판토텐산 키나제 관련 신경변성(PKAN) 환자에서 데페리프론의 효능 및 안전성 연구
2019년 6월 27일 업데이트: ApoPharma
PKAN(판토텐산 키나아제 관련 신경변성) 환자를 대상으로 한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 데페리프론 시험
PKAN 환자를 대상으로 데페리프론과 위약을 사용한 18개월 치료의 효능과 안전성을 비교하는 다기관, 위약 통제, 이중 맹검 시험.
조사자가 시작한 이 시험은 TIRCON 컨소시엄(Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration)에 대한 유럽 위원회의 일곱 번째 프레임워크 프로그램(FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, 보조금 계약 번호 277984)과 FDA 희귀의약품 개발국(OOPD)(Dr. 엘리엇 비친스키).
연구 개요
상세 설명
이것은 4세 이상의 PKAN 환자를 대상으로 18개월 동안 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다.
참가자는 2:1 비율로 무작위 배정되어 18개월 동안 하루에 두 번 데페리프론 경구 용액 또는 위약을 투여받습니다.
효능 평가, 담창구의 철 수치를 측정하기 위한 MRI 스캔, 약동학 평가 및 안전성 평가를 지정된 시점에서 수행합니다.
시험 완료 후 적격 환자는 18개월 연장 연구인 TIRCON2012V1-EXT에 등록하도록 초대되며 모든 참가자는 데페리프론을 투여받습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
89
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munich, 독일, 80336
- Klinikum der Universitat Munchen
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- Newcastle University Institute of Human Genetics
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Milan, 이탈리아, 20133
- Foundation Neurological Institute C. Besta
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 4세 이상의 남성 또는 여성;
- 유전자 검사로 확인된 PKAN 보유(지원 증거 필요)
- 스크리닝 방문 시 Barry-Albright Dystonia(BAD) 총 점수 ≥ 3;
- 뇌심부자극(DBS) 시스템 또는 바클로펜 펌프가 있는 환자는 연구에 참여할 수 있지만 스크리닝 방문 전 최소 2개월 동안 안정적인 설정을 유지해야 하며 자극 매개변수/펌프 설정이 시험 기간:
주요 배제 기준:
- Fe:TIBC 비율로 정의되는 철분 결핍의 증거
- 지난 12개월 동안 데페리프론 치료;
- 이전에 데페리프론 치료에 실패했거나 부작용으로 인해 이전에 데페리프론 치료를 중단한 경우
- 데페리프론의 사용을 금하는 것으로 알려진 상태(무과립구증의 병력 또는 호중구감소증의 재발성 에피소드);
- 스크리닝 방문 전 지난 3개월 동안 PKAN 상태와 관련되지 않은 심각하고 불안정한 만성 질환: 간, 신장, 위장병, 호흡기, 심혈관, 내분비, 신경 또는 면역 질환;
- 비정상적인 간 또는 신장 기능의 증거(혈청 간 효소 수치(들) > 스크리닝 시 정상 상한의 3배) 또는 스크리닝 방문 시 비정상적인 크레아티닌 수치;
- 연구 약물을 시작하기 전 12개월 동안 호중구 감소증(ANC < 1.5 x 10^9/L) 또는 혈소판 감소증(혈소판 수 < 50 x 10^9/L)과 관련된 장애. 예외: 치료 의사가 호중구 감소증을 감염 에피소드 또는 호중구 수 감소와 관련된 약물에 기인한 것으로 보고 스크리닝 방문에서 ANC가 완전히 회복된 환자의 경우;
- 악성의 병력;
다른 프로토콜 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 플라시보 솔루션
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데페리프론과 일치하는 위약 경구 용액을 18개월 동안 매일 두 번 제공합니다.
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실험적: 데페리프론
데페리프론 80 mg/mL 경구 용액
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데페리프론 80 mg/mL 경구 용액을 18개월 동안 매일 2회(b.i.d.) 투여합니다.
초기 용량 5 mg/kg b.i.d. 6주간 투여할 예정이다.
그런 다음 용량을 10mg/kg b.i.d.로 증량합니다. 마지막으로 15 mg/kg b.i.d.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Barry-Albright Dystonia Scale의 점수 변화
기간: 기준선에서 18개월
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BAD(Barry-Albright Dystonia) 척도는 8개 신체 부위에서 근긴장 이상(뒤틀림과 반복적인 움직임 또는 비정상적인 자세를 유발하는 지속적인 근육 수축)의 중증도를 평가합니다.
개별 점수를 합산하여 0에서 32까지의 총 점수를 제공하며 점수가 높을수록 중증도가 높음을 나타냅니다.
이 연구의 공동 1차 종점은 BAD 총 점수에서 기준선에서 18개월까지의 변화였습니다.
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기준선에서 18개월
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연구 종료시 개선의 환자 전체 인상에 대한 점수
기간: 18개월
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PGI-I(Patient Global Impression of Improvement)는 환자에게 기준선 상태와 비교하여 현재 상태를 평가하도록 요청하여 치료에 대한 상태의 반응을 평가하는 글로벌 지수입니다.
7점 척도로 구성되어 있으며, 1=매우 많이 개선됨, 2=매우 개선됨, 3=약간 개선됨, 4=변화 없음, 5=약간 악화됨, 6=매우 악화됨, 7=매우 많이 악화됨.
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통합 파킨슨병 평가 척도의 점수 변화
기간: 기준선에서 18개월
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)는 파킨슨병 증상의 중증도를 평가하는 데 사용되는 주요 평가 척도이며, 그 중 일부는 PKAN과 유사합니다.
이 연구에 사용된 UPDRS 하위 척도는 파트 I: 정신, 행동 및 기분으로 0(최고)에서 16(최악)까지 점수를 매겼습니다. 파트 II: 일상 생활 활동, 0(최고)에서 52(최악)까지 점수; 파트 III: 운동 검사, 0(최고)에서 108(최악)까지의 점수; 및 파트 VI: 0%(최악)에서 100%(최상)까지 점수가 매겨진 일상 생활 척도의 Schwab 및 영국 활동.
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기준선에서 18개월
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기능적 독립성 척도의 점수 변화
기간: 기준선에서 18개월
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기능적 독립 측정(FIM) 척도는 일상 생활의 세 가지 영역인 자기 관리, 이동성 및 인지에서 신체 및 인지 장애를 평가하는 데 사용됩니다.
각 영역 내에서 항목은 일상 생활 활동을 수행하는 데 필요한 지원 수준에 따라 점수가 매겨집니다.
1-2점은 환자가 작업을 수행하기 위해 도우미에게 완전히 의존함을 나타내고, 3-5점은 환자가 중간 정도 의존함을 나타내며, 6-7점은 도움이 필요하지 않음을 나타냅니다.
개별 점수는 18(최악)에서 126(최고)까지의 전체 점수를 제공하기 위해 합산됩니다.
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기준선에서 18개월
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WeeFIM 점수 변경
기간: 기준선에서 18개월
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WeeFIM은 기능적 독립 측정 척도의 소아용 버전으로, 일상 생활의 세 가지 영역인 자가 관리, 이동성 및 인지에서 신체 및 인지 장애를 평가하는 데 사용됩니다.
각 영역 내에서 항목은 일상 생활 활동을 수행하는 데 필요한 지원 수준에 따라 점수가 매겨집니다.
1-2점은 환자가 작업을 수행하기 위해 도우미에게 완전히 의존함을 나타내고, 3-5점은 환자가 중간 정도 의존함을 나타내며, 6-7점은 도움이 필요하지 않음을 나타냅니다.
개별 점수는 18(최악)에서 126(최고)까지의 전체 점수를 제공하기 위해 합산됩니다.
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기준선에서 18개월
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소아 삶의 질 점수 변화
기간: 기준선에서 18개월
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소아 삶의 질(PedsQL) 설문지는 환자의 관점에서 기능적 건강과 웰빙을 측정하는 데 사용됩니다.
어린이, 18-25세의 청년 및 25세 이상의 성인을 위한 별도의 버전의 설문지가 제공됩니다.
환자는 지난 한 달 동안 어떻게 느꼈는지 표시하도록 요청받고 23개 질문의 점수를 사용하여 0(최악)에서 100(최상) 범위의 전체 점수를 생성합니다.
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기준선에서 18개월
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Pittsburgh Sleep Quality Index 점수의 변화
기간: 기준선에서 18개월
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Pittsburgh Sleep Quality Index(PSQI)는 1개월 간격으로 수면의 질과 장애를 평가하는 자체 평가 설문지입니다.
총 19개의 개별 항목을 사용하여 주관적 수면의 질, 수면 잠복기, 수면 시간, 습관적인 수면 효율성, 수면 장애, 수면제 사용, 주간 기능 장애 등 7개의 "구성 요소" 점수를 생성하고 점수는 다음과 같은 범위에서 생성됩니다. 0(최고) ~ 21(최악).
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기준선에서 18개월
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두뇌 철의 수준 변화
기간: 기준선에서 18개월
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PKAN 환자의 신경퇴행은 운동 제어의 주요 영역 중 하나인 담창구에서 가장 많은 축적량을 보이는 국소화된 뇌 철 축적과 관련이 있습니다.
이 영역의 MRI R2* 스캔은 심부 뇌 자극(DBS) 장치를 이식하지 않았고 필요한 경우 마취 사용이 조사관에 의해 허용되는 것으로 간주된 환자의 하위 집합에서 기준선과 18개월에 수행되었습니다. .
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기준선에서 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
- 수석 연구원: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 12월 13일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 21일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 3일
처음 게시됨 (추정)
2012년 12월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 6월 27일
마지막으로 확인됨
2019년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TIRCON2012V1
- 1R01FD004103-01 (미국 FDA 승인/계약)
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