Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferipronin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (PKAN)

torstai 27. kesäkuuta 2019 päivittänyt: ApoPharma

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu deferipronitutkimus potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (PKAN)

Monikeskus, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus, jossa verrattiin 18 kuukauden deferipronihoidon tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen potilailla, joilla on PKAN.

Tämä tutkijan aloitteellinen tutkimus rahoitettiin Euroopan komission seitsemännestä puiteohjelmasta (FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, avustussopimus nro 277984) TIRCON-konsortiolle (Treat Iron-Related Childhood-Onset by the Neurodegeneration). FDA:n Orphan Products Development -toimisto (OOPD) (Dr. Elliott Vichinsky).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskustutkimus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, 18 kuukauden mittainen tutkimus vähintään 4-vuotiailla potilailla, joilla on PKAN. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan joko deferiproni-oraaliliuosta tai lumelääkettä kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan. Tehokkuusarvioinnit, MRI-skannaus rautatasojen mittaamiseksi globus palliduksessa, farmakokineettiset arvioinnit ja turvallisuusarvioinnit suoritetaan määrättyinä ajankohtina. Tutkimuksen päätyttyä kelpoisia potilaita pyydetään ilmoittautumaan 18 kuukauden jatkotutkimukseen, TIRCON2012V1-EXT, jossa kaikki osallistujat saavat deferipronia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

89

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet tai naiset seulontakäynnillä;
  • sinulla on PKAN, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella (todisteet vaaditaan);
  • Barry-Albright Dystonia (BAD) kokonaispistemäärä ≥ 3 seulontakäynnillä;
  • Potilaat, joilla on syväaivostimulaatiojärjestelmä (DBS) tai baklofeenipumput, voivat osallistua tutkimukseen, mutta heillä on oltava vakaat vähintään kaksi kuukautta ennen seulontakäyntiä ja stimulaatioparametrien/pumppuasetusten on pysyttävä vakaina koko ajan. kokeen kesto:

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet raudan puutteesta, joka määritellään Fe:TIBC-suhteella
  • deferipronihoito viimeisten 12 kuukauden aikana;
  • Aiempi deferipronihoidon epäonnistuminen tai aiempi deferipronihoidon lopettaminen haittatapahtumien vuoksi;
  • Tilat, joiden tiedetään olevan vasta-aiheisia deferipronin käytön yhteydessä (agranulosytoosi tai toistuvat neutropeniajaksot);
  • Vakava, epästabiili krooninen sairaus, joka ei liity PKAN-tilaan viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: maksan, munuaisten, gastroenterologinen, hengitysteiden, kardiovaskulaarinen, endokrinologinen, neurologinen tai immunologinen sairaus;
  • Todisteet epänormaalista maksan tai munuaisten toiminnasta (seerumin maksaentsyymitaso(t) > 3 kertaa normaalin yläraja seulonnassa) tai epänormaaleja kreatiniinitasoja seulontakäynnillä;
  • Neutropeniaan (ANC < 1,5 x 10^9/l) tai trombosytopeniaan (verihiutaleiden määrä < 50 x 10^9/l) liittyvät häiriöt tutkimuslääkityksen aloittamista edeltäneiden 12 kuukauden aikana. Poikkeus: potilaat, joiden neutropenian hoitava lääkäri on katsonut infektiojaksojen tai neutrofiilien määrän laskuun liittyvien lääkkeiden syyksi ja joiden ANC on täysin toipunut seulontakäynnillä;
  • Pahanlaatuisuuden historia;

Muita protokollaan sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääkeliuos
Lääke: Plasebo
Deferipronia vastaava lumelääke oraaliliuos annetaan kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan.
Kokeellinen: Deferiproni
Deferiproni 80 mg/ml oraaliliuos
Lääke: Deferiprone oraaliliuos
Deferiproni 80 mg/ml oraaliliuosta annetaan kahdesti päivässä (b.i.d.) 18 kuukauden ajan. Aloitusannos 5 mg/kg b.i.d. annetaan 6 viikon ajan. Annos nostetaan sitten tasolle 10 mg/kg b.i.d. ja lopuksi 15 mg/kg b.i.d.
Muut nimet:
  • L1
  • DFP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pisteiden muutos Barry-Albrightin dystonia-asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko arvioi dystonian (jatkuvat lihassupistukset, jotka aiheuttavat vääntymistä ja toistuvia liikkeitä tai epänormaaleja asentoja) vakavuuden kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0 - 32, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Toinen ensisijainen päätetapahtuma tässä tutkimuksessa oli BAD-kokonaispisteiden muutos lähtötilanteesta 18. kuukauteen.
Perustaso 18 kuukauteen
Pisteet potilaan maailmanlaajuisesta paranemisesta tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Potilaan kokonaisvaikutelma paranemisesta (PGI-I) on maailmanlaajuinen indeksi, joka arvioi tilan vastetta hoitoon pyytämällä potilaita arvioimaan nykyisen tilansa suhteessa lähtötilanteeseensa. Se koostuu 7-pisteen luokitusasteikosta, jossa 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = parantunut paljon, 3 = parantunut vähän, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi.
Kuukausi 18

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pisteissä yhtenäisellä Parkinsonin taudin arviointiasteikolla
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) on tärkein arviointiasteikko, jota käytetään arvioimaan Parkinsonin taudin oireiden vakavuutta, joista osa on samanlaisia ​​kuin PKAN. Tässä tutkimuksessa käytetyt UPDRS-ala-asteikot olivat osa I: Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala, arvosanat 0 (paras) 16 (huonoin); Osa II: Päivittäisen elämän aktiviteetit, arvosana 0 (paras) 52 (huonoin); Osa III: Moottorin tutkiminen, arvosana 0 (paras) 108 (huonoin); ja Osa VI: Schwab and England Activities of Daily Living Scale, arvosana 0 % (pahin) 100 % (paras).
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos toiminnallisen riippumattomuuden mittarissa
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Functional Independence Measure (FIM) -asteikolla arvioidaan fyysistä ja kognitiivista vammaa kolmella jokapäiväisen elämän osa-alueella: itsehoidossa, liikkuvuudessa ja kognitiossa. Jokaisella alueella kohteet pisteytetään sen mukaan, kuinka paljon apua tarvitaan tämän päivittäisen toiminnan suorittamiseen. Pistemäärä 1-2 tarkoittaa, että potilas on täysin riippuvainen avustajasta tehtävän suorittamisessa, pistemäärä 3-5 tarkoittaa, että potilas on kohtalaisesti riippuvainen ja pistemäärä 6-7 tarkoittaa, että apua ei tarvita. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen, jolloin kokonaispistemäärä on 18 (huonoin) 126 (paras).
Perustaso 18 kuukauteen
Tulosten muutos WeeFIMissä
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
WeeFIM on toiminnallisen itsenäisyyden mitta-asteikon lasten versio, ja sitä käytetään fyysisen ja kognitiivisen vamman arvioimiseen kolmella jokapäiväisen elämän osa-alueella: itsehoidossa, liikkuvuudessa ja kognitiossa. Jokaisella alueella kohteet pisteytetään sen mukaan, kuinka paljon apua tarvitaan tämän päivittäisen toiminnan suorittamiseen. Pistemäärä 1-2 tarkoittaa, että potilas on täysin riippuvainen avustajasta tehtävän suorittamisessa, pistemäärä 3-5 tarkoittaa, että potilas on kohtalaisesti riippuvainen ja pistemäärä 6-7 tarkoittaa, että apua ei tarvita. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen, jolloin kokonaispistemäärä on 18 (huonoin) 126 (paras).
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos lasten elämänlaadun pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) -kyselylomakkeella mitataan toiminnallista terveyttä ja hyvinvointia potilaan näkökulmasta. Lapsille, 18-25-vuotiaille nuorille aikuisille ja yli 25-vuotiaille aikuisille on saatavana erilliset versiot kyselystä. Potilaita pyydetään ilmoittamaan, miltä heistä on tuntunut viimeisen kuukauden aikana, ja 23 kysymyksen pisteitä käytetään kokonaispistemäärän luomiseen, joka vaihtelee välillä 0 (pahin) 100 (paras).
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos Pittsburghin unen laatuindeksissä
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) on itsearvioitava kyselylomake, joka arvioi unen laatua ja unen häiriöitä yhden kuukauden aikavälillä. Yhteensä 19 yksittäistä kohdetta käytetään 7 "komponenttipistemäärän" luomiseen: subjektiivinen unen laatu, unilatenssi, unen kesto, tavallinen unen tehokkuus, unihäiriöt, unilääkityksen käyttö ja päiväsaikaan toimintahäiriöt, ja tuloksena on pistemäärä, joka vaihtelee 0 (paras) - 21 (huonoin).
Perustaso 18 kuukauteen
Aivojen raudan tason muutos
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Neurodegeneraatio potilailla, joilla on PKAN, liittyy paikalliseen aivojen raudan kertymiseen, ja suurin kertymä on havaittu globus pallidusissa, joka on yksi motorisen hallinnan pääalueista. Tämän alueen MRI R2* -skannaukset tehtiin lähtötilanteessa ja 18. kuukaudessa potilaiden alajoukolle, joille ei ollut implantoitu syvää aivostimulaatiolaitetta (DBS) ja joille tutkija piti tarvittaessa anestesian käyttöä hyväksyttävänä. .
Perustaso 18 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ApoPharma

Yhteistyökumppanit

Food and Drug Administration (FDA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
  • Päätutkija: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. joulukuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 5. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TIRCON2012V1
  • 1R01FD004103-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deferiprone oraaliliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa