Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa deferypronu u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (PKAN)

27 czerwca 2019 zaktualizowane przez: ApoPharma

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie deferypronu u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (PKAN)

Wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo 18-miesięcznego leczenia deferypronem w porównaniu z placebo u pacjentów z PKAN.

To zainicjowane przez badaczy badanie zostało sfinansowane z Siódmego Programu Ramowego Komisji Europejskiej (FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, umowa o grant nr 277984) na rzecz konsorcjum TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) oraz przez Biuro FDA ds. Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD) (dr. Elliotta Vichinsky'ego).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, trwające 18 miesięcy badanie z udziałem pacjentów z PKAN w wieku 4 lat i starszych. Uczestnicy są losowo przydzielani w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej roztwór doustny deferypronu lub placebo, dwa razy dziennie przez 18 miesięcy. Oceny skuteczności, skan MRI do pomiaru poziomu żelaza w gałce bladej, oceny farmakokinetyczne i oceny bezpieczeństwa są przeprowadzane w określonych punktach czasowych. Po zakończeniu badania kwalifikujący się pacjenci są zapraszani do włączenia się do 18-miesięcznego przedłużenia badania, TIRCON2012V1-EXT, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują deferypron.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

89

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku 4 lat i starsi podczas wizyty przesiewowej;
  • Mieć PKAN, potwierdzony badaniami genetycznymi (wymagane dowody potwierdzające);
  • całkowity wynik dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) ≥ 3 podczas wizyty przesiewowej;
  • Pacjenci, którzy mają zainstalowane systemy głębokiej stymulacji mózgu (DBS) lub pompy baklofenowe, będą kwalifikować się do badania, ale muszą mieć stabilne ustawienie przez co najmniej dwa miesiące przed wizytą przesiewową, a parametry stymulacji / ustawienia pompy muszą pozostać stabilne przez czas trwania próby:

Główne kryteria wykluczenia:

  • Dowód niedoboru żelaza określony przez stosunek Fe:TIBC
  • Leczenie deferypronem w ciągu ostatnich 12 miesięcy;
  • wcześniejsze niepowodzenie leczenia deferypronem lub wcześniejsze przerwanie leczenia deferypronem z powodu działań niepożądanych;
  • stany, o których wiadomo, że są przeciwwskazaniami do stosowania deferypronu (agranulocytoza w wywiadzie lub nawracające epizody neutropenii);
  • Poważna, niestabilna choroba przewlekła niezwiązana ze stanem PKAN w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową, w tym między innymi: choroba wątroby, nerek, gastroenterologiczna, oddechowa, sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna, neurologiczna lub immunologiczna;
  • Dowody na nieprawidłową czynność wątroby lub nerek (poziom enzymów wątrobowych w surowicy > 3 razy górna granica normy podczas badania przesiewowego) lub nieprawidłowe poziomy kreatyniny podczas wizyty przesiewowej;
  • Zaburzenia związane z neutropenią (ANC < 1,5 x 10^9/l) lub trombocytopenią (liczba płytek krwi < 50 x 10^9/l) w ciągu 12 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie leczenia badanym lekiem. Wyjątek: u pacjentów, u których neutropenia została przypisana przez lekarza prowadzącego epizodom infekcji lub lekom związanym ze spadkiem liczby neutrofilów i u których ANC całkowicie wyzdrowiała podczas wizyty przesiewowej;
  • Historia nowotworów złośliwych;

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia lub wyłączenia z protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Pasujące rozwiązanie placebo
Lek: Placebo
Roztwór doustny deferypronu odpowiadający placebo będzie podawany dwa razy dziennie przez 18 miesięcy.
Eksperymentalny: Deferypron
Deferypron 80 mg/ml roztwór doustny
Lek: Roztwór doustny deferypronu
Roztwór doustny Deferiprone 80 mg/ml będzie podawany dwa razy dziennie (dwa razy na dobę) przez 18 miesięcy. Dawka początkowa 5 mg/kg dwa razy dziennie będzie podawany przez 6 tygodni. Dawka zostanie następnie zwiększona do 10 mg/kg dwa razy na dobę. i ostatecznie do 15 mg/kg dwa razy na dobę.
Inne nazwy:
  • L1
  • DFP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali dystonii Barry'ego-Albrighta
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) ocenia ciężkość dystonii (utrzymujące się skurcze mięśni powodujące skręcanie i powtarzające się ruchy lub nieprawidłową postawę) w 8 regionach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość. Równorzędnym pierwszorzędowym punktem końcowym w tym badaniu była zmiana całkowitego wyniku BAD od wartości wyjściowej do miesiąca 18.
Linia bazowa do 18 miesięcy
Ocena ogólnego wrażenia pacjenta dotyczącego poprawy na koniec badania
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) to globalny wskaźnik, który ocenia odpowiedź stanu na terapię, prosząc pacjentów o ocenę ich aktualnego stanu w stosunku do stanu wyjściowego. Składa się z 7-stopniowej skali ocen, gdzie 1=bardzo się poprawiło, 2=znacznie się poprawiło, 3=minimalnie poprawiło się, 4=brak zmian, 5=minimalnie gorzej, 6=znacznie gorzej, 7=bardzo dużo gorzej.
Miesiąc 18

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS) to główna skala oceny stosowana do oceny nasilenia objawów choroby Parkinsona, z których niektóre są podobne do objawów PKAN. Podskale UPDRS użyte w tym badaniu to Część I: Mentacja, Zachowanie i Nastrój, oceniane od 0 (najlepiej) do 16 (najgorzej); Część II: Czynności życia codziennego, punktowane od 0 (najlepiej) do 52 (najgorzej); Część III: Badanie motoryczne, punktowane od 0 (najlepszy) do 108 (najgorszy); oraz Część VI: Schwab i Anglia Skala Czynności Codziennych, punktowana od 0% (najgorsza) do 100% (najlepsza).
Linia bazowa do 18 miesięcy
Zmiana wyniku w pomiarze niezależności funkcjonalnej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Skala Funkcjonalnej Miary Niezależności (FIM) służy do oceny niepełnosprawności fizycznej i poznawczej w trzech obszarach życia codziennego: samoobsługi, mobilności i funkcji poznawczych. W każdym obszarze pozycje są punktowane zgodnie z poziomem pomocy wymaganej do wykonywania danej czynności życia codziennego. Wynik 1-2 wskazuje, że pacjent jest całkowicie zależny od pomocnika w wykonaniu zadania, wynik 3-5 wskazuje, że pacjent jest umiarkowany, a wynik 6-7 wskazuje, że pomoc nie jest wymagana. Indywidualne wyniki są sumowane, aby uzyskać ogólny wynik od 18 (najgorszy) do 126 (najlepszy).
Linia bazowa do 18 miesięcy
Zmiana wyniku na WeeFIM
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
WeeFIM jest pediatryczną wersją skali Funkcjonalnej Miary Niezależności i służy do oceny niepełnosprawności fizycznej i poznawczej w trzech obszarach życia codziennego: dbanie o siebie, mobilność i funkcje poznawcze. W każdym obszarze pozycje są punktowane zgodnie z poziomem pomocy wymaganej do wykonywania danej czynności życia codziennego. Wynik 1-2 wskazuje, że pacjent jest całkowicie zależny od pomocnika w wykonaniu zadania, wynik 3-5 wskazuje, że pacjent jest umiarkowany, a wynik 6-7 wskazuje, że pomoc nie jest wymagana. Indywidualne wyniki są sumowane, aby uzyskać ogólny wynik od 18 (najgorszy) do 126 (najlepszy).
Linia bazowa do 18 miesięcy
Zmiana wyniku oceny jakości życia dzieci
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Kwestionariusz Pediatric Quality of Life (PedsQL) służy do pomiaru zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia z punktu widzenia pacjenta. Oddzielne wersje kwestionariusza są dostępne dla dzieci, młodzieży w wieku 18-25 lat oraz dorosłych powyżej 25 roku życia. Pacjenci są proszeni o wskazanie, jak się czuli w ciągu ostatniego miesiąca, a wyniki 23 pytań są wykorzystywane do wygenerowania ogólnego wyniku, który waha się od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
Linia bazowa do 18 miesięcy
Zmiana wyniku w Pittsburgh Sleep Quality Index
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) to kwestionariusz samooceny, który ocenia jakość snu i jego zaburzenia w okresie 1 miesiąca. W sumie 19 pojedynczych elementów jest używanych do wygenerowania 7 „składnikowych” wyników: subiektywna jakość snu, opóźnienie snu, czas trwania snu, nawykowa efektywność snu, zaburzenia snu, stosowanie leków nasennych i dysfunkcja w ciągu dnia, a generowany jest wynik, który waha się od od 0 (najlepszy) do 21 (najgorszy).
Linia bazowa do 18 miesięcy
Zmiana poziomu żelaza w mózgu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesięcy
Neurodegeneracja u pacjentów z PKAN jest związana z miejscową akumulacją żelaza w mózgu, przy czym największą akumulację obserwuje się w gałce bladej, jednym z głównych obszarów kontroli motorycznej. Skany MRI R2* tego regionu wykonano na początku badania i w 18. miesiącu w podgrupie pacjentów, którym nie wszczepiono urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu (DBS), u których zastosowanie znieczulenia, jeśli było wymagane, zostało uznane przez badacza za dopuszczalne .
Linia bazowa do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ApoPharma

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
  • Główny śledczy: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIRCON2012V1
  • 1R01FD004103-01 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania

Badania kliniczne na Roztwór doustny deferypronu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj