Comprovação da Atividade Biológica de SAR100842 na Esclerose Sistêmica
Estudo de extensão duplo-cego, randomizado, controlado por placebo e aberto de 16 semanas, investigando a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica de SAR100842 administrado por via oral a pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa
Objetivo primário:
- Avaliar a segurança e a tolerabilidade da administração oral de SAR100842 por 8 semanas em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa.
Objetivos Secundários:
- Avaliar o efeito farmacodinâmico de SAR100842 em pacientes com esclerose sistêmica, conforme medido por biomarcadores relacionados à doença e marcadores de sinalização do receptor de ácido lisofosfatídico (LPA) no sangue e na pele;
- Explorar o efeito do SAR100842 na espessura da pele em pacientes com esclerose sistêmica, conforme medido pelo Rodnan Skin Score modificado (mRSS);
- Explorar o efeito do SAR100842 na qualidade de vida medida pelo Questionário de Avaliação de Saúde Modificado para Esclerodermia (SHAQ);
- Para documentar a segurança de longo prazo do SAR100842 durante a parte de extensão.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Parte principal: estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo - tratamento de 8 semanas Parte de extensão para participantes que completam a parte principal: estudo aberto não controlado - tratamento de 16 semanas
A participação de cada paciente no estudo será de aproximadamente 13 ou 33 semanas, dependendo de sua participação na parte de extensão: até 2 semanas de triagem, 8 semanas de tratamento na parte central, 1 a 30 dias de intervalo entre a parte central e a extensão parte, 16 semanas de tratamento na parte de extensão e 3 semanas de acompanhamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigational Site Number 840003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Investigational Site Number 840004
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Investigational Site Number 840001
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
- Investigational Site Number 840002
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Investigational Site Number 840007
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Investigational Site Number 840008
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Lille, França, 59037
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 14, França, 75679
- Investigational Site Number 250001
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Milano, Itália, 20122
- Investigational Site Number 380001
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London, Reino Unido
- Investigational Site Number 826001
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Zürich, Suíça, 8091
- Investigational Site Number 756001
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão :
- Pacientes que atendem aos critérios do American College of Rheumatology (ACR) para esclerose sistêmica com envolvimento cutâneo difuso e <36 meses desde o início da primeira manifestação de esclerose sistêmica além do fenômeno de Raynaud e têm um Rodnan Skin Score modificado (mRSS) ≥ 15 e uma área de envolvimento definitivo do antebraço dorsal que é considerada passível de repetidas biópsias de pele de 4 mm.
Critério de exclusão:
- Pacientes com doses altas ou instáveis de drogas imunossupressoras de baixa dose, drogas citotóxicas, antifibróticas ou glicocorticóides pelo menos 4 semanas antes da triagem
- Creatinina sérica > 2,0 mg/dL
- Envolvimento gastrointestinal impedindo a administração oral do medicamento do estudo
- Doença cardíaca e/ou pulmonar grave
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: SAR100842
Parte principal: SAR100842 300 mg, administração oral duas vezes ao dia, por 8 semanas Parte de extensão: SAR100842 300 mg, administração oral duas vezes ao dia, por 16 semanas adicionais |
Forma farmacêutica: comprimidos Via de administração: oral |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Parte principal: Placebo (para SAR100842), administração oral duas vezes ao dia, por 8 semanas Parte de extensão: SAR100842 300 mg, administração oral duas vezes ao dia, por 16 semanas adicionais |
Forma farmacêutica: comprimidos Via de administração: oral Forma farmacêutica: comprimidos Via de administração: oral |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade durante o período de tratamento de 8 semanas (parte central): Número de pacientes que relataram eventos adversos
Prazo: Até 8 semanas
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Até 8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base até a semana 8 em biomarcadores obtidos de sangue e pele
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Mudança da linha de base para a Semana 8 no Rodnan Skin Score Modificado (mRSS)
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Mudança da linha de base para a Semana 8 na pontuação do Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ)
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Dia 1 e Semana 8 (parte principal)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (OUTRO: UTN)
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