Доказательство биологической активности SAR100842 при системном склерозе
Двойное слепое, рандомизированное, 8-недельное плацебо-контролируемое и 16-недельное открытое расширенное исследование по изучению безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики SAR100842, перорально вводимого пациентам с диффузным кожным системным склерозом
Основная цель:
- Оценить безопасность и переносимость 8-недельного перорального введения SAR100842 у пациентов с диффузным кожным системным склерозом.
Второстепенные цели:
- Оценить фармакодинамический эффект SAR100842 у пациентов с системным склерозом, измеряемый биомаркерами, связанными с заболеванием, и сигнальными маркерами рецепторов лизофосфатидной кислоты (LPA) в крови и коже;
- Изучить влияние SAR100842 на толщину кожи у пациентов с системным склерозом, измеренное с помощью модифицированной шкалы Rodnan Skin Score (mRSS);
- Изучить влияние SAR100842 на качество жизни, измеряемое с помощью модифицированного опросника оценки состояния здоровья при склеродермии (SHAQ);
- Задокументировать долгосрочную безопасность SAR100842 во время расширения.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная часть: рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование — 8-недельное лечение. Дополнительная часть для участников, завершающих основную часть: открытое неконтролируемое исследование — 16-недельное лечение.
Участие каждого пациента в исследовании будет составлять приблизительно 13 или 33 недели в зависимости от их участия в расширенной части: до 2 недель скрининга, 8 недель лечения в основной части, от 1 до 30 дней вымывания между основной частью и дополнительной частью. часть, 16 недель лечения в расширенной части и 3 недели последующего наблюдения.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Milano, Италия, 20122
- Investigational Site Number 380001
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Investigational Site Number 826001
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259-5499
- Investigational Site Number 840006
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Investigational Site Number 840003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Investigational Site Number 840004
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Investigational Site Number 840001
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48106
- Investigational Site Number 840002
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
- Investigational Site Number 840007
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Investigational Site Number 840008
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Investigational Site Number 250003
-
Paris Cedex 14, Франция, 75679
- Investigational Site Number 250001
-
-
-
-
-
Zürich, Швейцария, 8091
- Investigational Site Number 756001
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения :
- Пациенты, которые соответствуют критериям Американской коллегии ревматологов (ACR) для системного склероза с диффузным поражением кожи и <36 месяцев с момента начала первого проявления системного склероза, кроме феномена Рейно, и имеют модифицированную шкалу кожи Роднана (mRSS) ≥ 15 и область определенного поражения тыльной поверхности предплечья, которая считается поддающейся повторной биопсии кожи толщиной 4 мм.
Критерий исключения:
- Пациенты с высокими дозами или нестабильными низкими дозами иммунодепрессантов, цитостатиков, антифиброзных препаратов или глюкокортикоидов по крайней мере за 4 недели до скрининга
- Креатинин сыворотки > 2,0 мг/дл
- Поражение желудочно-кишечного тракта, препятствующее пероральному введению исследуемого препарата
- Тяжелое сердечное и/или легочное заболевание
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 100842 юаней
Основная часть: SAR100842 300 мг перорально два раза в день в течение 8 недель. Дополнительная часть: SAR100842 300 мг перорально два раза в день в течение дополнительных 16 недель. |
Лекарственная форма: таблетки Способ применения: пероральный |
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Основная часть: плацебо (для SAR100842), пероральное введение два раза в день в течение 8 недель. Дополнительная часть: SAR100842 300 мг перорально два раза в день в течение дополнительных 16 недель. |
Лекарственная форма: таблетки Способ применения: пероральный Лекарственная форма: таблетки Способ применения: пероральный |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость в течение 8-недельного периода лечения (основная часть): количество пациентов, сообщивших о нежелательных явлениях.
Временное ограничение: До 8 недель
|
До 8 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение биомаркеров, полученных из крови и кожи, по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
|
Изменение модифицированной шкалы кожи Роднана (mRSS) по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей в баллах опросника оценки состояния здоровья при склеродермии (SHAQ)
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
День 1 и неделя 8 (основная часть)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ACT12339
- 2012-001369-34 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1127-2854 (ДРУГОЙ: UTN)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .