Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti deferipronu u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantothenátkinázou (PKAN)

27. června 2019 aktualizováno: ApoPharma

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie deferipronu u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (PKAN)

Multicentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie porovnávající účinnost a bezpečnost 18měsíční léčby deferipronem oproti placebu u pacientů s PKAN.

Tato studie iniciovaná výzkumnými pracovníky byla financována ze sedmého rámcového programu Evropské komise (FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, grantová smlouva č. 277984) konsorciu TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) a Úřad FDA pro vývoj produktů pro sirotky (OOPD) (Dr. Elliott Vichinsky).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, 18měsíční studii u pacientů s PKAN ve věku 4 let a starších. Účastníci jsou randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali buď deferipron perorální roztok nebo placebo, dvakrát denně po dobu 18 měsíců. Ve specifikovaných časových bodech se provádějí hodnocení účinnosti, MRI sken pro měření hladin železa v globus pallidus, farmakokinetická hodnocení a hodnocení bezpečnosti. Po dokončení studie jsou způsobilí pacienti vyzváni, aby se zapsali do 18měsíční prodloužené studie TIRCON2012V1-EXT, ve které všichni účastníci dostávají deferipron.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

89

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Německo
      • Munich, Německo, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 4 let a starší při screeningové návštěvě;
  • mít PKAN potvrzený genetickým testováním (vyžadován podpůrný důkaz);
  • Barry-Albrightova dystonie (BAD) celkové skóre ≥ 3 při screeningové návštěvě;
  • Pacienti, kteří mají zavedeny systémy hluboké mozkové stimulace (DBS) nebo baklofenové pumpy, budou způsobilí pro studii, ale musí mít stabilní nastavení po dobu alespoň dvou měsíců před screeningovou návštěvou a parametry stimulace / nastavení pumpy musí zůstat stabilní po dobu doba trvání zkoušky:

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Důkaz nedostatku železa definovaný poměrem Fe:TIBC
  • Léčba deferipronem v posledních 12 měsících;
  • Předchozí selhání léčby deferipronem nebo předchozí přerušení léčby deferipronem z důvodu nežádoucích účinků;
  • Stavy, o nichž je známo, že kontraindikují použití deferipronu (anamnéza agranulocytózy nebo opakující se epizody neutropenie);
  • Závažné, nestabilní chronické onemocnění nesouvisející se stavem PKAN během posledních 3 měsíců před screeningovou návštěvou, včetně, ale bez omezení na: jaterní, ledvinové, gastroenterologické, respirační, kardiovaskulární, endokrinologické, neurologické nebo imunologické onemocnění;
  • Důkaz abnormální funkce jater nebo ledvin (hladina(y) jaterního enzymu v séru > 3násobek horní hranice normálu při screeningu) nebo abnormální hladiny kreatininu při screeningové návštěvě;
  • Poruchy spojené s neutropenií (ANC < 1,5 x 10^9/l) nebo trombocytopenií (počet krevních destiček < 50 x 10^9/l) během 12 měsíců před zahájením studijní medikace. Výjimka: pro pacienty, jejichž neutropenie byla ošetřujícím lékařem přisouzena epizodám infekce nebo lékům spojeným s poklesem počtu neutrofilů a u kterých se ANC při screeningové návštěvě plně zotavil;
  • Historie malignity;

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo řešení
Lék: Placebo
Perorální roztok odpovídající deferipronu s placebem bude podáván dvakrát denně po dobu 18 měsíců.
Experimentální: Deferipron
Deferipron 80 mg/ml perorální roztok
Lék: Deferipron perorální roztok
Deferipron 80 mg/ml perorální roztok bude podáván dvakrát denně (b.i.d.) po dobu 18 měsíců. Počáteční dávka 5 mg/kg b.i.d. bude podáván po dobu 6 týdnů. Dávka bude poté zvýšena na 10 mg/kg b.i.d. a nakonec na 15 mg/kg b.i.d.
Ostatní jména:
  • L1
  • DFP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre na Barry-Albrightově stupnici dystonie
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) hodnotí závažnost dystonie (trvalé svalové kontrakce způsobující kroucení a opakované pohyby nebo abnormální držení těla) v 8 oblastech těla. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre v rozmezí od 0 do 32, přičemž vyšší skóre značí větší závažnost. Koprimárním koncovým bodem v této studii byla změna celkového skóre BAD od výchozího stavu do 18. měsíce.
Výchozí stav do 18 měsíců
Skóre celkového dojmu pacienta ze zlepšení na konci studie
Časové okno: 18. měsíc
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) je globální index, který hodnotí reakci stavu na terapii tím, že žádá pacienty, aby ohodnotili svůj aktuální stav vzhledem k jejich výchozímu stavu. Skládá se ze 7bodové hodnotící škály, kde 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo,4=žádné změny,5=minimálně zhoršilo,6=velmi hůře a 7=velmi výrazně zhoršilo.
18. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre na jednotné stupnici hodnocení Parkinsonovy choroby
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) je hlavní hodnotící stupnice používaná k hodnocení závažnosti příznaků Parkinsonovy choroby, z nichž některé jsou podobné příznakům PKAN. Subškály UPDRS použité v této studii byly Část I: Mentace, chování a nálada, skóre od 0 (nejlepší) do 16 (nejhorší); Část II: Činnosti každodenního života, skóre od 0 (nejlepší) do 52 (nejhorší); Část III: Motorická zkouška, hodnocení od 0 (nejlepší) do 108 (nejhorší); a Část VI: Škála Schwab and England Activities of Daily Living Scale od 0 % (nejhorší) do 100 % (nejlepší).
Výchozí stav do 18 měsíců
Změna ve skóre na měření funkční nezávislosti
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Škála FIM (Functional Independence Measure) se používá k hodnocení fyzického a kognitivního postižení ve třech oblastech každodenního života: péče o sebe, mobilita a kognice. V každé oblasti jsou položky hodnoceny podle úrovně pomoci potřebné k vykonávání dané činnosti každodenního života. Skóre 1–2 znamená, že pacient je při provádění úkolu zcela závislý na pomocníkovi, skóre 3–5 znamená, že pacient je středně závislý, a skóre 6–7 znamená, že není potřeba žádná pomoc. Jednotlivá skóre se sečtou a získá se celkové skóre od 18 (nejhorší) do 126 (nejlepší).
Výchozí stav do 18 měsíců
Změna skóre na WeeFIM
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
WeeFIM je pediatrická verze škály Functional Independence Measure a používá se k hodnocení fyzického a kognitivního postižení ve třech oblastech každodenního života: péče o sebe, mobilita a kognice. V každé oblasti jsou položky hodnoceny podle úrovně pomoci potřebné k vykonávání dané činnosti každodenního života. Skóre 1–2 znamená, že pacient je při provádění úkolu zcela závislý na pomocníkovi, skóre 3–5 znamená, že pacient je středně závislý, a skóre 6–7 znamená, že není potřeba žádná pomoc. Jednotlivá skóre se sečtou a získá se celkové skóre od 18 (nejhorší) do 126 (nejlepší).
Výchozí stav do 18 měsíců
Změna skóre kvality života u dětí
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL) slouží k měření funkčního zdraví a pohody z pohledu pacienta. Pro děti, mladé dospělé ve věku 18-25 let a dospělé starší 25 let jsou k dispozici samostatné verze dotazníku. Pacienti jsou požádáni, aby uvedli, jak se cítili za poslední měsíc, a skóre 23 otázek se použije k vytvoření celkového skóre, které se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Výchozí stav do 18 měsíců
Změna skóre v indexu kvality spánku v Pittsburghu
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Pittsburghský index kvality spánku (PSQI) je dotazník s vlastním hodnocením, který hodnotí kvalitu spánku a poruchy spánku v časovém intervalu 1 měsíce. Celkem 19 jednotlivých položek se používá ke generování 7 „složkových“ skóre: subjektivní kvalita spánku, latence spánku, délka spánku, obvyklá efektivita spánku, poruchy spánku, užívání léků na spaní a denní dysfunkce, a je generováno skóre, které se pohybuje od 0 (nejlepší) až 21 (nejhorší).
Výchozí stav do 18 měsíců
Změna hladiny železa v mozku
Časové okno: Výchozí stav do 18 měsíců
Neurodegenerace u pacientů s PKAN je spojena s lokalizovanou akumulací železa v mozku, s nejvyšší akumulací pozorovanou v globus pallidus, jedné z hlavních oblastí pro motorickou kontrolu. Skenování MRI R2* této oblasti bylo provedeno na začátku a v 18. měsíci u podskupiny pacientů, kteří neměli implantované zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci (DBS) a u nichž bylo použití anestezie, pokud je vyžadováno, považováno zkoušejícím za přijatelné. .
Výchozí stav do 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
  • Vrchní vyšetřovatel: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

21. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

11. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIRCON2012V1
  • 1R01FD004103-01 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit