA 3が遺伝的に確認されている（SMN1エクソン7のホモ接合体の欠如）
  3. 補助なしで 25 メートル以上歩く能力
  4. 大きな整形外科的変形がないこと（つまり、 脊柱側弯症、拘縮）
  5. 正常なシスタチン C クリアランス (> 80 ml/分)

除外基準:

  1. 発作歴のある患者
  2. 腎障害のある患者
  3. 研究手順を遵守できない
  4. 不安定な病状
  5. 換気補助
  6. このプロトコル以外の SMA の実験薬の服用
  7. 妊娠または授乳
  8. 避妊手術を受けていない、または効果的な避妊をしていない月経中の女性
  9. 今後10ヶ月以内に脊柱側弯症の手術を受ける予定がある
  10. インフォームドコンセントを与えることができない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：4-アミノピリジン (アンピラ)
10 mg 錠/1 錠を 1 日 2 回
薬：4-アミノピリジン
10mg/1日2回
他の名前：
  • アンピラ
  • ダルファンプリジン-ER
プラセボコンパレーター：砂糖の丸薬
プラセボ 1錠/1日2回
薬：プラセボ
シュガーピル（プラセボ）を用いた1回の試験を含むクロスオーバー研究
他の名前：
  • シュガーピル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
歩行の運動学的評価を伴う 6 分間歩行テスト (6MWT) (短期)
時間枠：各短期介入期間の 14 日目
主な結果の尺度は、6MWT での歩行距離となります。 この尺度は、人が 6 分間で速く歩ける距離を測定する機能的能力の客観的な評価であり、テストの強度は自分で選択できるため、人の能力を最もよく表します。 6MWT は外来の SMA 患者でも安全に実施でき、時限歩行テストなどの標準的な SMA 転帰測定値と相関します。 SMA では、6MWT は機能的可動性の直接的な尺度であるため、タイプ 3 SMA の患者における臨床的に意味のある変化に対してより敏感である可能性があります。
各短期介入期間の 14 日目
歩行の運動学的評価を伴う 6 分間歩行テスト (6MWT) (長期)
時間枠：各長期介入期間の 42 日目
主な結果の尺度は、6MWT での歩行距離となります。 この尺度は、人が 6 分間で速く歩ける距離を測定する機能的能力の客観的な評価であり、テストの強度は自分で選択できるため、人の能力を最もよく表します。 6MWT は外来の SMA 患者でも安全に実施でき、時限歩行テストなどの標準的な SMA 転帰測定値と相関します。 SMA では、6MWT は機能的可動性の直接的な尺度であるため、タイプ 3 SMA の患者における臨床的に意味のある変化に対してより敏感である可能性があります。
各長期介入期間の 42 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Hammersmith Functional Motor Scale、拡張版 (HFMSE) (短期)
時間枠：各短期介入期間の 14 日目
運動機能の評価は臨床的に関連しており、歩行能力のテストの補助として適しています。 HFMSE は、SMA タイプ 2 および 3 の患者向けに設計された 33 項目のスケールで、標準的な機器のみを必要とする患者の負担が最小限に抑えられ、平均 15 分未満で完了します。 HFMSE は検査と再検査の信頼性が良好であり、SMA における他の臨床的および生理学的測定値と相関しています。 スコアの範囲は 0 (すべての項目が失敗) から 66 (すべての項目が補助なしで達成) であり、スコアが高いほど運動機能のレベルが高いことを示します。
各短期介入期間の 14 日目
Hammersmith Functional Motor Scale、拡張版 (HFMSE) (長期)
時間枠：各長期介入期間の 42 日目
運動機能の評価は臨床的に関連しており、歩行能力のテストの補助として適しています。 HFMSE は、SMA タイプ 2 および 3 の患者向けに設計された 33 項目のスケールで、標準的な機器のみを必要とする患者の負担が最小限に抑えられ、平均 15 分未満で完了します。 HFMSE は検査と再検査の信頼性が良好であり、SMA における他の臨床的および生理学的測定値と相関しています。 スコアの範囲は 0 (すべての項目が失敗) から 66 (すべての項目が補助なしで達成) であり、スコアが高いほど運動機能のレベルが高いことを示します。
各長期介入期間の 42 日目
徒手筋力テスト (MMT) 合計スコア (短期)
時間枠：各短期介入期間の 14 日目
MMT には、評価者の手を押したり引いたりすることが含まれます (MMT)。 このテストの目的は、さまざまな筋肉の強度を測定することです。 MMTは、近位筋組織と遠位筋組織を含む28の筋肉群（各脚に8つの筋肉群、各腕に6つの筋肉群）に対して実行されました。 各筋肉グループのスコア範囲は 0 ～ 10 で、スコアが高いほど筋力が優れていることを示します。 合計スコアの範囲は 0 ～ 280 です。
各短期介入期間の 14 日目
徒手筋力テスト (MMT) 合計スコア (長期)
時間枠：各長期介入期間の 42 日目
MMT には、評価者の手を押したり引いたりすることが含まれます (MMT)。 このテストの目的は、さまざまな筋肉の強度を測定することです。 MMTは、近位筋組織と遠位筋組織を含む28の筋肉群（各脚に8つの筋肉群、各腕に6つの筋肉群）に対して実行されました。 各筋肉グループのスコア範囲は 0 ～ 10 で、スコアが高いほど筋力が優れていることを示します。 合計スコアの範囲は 0 ～ 280 です。
各長期介入期間の 42 日目
モーターユニット数推定(MUNE)
時間枠：各短期介入期間の 14 日目
Motor Unit Number Estimation (MUNE) は、筋肉の電気刺激とその反応の記録を使用して、運動単位 (運動神経細胞とそれらが制御する筋線維の領域) の数を特定する非侵襲的検査です。 神経伝導研究では、右腕と脚の合計 4 本の神経に適度な電気刺激 (低レベルの電気による拍動またはズキズキする感覚) を与え、各神経が支配する筋肉の反応を記録します。 MUNE は、最大上刺激に応答した遠位筋の複合運動活動電位 (CMAP) の振幅または曲線下面積を決定し、その結果を単一運動単位の活動電位の振幅または曲線下面積で割ることによって計算されます。
各短期介入期間の 14 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Columbia University

協力者

United States Department of Defense

捜査官

  • 主任研究者：Claudia A. Chiriboga, MD, MPH、Columbia University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年6月1日

一次修了 (実際)

2015年9月1日

研究の完了 (実際)

2015年9月1日

試験登録日

最初に提出

2012年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年7月19日

最初の投稿 (推定)

2012年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月6日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAI7400

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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