Preuve de l'activité biologique du SAR100842 dans la sclérodermie systémique
Étude d'extension en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et ouverte de 16 semaines portant sur l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du SAR100842 administré par voie orale à des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse
Objectif principal:
- Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration orale de SAR100842 pendant 8 semaines chez des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse.
Objectifs secondaires :
- Évaluer l'effet pharmacodynamique du SAR100842 chez les patients atteints de sclérodermie systémique, tel que mesuré par les biomarqueurs liés à la maladie et les marqueurs de signalisation des récepteurs de l'acide lysophosphatidique (LPA) dans le sang et la peau ;
- Explorer l'effet du SAR100842 sur l'épaisseur de la peau chez les patients atteints de sclérodermie systémique, tel que mesuré par le Rodnan Skin Score (mRSS) modifié ;
- Explorer l'effet du SAR100842 sur la qualité de vie, tel que mesuré par le questionnaire d'évaluation de la santé modifié pour la sclérodermie (SHAQ) ;
- Documenter la sécurité à long terme de SAR100842 pendant la partie extension.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Partie principale : étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo - traitement de 8 semaines Partie d'extension pour les participants ayant terminé la partie principale : étude ouverte non contrôlée - traitement de 16 semaines
La participation de chaque patient à l'étude sera d'environ 13 ou 33 semaines en fonction de sa participation à la partie d'extension : jusqu'à 2 semaines de dépistage, 8 semaines de traitement dans la partie principale, 1 à 30 jours de sevrage entre la partie principale et l'extension partie , 16 semaines de traitement dans la partie extension et 3 semaines de suivi.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Lille, France, 59037
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 14, France, 75679
- Investigational Site Number 250001
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Milano, Italie, 20122
- Investigational Site Number 380001
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London, Royaume-Uni
- Investigational Site Number 826001
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Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Zürich, Suisse, 8091
- Investigational Site Number 756001
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Investigational Site Number 840003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Investigational Site Number 840004
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Investigational Site Number 840001
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48106
- Investigational Site Number 840002
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- Investigational Site Number 840007
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Investigational Site Number 840008
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration :
- Patients qui répondent aux critères de l'American College of Rheumatology (ACR) pour la sclérodermie systémique avec atteinte cutanée diffuse et <36 mois depuis le début de la première manifestation de sclérodermie systémique autre que le phénomène de Raynaud et qui ont un score cutané modifié de Rodnan (mRSS) ≥ 15 et une zone d'implication définie de l'avant-bras dorsal qui est considérée comme se prêtant à des biopsies cutanées répétées de 4 mm.
Critère d'exclusion:
- Patients avec des médicaments immunosuppresseurs à dose élevée ou instable à faible dose, des médicaments cytotoxiques, anti-fibrotiques ou des glucocorticoïdes au moins 4 semaines avant le dépistage
- Créatinine sérique > 2,0 mg/dL
- Atteinte gastro-intestinale empêchant l'administration orale du médicament à l'étude
- Maladie cardiaque et/ou pulmonaire grave
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: SAR100842
Partie centrale : SAR100842 300 mg, administration orale deux fois par jour, pendant 8 semaines Partie d'extension : SAR100842 300 mg, administration orale deux fois par jour, pendant 16 semaines supplémentaires |
Forme pharmaceutique : comprimés Voie d'administration : orale |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Partie centrale : Placebo (pour SAR100842), administration orale deux fois par jour, pendant 8 semaines Partie d'extension : SAR100842 300 mg, administration orale deux fois par jour, pendant 16 semaines supplémentaires |
Forme pharmaceutique : comprimés Voie d'administration : orale Forme pharmaceutique : comprimés Voie d'administration : orale |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Innocuité et tolérabilité pendant la période de traitement de 8 semaines (partie centrale) : nombre de patients signalant des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 8 semaines
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Jusqu'à 8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans les biomarqueurs obtenus à partir du sang et de la peau
Délai: Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Changement entre le départ et la semaine 8 du score cutané modifié de Rodnan (mRSS)
Délai: Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Changement entre le départ et la semaine 8 du score du questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie (SHAQ)
Délai: Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Jour 1 et semaine 8 (partie principale)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (AUTRE: UTN)
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