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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

27. Juni 2019 aktualisiert von: ApoPharma

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

Eine multizentrische, placebokontrollierte Doppelblindstudie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit einer 18-monatigen Behandlung mit Deferipron gegenüber Placebo bei Patienten mit PKAN.

Diese Prüfer-initiierte Studie wurde durch das Siebte Rahmenprogramm der Europäischen Kommission (FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, Finanzhilfevereinbarung Nr. 277984) für das TIRCON-Konsortium (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) und durch das finanziert FDA-Büro für die Entwicklung seltener Arzneimittel (OOPD) (Dr. Elliot Vichinsky).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, 18-monatige Studie bei Patienten mit PKAN im Alter von 4 Jahren und älter. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten 18 Monate lang zweimal täglich entweder Deferipron-Lösung zum Einnehmen oder Placebo. Wirksamkeitsbewertungen, ein MRT-Scan zur Messung des Eisenspiegels im Globus pallidus, pharmakokinetische Bewertungen und Sicherheitsbewertungen werden zu festgelegten Zeitpunkten durchgeführt. Nach Abschluss der Studie werden geeignete Patienten eingeladen, sich für eine 18-monatige Verlängerungsstudie, TIRCON2012V1-EXT, anzumelden, in der alle Teilnehmer Deferipron erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

89

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen ab 4 Jahren beim Screening-Besuch;
  • Haben Sie PKAN, bestätigt durch Gentests (unterstützende Beweise erforderlich);
  • Barry-Albright-Dystonie (BAD) Gesamtpunktzahl ≥ 3 beim Screening-Besuch;
  • Patienten mit Systemen zur tiefen Hirnstimulation (DBS) oder Baclofen-Pumpen kommen für die Studie infrage, aber sie müssen mindestens zwei Monate vor dem Screening-Besuch eine stabile Einstellung gehabt haben und die Stimulationsparameter / Pumpeneinstellungen müssen stabil bleiben die Dauer der Verhandlung:

Hauptausschlusskriterien:

  • Hinweise auf Eisenmangel, definiert durch das Fe:TIBC-Verhältnis
  • Behandlung mit Deferipron in den letzten 12 Monaten;
  • Früheres Versagen der Behandlung mit Deferipron oder früherer Abbruch der Behandlung mit Deferipron aufgrund von Nebenwirkungen;
  • Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Anwendung von Deferipron kontraindizieren (Agranulozytose in der Anamnese oder wiederkehrende Episoden von Neutropenie);
  • Eine schwere, instabile chronische Erkrankung, die in den letzten 3 Monaten vor dem Screening-Besuch nicht mit dem PKAN-Zustand in Zusammenhang stand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: hepatische, renale, gastroenterologische, respiratorische, kardiovaskuläre, endokrinologische, neurologische oder immunologische Erkrankungen;
  • Anzeichen einer abnormalen Leber- oder Nierenfunktion (Leberenzymspiegel im Serum > 3-fache Obergrenze des Normalwerts beim Screening) oder abnormale Kreatininspiegel beim Screening-Besuch;
  • Erkrankungen im Zusammenhang mit Neutropenie (ANC < 1,5 x 10^9/l) oder Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl < 50 x 10^9/l) in den 12 Monaten vor Beginn der Studienmedikation. Ausnahme: für Patienten, deren Neutropenie vom behandelnden Arzt auf Infektionsepisoden oder Medikamente zurückgeführt wurde, die mit einem Rückgang der Neutrophilenzahl einhergehen, und bei denen sich die ANC beim Screening-Besuch vollständig erholt hat;
  • Geschichte der Malignität;

Andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien des Protokolls können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passende Placebo-Lösung
Arzneimittel: Placebo
Eine zu Deferipron passende Placebo-Lösung zum Einnehmen wird 18 Monate lang zweimal täglich verabreicht.
Experimental: Deferipron
Deferipron 80 mg/ml Lösung zum Einnehmen
Arzneimittel: Deferipron Lösung zum Einnehmen
Deferipron 80 mg/ml Lösung zum Einnehmen wird zweimal täglich (b.i.d.) für 18 Monate verabreicht. Eine Anfangsdosis von 5 mg/kg b.i.d. wird für 6 Wochen verabreicht. Die Dosis wird dann auf 10 mg/kg b.i.d. erhöht. und schließlich auf 15 mg/kg b.i.d.
Andere Namen:
  • L1
  • DFP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl auf der Barry-Albright-Dystonie-Skala
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Die Barry-Albright-Dystonie (BAD)-Skala bewertet den Schweregrad der Dystonie (anhaltende Muskelkontraktionen, die Dreh- und Wiederholungsbewegungen oder abnormale Körperhaltungen verursachen) in 8 Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert, wobei höhere Punktzahlen einen größeren Schweregrad anzeigen. Der co-primäre Endpunkt in dieser Studie war die Veränderung des BAD-Gesamtscores vom Ausgangswert bis Monat 18.
Baseline bis 18 Monate
Punktzahl für den globalen Eindruck des Patienten von der Verbesserung am Ende der Studie
Zeitfenster: Monat 18
Der Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) ist ein globaler Index, der das Ansprechen einer Erkrankung auf eine Therapie bewertet, indem Patienten gebeten werden, ihren aktuellen Zustand im Verhältnis zu ihrem Ausgangszustand zu bewerten. Es besteht aus einer 7-Punkte-Bewertungsskala, wobei 1 = sehr viel besser, 2 = viel besser, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter.
Monat 18

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl auf der Unified Parkinson's Disease Rating Scale
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Die Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) ist die wichtigste Bewertungsskala zur Beurteilung der Schwere der Symptome der Parkinson-Krankheit, von denen einige denen der PKAN ähneln. Die in dieser Studie verwendeten UPDRS-Subskalen waren Teil I: Mentation, Verhalten und Stimmung, bewertet von 0 (am besten) bis 16 (am schlechtesten); Teil II: Aktivitäten des täglichen Lebens, bewertet von 0 (am besten) bis 52 (am schlechtesten); Teil III: Motorische Prüfung, bewertet von 0 (am besten) bis 108 (am schlechtesten); und Teil VI: Schwab- und England-Aktivitäten des täglichen Lebens Skala, bewertet von 0 % (am schlechtesten) bis 100 % (am besten).
Baseline bis 18 Monate
Änderung der Punktzahl bei der Messung der funktionalen Unabhängigkeit
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Die Functional Independence Measure (FIM)-Skala wird verwendet, um die körperliche und kognitive Behinderung in drei Bereichen des täglichen Lebens zu bewerten: Selbstfürsorge, Mobilität und Kognition. Innerhalb jedes Bereichs werden die Items entsprechend dem Grad der Unterstützung bewertet, der erforderlich ist, um diese Aktivität des täglichen Lebens auszuführen. Ein Wert von 1–2 zeigt an, dass der Patient vollständig auf einen Helfer angewiesen ist, um die Aufgabe auszuführen, ein Wert von 3–5 zeigt an, dass der Patient mäßig abhängig ist, und ein Wert von 6–7 zeigt an, dass keine Hilfe erforderlich ist. Die einzelnen Bewertungen werden zu einer globalen Bewertung von 18 (am schlechtesten) bis 126 (am besten) summiert.
Baseline bis 18 Monate
Änderung der Punktzahl auf WeeFIM
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Das WeeFIM ist die pädiatrische Version der Functional Independence Measure-Skala und wird verwendet, um die körperliche und kognitive Behinderung in drei Bereichen des täglichen Lebens zu bewerten: Selbstfürsorge, Mobilität und Kognition. Innerhalb jedes Bereichs werden die Items entsprechend dem Grad der Unterstützung bewertet, der erforderlich ist, um diese Aktivität des täglichen Lebens auszuführen. Ein Wert von 1–2 zeigt an, dass der Patient vollständig auf einen Helfer angewiesen ist, um die Aufgabe auszuführen, ein Wert von 3–5 zeigt an, dass der Patient mäßig abhängig ist, und ein Wert von 6–7 zeigt an, dass keine Hilfe erforderlich ist. Die einzelnen Bewertungen werden zu einer globalen Bewertung von 18 (am schlechtesten) bis 126 (am besten) summiert.
Baseline bis 18 Monate
Änderung der Punktzahl für die pädiatrische Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Der Pediatric Quality of Life (PedsQL)-Fragebogen wird verwendet, um die funktionelle Gesundheit und das Wohlbefinden aus Sicht des Patienten zu messen. Für Kinder, junge Erwachsene im Alter von 18-25 Jahren und Erwachsene über 25 Jahre sind separate Versionen des Fragebogens erhältlich. Die Patienten werden gebeten, anzugeben, wie sie sich im vergangenen Monat gefühlt haben, und die Punktzahlen der 23 Fragen werden verwendet, um eine Gesamtpunktzahl zu generieren, die von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) reicht.
Baseline bis 18 Monate
Änderung der Punktzahl im Pittsburgh Sleep Quality Index
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Der Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) ist ein selbstbewerteter Fragebogen, der die Schlafqualität und -störungen über einen Zeitraum von 1 Monat bewertet. Insgesamt werden 19 einzelne Items verwendet, um 7 „Komponenten“-Scores zu generieren: subjektive Schlafqualität, Schlaflatenz, Schlafdauer, gewohnheitsmäßige Schlafeffizienz, Schlafstörungen, Verwendung von Schlafmitteln und Dysfunktion am Tag, und es wird ein Score generiert, der von reicht 0 (am besten) bis 21 (am schlechtesten).
Baseline bis 18 Monate
Änderung des Eisengehalts im Gehirn
Zeitfenster: Baseline bis 18 Monate
Die Neurodegeneration bei Patienten mit PKAN ist mit einer lokalisierten Eisenakkumulation im Gehirn verbunden, wobei die höchste Akkumulation im Globus pallidus zu beobachten ist, einem der Hauptbereiche für die motorische Kontrolle. MRT R2*-Scans dieser Region wurden zu Studienbeginn und in Monat 18 bei einer Untergruppe von Patienten durchgeführt, denen kein Gerät zur tiefen Hirnstimulation (DBS) implantiert war und für die der Prüfarzt die Verwendung einer Anästhesie, falls erforderlich, als akzeptabel erachtete .
Baseline bis 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
  • Hauptermittler: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIRCON2012V1
  • 1R01FD004103-01 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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