Prueba de actividad biológica de SAR100842 en esclerosis sistémica
Estudio de extensión doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de 8 semanas y abierto de 16 semanas que investiga la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SAR100842 administrado por vía oral a pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa
Objetivo primario:
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración oral de SAR100842 durante 8 semanas en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa.
Objetivos secundarios:
- Evaluar el efecto farmacodinámico de SAR100842 en pacientes con esclerosis sistémica medido por biomarcadores relacionados con la enfermedad y marcadores de señalización del receptor de ácido lisofosfatídico (LPA) en sangre y piel;
- Explorar el efecto de SAR100842 sobre el grosor de la piel en pacientes con esclerosis sistémica medido por la puntuación de la piel de Rodnan modificada (mRSS);
- Explorar el efecto de SAR100842 en la calidad de vida medida por el Cuestionario de Evaluación de Salud Modificado de Esclerodermia (SHAQ);
- Para documentar la seguridad a largo plazo de SAR100842 durante la parte de extensión.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Parte central: estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo - tratamiento de 8 semanas Parte adicional para los participantes que completan la parte central: estudio abierto no controlado - tratamiento de 16 semanas
La participación de cada paciente en el estudio será de aproximadamente 13 o 33 semanas dependiendo de su participación en la parte de extensión: hasta 2 semanas de cribado, 8 semanas de tratamiento en la parte central, de 1 a 30 días de lavado entre parte central y extensión parte, 16 semanas de tratamiento en la parte de extensión y 3 semanas de seguimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigational Site Number 840003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Investigational Site Number 840004
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Investigational Site Number 840001
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
- Investigational Site Number 840002
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Investigational Site Number 840007
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Investigational Site Number 840008
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Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 14, Francia, 75679
- Investigational Site Number 250001
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Milano, Italia, 20122
- Investigational Site Number 380001
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London, Reino Unido
- Investigational Site Number 826001
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Zürich, Suiza, 8091
- Investigational Site Number 756001
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión :
- Pacientes que cumplen los criterios del American College of Rheumatology (ACR) para esclerosis sistémica con afectación cutánea difusa y < 36 meses desde el inicio de la primera manifestación de esclerosis sistémica distinta del fenómeno de Raynaud y tienen un Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ≥ 15 y un área de afectación definitiva del antebrazo dorsal que se considera susceptible de biopsias de piel repetidas de 4 mm.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con dosis altas o dosis bajas inestables de fármacos inmunosupresores, fármacos citotóxicos, antifibróticos o glucocorticoides al menos 4 semanas antes de la selección
- Creatinina sérica > 2,0 mg/dL
- Compromiso gastrointestinal que impide la administración oral del fármaco del estudio
- Enfermedad cardiaca y/o pulmonar grave
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: SAR100842
Parte principal: SAR100842 300 mg, administración oral dos veces al día, durante 8 semanas Parte de extensión: SAR100842 300 mg, administración oral dos veces al día, durante 16 semanas adicionales |
Forma farmacéutica: tabletas Vía de administración: oral |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Parte principal: Placebo (para SAR100842), administración oral dos veces al día, durante 8 semanas Parte de extensión: SAR100842 300 mg, administración oral dos veces al día, durante 16 semanas adicionales |
Forma farmacéutica: tabletas Vía de administración: oral Forma farmacéutica: tabletas Vía de administración: oral |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad durante el período de tratamiento de 8 semanas (parte central): número de pacientes que informaron eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas
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Hasta 8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en biomarcadores obtenidos de sangre y piel
Periodo de tiempo: Día 1 y semana 8 (parte central)
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Día 1 y semana 8 (parte central)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS)
Periodo de tiempo: Día 1 y semana 8 (parte central)
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Día 1 y semana 8 (parte central)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación del Cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia (SHAQ)
Periodo de tiempo: Día 1 y semana 8 (parte central)
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Día 1 y semana 8 (parte central)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (OTRO: UTN)
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