Důkaz biologické aktivity SAR100842 u systémové sklerózy
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, 8týdenní placebem kontrolovaná a 16týdenní otevřená prodloužená studie zkoumající bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku SAR100842 podávaného perorálně pacientům s difuzní kožní systémovou sklerózou
Primární cíl:
- Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost 8týdenního perorálního podávání SAR100842 u pacientů s difuzní kožní systémovou sklerózou.
Sekundární cíle:
- Vyhodnotit farmakodynamický účinek SAR100842 u pacientů se systémovou sklerózou měřený biomarkery souvisejícími s onemocněním a signálními markery receptoru lysofosfatidové kyseliny (LPA) v krvi a kůži;
- Prozkoumat účinek SAR100842 na tloušťku kůže u pacientů se systémovou sklerózou, jak bylo měřeno pomocí modifikovaného Rodnan Skin Score (mRSS);
- Prozkoumat účinek SAR100842 na kvalitu života měřenou dotazníkem SHAQ (Scleroderma Modified Health Assessment Questionnaire);
- Dokumentovat dlouhodobou bezpečnost SAR100842 během prodlužovací části.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Základní část: randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie – 8týdenní léčba Rozšiřující část pro účastníky, kteří dokončí základní část: Otevřená nekontrolovaná studie – 16týdenní léčba
Účast každého pacienta ve studii bude přibližně 13 nebo 33 týdnů v závislosti na jeho účasti v rozšiřující části: až 2 týdny screeningu, 8 týdnů léčby v základní části, 1 až 30 dní vymývání mezi základní částí a prodloužením část , 16 týdnů léčby v prodlužovací části a 3 týdny sledování.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Investigational Site Number 250003
-
Paris Cedex 14, Francie, 75679
- Investigational Site Number 250001
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
- Investigational Site Number 380001
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Investigational Site Number 826001
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Investigational Site Number 840003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Investigational Site Number 840004
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Investigational Site Number 840001
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
- Investigational Site Number 840002
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
- Investigational Site Number 840007
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Investigational Site Number 840008
-
-
-
-
-
Zürich, Švýcarsko, 8091
- Investigational Site Number 756001
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení :
- Pacienti, kteří splňují kritéria American College of Rheumatology (ACR) pro systémovou sklerózu s difuzním kožním postižením a < 36 měsíců od začátku první manifestace systémové sklerózy jiné než Raynaudův fenomén a mají Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ≥ 15 a oblast definitivního postižení dorzálního předloktí, která je považována za vhodnou pro opakované 4mm kožní biopsie.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s vysokou dávkou nebo nestabilní nízkou dávkou imunosupresiv, cytotoxických, antifibrotických nebo glukokortikoidů alespoň 4 týdny před screeningem
- Sérový kreatinin > 2,0 mg/dl
- Gastrointestinální postižení bránící perorálnímu podání studovaného léku
- Závažné onemocnění srdce a/nebo plic
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: SAR100842
Hlavní část: SAR100842 300 mg, perorální podávání dvakrát denně, po dobu 8 týdnů Rozšiřující část: SAR100842 300 mg, perorální podávání dvakrát denně po dobu dalších 16 týdnů |
Léková forma: tablety Způsob podání: orální |
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Hlavní část: Placebo (pro SAR100842), perorální podávání dvakrát denně po dobu 8 týdnů Rozšiřující část: SAR100842 300 mg, perorální podávání dvakrát denně po dobu dalších 16 týdnů |
Léková forma: tablety Způsob podání: orální Léková forma: tablety Způsob podání: orální |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost během 8týdenního léčebného období (základní část): Počet pacientů hlásících nežádoucí účinky
Časové okno: Až 8 týdnů
|
Až 8 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozího stavu do 8. týdne v biomarkerech získaných z krve a kůže
Časové okno: Den 1 a týden 8 (základní část)
|
Den 1 a týden 8 (základní část)
|
|
Změna z výchozí hodnoty na týden 8 v Modified Rodnan Skin Score (mRSS)
Časové okno: Den 1 a týden 8 (základní část)
|
Den 1 a týden 8 (základní část)
|
|
Změna skóre v dotazníku SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) od výchozího stavu k 8. týdnu
Časové okno: Den 1 a týden 8 (základní část)
|
Den 1 a týden 8 (základní část)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (JINÝ: UTN)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .