Todiste SAR100842:n biologisesta aktiivisuudesta systeemisessä skleroosissa
Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, 8 viikon plasebokontrolloitu ja 16 viikon avoin jatkotutkimus, jossa tutkitaan SAR100842:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa suun kautta potilaille, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi
Ensisijainen tavoite:
- Arvioida SAR100842:n 8 viikon suun kautta antamisen turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida SAR100842:n farmakodynaamista vaikutusta potilailla, joilla on systeeminen skleroosi, mitattuna sairauteen liittyvillä biomarkkereilla ja lysofosfatidihappo (LPA) -reseptorin signalointimarkkereilla veressä ja ihossa;
- Tutkia SAR100842:n vaikutusta ihon paksuuteen potilailla, joilla on systeeminen skleroosi, mitattuna modifioidulla Rodnanin ihopisteellä (mRSS);
- Tutkia SAR100842:n vaikutusta elämänlaatuun skleroderma Modified Health Assessment Questionnairella (SHAQ) mitattuna;
- Dokumentoida SAR100842:n pitkän aikavälin turvallisuus laajennusosan aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ydinosa: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus - 8 viikon hoito Jatko-osa osallistujille, jotka suorittavat ydinosan: Avoin ei-kontrolloitu tutkimus - 16 viikon hoito
Jokaisen potilaan osallistuminen tutkimukseen on noin 13 tai 33 viikkoa riippuen heidän osallistumisestaan jatkoosaan: enintään 2 viikkoa seulontaa, 8 viikkoa hoitoa ydinosassa, 1-30 päivää huuhtoutumisaika ydinosan ja jatko-osan välillä. osa , 16 viikkoa hoitoa jatkoosassa ja 3 viikkoa seurantaa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Milano, Italia, 20122
- Investigational Site Number 380001
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Investigational Site Number 250003
-
Paris Cedex 14, Ranska, 75679
- Investigational Site Number 250001
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Investigational Site Number 756001
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site Number 826001
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Investigational Site Number 840003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Investigational Site Number 840004
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Investigational Site Number 840001
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
- Investigational Site Number 840002
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Investigational Site Number 840007
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Investigational Site Number 840008
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Potilaat, jotka täyttävät American College of Rheumatologyn (ACR) kriteerit systeemiselle skleroosille, johon liittyy diffuusi ihosairaus ja jotka ovat alle 36 kuukautta ensimmäisen systeemisen skleroosin ilmentymisen alkamisesta, joka on muu kuin Raynaudin ilmiö ja joiden modifioitu Rodnan-ihopiste (mRSS) on ≥ 15 ja Selän kyynärvarren selkeän vaikutuksen alue, jonka katsotaan soveltuvan toistuviin 4 mm:n ihobiopsioihin.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on suuriannoksisia tai epästabiileja pieniannoksisia immunosuppressiivisia lääkkeitä, sytotoksisia, antifibroottisia tai glukokortikoidilääkkeitä vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa
- Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
- Ruoansulatuskanavan osallistuminen, joka estää tutkimuslääkkeen suun kautta antamisen
- Vaikea sydän- ja/tai keuhkosairaus
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: SAR100842
Ydinosa: SAR100842 300 mg, suun kautta kahdesti päivässä, 8 viikon ajan Jatkeosa: SAR100842 300 mg, suun kautta kahdesti päivässä, 16 lisäviikkoa |
Lääkemuoto: tabletit Antoreitti: suun kautta |
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Ydinosa: lumelääke (SAR100842), suun kautta kahdesti päivässä 8 viikon ajan Jatkeosa: SAR100842 300 mg, suun kautta kahdesti päivässä, 16 lisäviikkoa |
Lääkemuoto: tabletit Antoreitti: suun kautta Lääkemuoto: tabletit Antoreitti: suun kautta |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys 8 viikon hoitojakson aikana (ydinosa): Haittavaikutuksista ilmoittaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
|
Jopa 8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 verestä ja ihosta saaduissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 8 modifioidussa Rodnanin ihopisteessä (mRSS)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 skleroderma-terveysarviointikyselyn (SHAQ) pisteissä
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (ydinosa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (MUUTA: UTN)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .