SAR100842 在系统性硬化症中的生物活性证明
2016年2月26日 更新者：Sanofi
双盲、随机、8 周安慰剂对照和 16 周开放标签扩展研究，研究口服 SAR100842 对弥漫性皮肤系统性硬化症患者的安全性、药代动力学和药效学
主要目标：
- 评估弥漫性皮肤系统性硬化症患者口服 SAR100842 8 周的安全性和耐受性。
次要目标：
- 通过血液和皮肤中的疾病相关生物标志物和溶血磷脂酸 (LPA) 受体信号标志物来评估 SAR100842 在系统性硬化症患者中的药效学作用；
- 探讨 SAR100842 对系统性硬化症患者皮肤厚度的影响，通过改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 测量；
- 探索 SAR100842 对硬皮病改良健康评估问卷 (SHAQ) 测量的生活质量的影响；
- 在扩展部分记录 SAR100842 的长期安全性。
研究概览
详细说明
核心部分：随机、双盲、安慰剂对照研究 - 8 周治疗 参与者完成核心部分的扩展部分：开放标签非对照研究 - 16 周治疗
每位患者参与研究的时间大约为 13 或 33 周，具体取决于他们对扩展部分的参与情况：长达 2 周的筛选、核心部分的 8 周治疗、核心部分和扩展部分之间的 1 至 30 天洗脱期部分，延伸部分治疗16周，随访3周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Milano、意大利、20122
- Investigational Site Number 380001
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Lille、法国、59037
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 14、法国、75679
- Investigational Site Number 250001
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Zürich、瑞士、8091
- Investigational Site Number 756001
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259-5499
- Investigational Site Number 840006
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Investigational Site Number 840003
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Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Investigational Site Number 840004
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02118
- Investigational Site Number 840001
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Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48106
- Investigational Site Number 840002
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New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Investigational Site Number 840007
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Investigational Site Number 840008
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London、英国
- Investigational Site Number 826001
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Salford、英国、M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
-符合美国风湿病学会（ACR）系统性硬化症标准的患者，其全身性硬化症伴有弥漫性皮肤受累，并且自雷诺现象以外的第一次系统性硬化症表现开始后 <36 个月，并且改良的 Rodnan 皮肤评分（mRSS）≥15 并且前臂背部明确受累的区域，被认为可以重复进行 4 毫米皮肤活检。
排除标准：
- 筛选前至少 4 周使用高剂量或不稳定的低剂量免疫抑制药物、细胞毒性药物、抗纤维化药物或糖皮质激素药物的患者
- 血清肌酐 > 2.0 毫克/分升
- 胃肠道受累妨碍研究药物的口服给药
- 严重的心脏和/或肺部疾病
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SAR100842
核心部分：SAR100842 300 mg，口服给药，每日两次，持续 8 周 扩展部分：SAR100842 300 mg，口服给药，每日两次，持续 16 周 |
药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
|
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
核心部分：安慰剂（SAR100842），口服，每天两次，8周 扩展部分：SAR100842 300 mg，口服给药，每日两次，持续 16 周 |
药物剂型：片剂 给药途径：口服 药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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8 周治疗期间的安全性和耐受性（核心部分）：报告不良事件的患者人数
大体时间：长达 8 周
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长达 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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从血液和皮肤获得的生物标志物从基线到第 8 周的变化
大体时间：第 1 天和第 8 周（核心部分）
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第 1 天和第 8 周（核心部分）
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改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 从基线到第 8 周的变化
大体时间：第 1 天和第 8 周（核心部分）
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第 1 天和第 8 周（核心部分）
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硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 评分从基线到第 8 周的变化
大体时间：第 1 天和第 8 周（核心部分）
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第 1 天和第 8 周（核心部分）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2013年11月1日
研究完成 (实际的)
2014年4月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月24日
首次发布 (估计)
2012年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月26日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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