전신 경화증에서 SAR100842의 생물학적 활성 증명
미만성 피부 전신 경화증 환자에게 경구 투여한 SAR100842의 안전성, 약동학 및 약력학을 조사하는 이중 맹검, 무작위, 8주 위약 대조 및 16주 공개 확장 연구
주요 목표:
- 미만성 피부 전신 경화증 환자에서 SAR100842의 8주간 경구 투여의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함.
보조 목표:
- 혈액 및 피부에서 질병 관련 바이오마커 및 LPA(Lysophosphatidic acid) 수용체 신호 마커에 의해 측정된 전신 경화증 환자에 대한 SAR100842의 약력학적 효과를 평가하기 위해;
- mRSS(modified Rodnan Skin Score)로 측정한 전신 경화증 환자의 피부 두께에 대한 SAR100842의 효과를 조사하기 위해;
- SHAQ(Scleroderma Modified Health Assessment Questionnaire)에 의해 측정된 삶의 질에 대한 SAR100842의 효과를 조사하기 위해;
- 확장 부분 동안 SAR100842의 장기 안전성을 문서화합니다.
연구 개요
상세 설명
핵심 부분: 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 - 8주 치료 핵심 부분을 완료하는 참가자를 위한 확장 부분: 공개 라벨 비대조 연구 - 16주 치료
각 환자의 연구 참여는 연장 부분에 대한 참여 여부에 따라 약 13주 또는 33주가 됩니다: 최대 2주 스크리닝, 핵심 부분에서 8주 치료, 핵심 부분과 연장 사이 1~30일 휴약 연장 부분에서 16주간의 치료와 3주간의 추적 관찰.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Investigational Site Number 840003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Investigational Site Number 840004
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Investigational Site Number 840001
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48106
- Investigational Site Number 840002
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
- Investigational Site Number 840007
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Investigational Site Number 840008
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Zürich, 스위스, 8091
- Investigational Site Number 756001
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London, 영국
- Investigational Site Number 826001
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Salford, 영국, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Milano, 이탈리아, 20122
- Investigational Site Number 380001
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Lille, 프랑스, 59037
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 14, 프랑스, 75679
- Investigational Site Number 250001
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준 :
- 광범위한 피부 침범을 동반한 전신 경화증에 대한 미국 류마티스 학회(ACR) 기준을 충족하고 Raynaud 현상 이외의 첫 번째 전신 경화증 징후가 시작된 지 36개월 미만이고 Modified Rodnan Skin Score(mRSS) ≥ 15인 환자 및 반복적인 4mm 피부 생검이 가능한 것으로 간주되는 등쪽 팔뚝의 확실한 침범 부위.
제외 기준:
- 스크리닝 최소 4주 전에 고용량 또는 불안정한 저용량 면역억제제, 세포독성제, 항섬유화제 또는 글루코코르티코이드제를 투여받은 환자
- 혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dL
- 연구 약물의 경구 투여를 방해하는 위장 침범
- 심각한 심장 및/또는 폐 질환
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAR100842
핵심부: SAR100842 300 mg, 1일 2회 경구 투여, 8주간 연장부 : SAR100842 300mg, 1일 2회 경구투여, 추가 16주간 |
제약 형태: 정제 투여 경로: 경구 |
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플라시보_COMPARATOR: 위약
핵심 부분: 위약(SAR100842용), 1일 2회 경구 투여, 8주간 연장부 : SAR100842 300mg, 1일 2회 경구투여, 추가 16주간 |
제약 형태: 정제 투여 경로: 경구 제약 형태: 정제 투여 경로: 경구 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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8주 치료 기간 동안의 안전성 및 내약성(핵심 부분): 이상 반응을 보고한 환자 수
기간: 최대 8주
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최대 8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈액 및 피부에서 얻은 바이오마커의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 1일차 및 8주차(핵심 부분)
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1일차 및 8주차(핵심 부분)
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Modified Rodnan Skin Score(mRSS)의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 1일차 및 8주차(핵심 부분)
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1일차 및 8주차(핵심 부분)
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SHAQ(Scleroderma Health Assessment Questionnaire) 점수에서 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 1일차 및 8주차(핵심 부분)
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1일차 및 8주차(핵심 부분)
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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