겸상 적혈구 통증 위기에 대한 정맥 감마글로불린
2026년 3월 27일 업데이트: Albert Einstein College of Medicine
겸상적혈구 급성통증에 대한 Gamunex(Intravenous Gammaglobulin) 임상 1-2상
이 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환의 통증 위기의 급성 치료에 정맥 면역 글로불린이 안전하고 효과적인지 여부를 확인하는 것입니다.
자금 출처: 미국 식품의약국(FDA), 희귀의약품개발국(OOPD)
연구 개요
상세 설명
복잡하지 않은 통증 위기 동안 환자는 단일 용량의 IVIG 대 일반 식염수 위약으로 무작위 배정됩니다.
VOC 길이 및 기타 보조 종점을 모니터링합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
300
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 낫적혈구병(SS 또는 S-β 지중해빈혈 유전자형)의 문서화된 진단
- 1상은 12~65세, 2상은 6~13.99세
- 입원 및 비경구적 마약을 필요로 하는 복잡하지 않은 급성 통증 에피소드
제외 기준:
- 경두개 도플러 또는 자기 공명 영상으로 평가한 뇌졸중 위험 증가(모든 피험자가 검사를 받음)
- 임상적으로 감염이 의심되는 38.5°C 이상의 고열을 포함한 수반되는 급성 과정
- ALT 증가 > 2X ULN
- 현장 요검사에서 혈청 크레아티닌 ≥1.3mg/dL, >300mg/dL 단백질 또는 신장 기능 장애와 관련된 알려진 상태
- Hb > 10g/dL 및 Hct > 30%
- Hb< 5g/dl
- 알려진 IgA 결핍 또는 감마 글로불린에 대한 알려진 알레르기
- 임신 또는 모유 수유
- 지난 6주 동안 생약독화 바이러스로 예방접종
- 문서화된 불법 기록(예: 헤로인, 코카인) 약물 남용 또는 약물 추구 행동
- 다른 연구 약물 연구에 현재 참여
- 만성 수혈을 통한 현재 치료
- 이전 혈전증 또는 현재 에스트로겐 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 정맥 면역 글로불린(IVIG)
임상시험에 사용된 IVIG는 GAMUNEX 브랜드로 1상에서는 최대 800mg/kg, 2상에서는 400mg/kg까지 투여됩니다.
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병원 내원 후 24시간 이내에 투여되는 정맥 내 면역 글로불린의 단일 용량.
1단계에서의 최대 용량은 800 mg/kg이었습니다.
2단계의 용량은 400mg/kg입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 일반 식염수
일반 식염수와 동일한 부피(무게 기준)
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복잡하지 않은 통증 위기에 대해 입원 후 24시간 이내에 1회 용량의 생리 식염수를 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈관 폐쇄 위기(VOC)의 기간
기간: 발병 시점부터 응급실까지의 일수, 위기 종료까지 평균 4일, 최대 30일
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응급실에 내원한 시점부터 VOC가 종료될 때까지 측정한 혈관 폐쇄 위기의 길이(지속 기간)는 퇴원 전 VOC 치료를 위한 비경구 아편유사 진통제를 마지막으로 투여한 후 12시간으로 정의됩니다.
그룹 결과는 일변량 통계를 사용하여 일수로 요약됩니다.
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발병 시점부터 응급실까지의 일수, 위기 종료까지 평균 4일, 최대 30일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 오피오이드 사용량
기간: 연구 약물 주입부터 위기 종료까지 평균 4일, 최대 30일
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주입 종료부터 퇴원까지의 총 정맥내 모르핀 등가량을 IVIG군과 위약군 간에 비교합니다.
이를 위해서는 다양한 오피오이드의 총량을 밀리그램 단위의 IV 모르핀과 동등한 양으로 변환해야 합니다.
동등진통성 아편유사제 투여에 대한 표준 표가 이러한 변환에 사용됩니다.
이 표는 필요에 따라 오피오이드 유형, 투여 경로 및 불완전한 교차 내성을 설명하고 체중에 맞게 조정됩니다.
그룹 결과는 단변량 통계를 사용하여 체중 1kg당 아편유사제 밀리그램(mg/kg)으로 요약됩니다.
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연구 약물 주입부터 위기 종료까지 평균 4일, 최대 30일
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혈관 폐쇄 위기가 끝날 때까지의 시간
기간: 연구 약물 주입 시작부터 위기 종료까지의 일수, 평균 4일, 최대 30일
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연구 약물 주입 시작부터 VOC 종료까지 측정된 혈관 폐쇄성 위기 종료까지의 시간은 퇴원 전 VOC 치료를 위한 비경구 아편유사 진통제의 마지막 투여로부터 12시간으로 정의됩니다.
그룹 결과는 일변량 통계를 사용하여 일수로 요약됩니다.
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연구 약물 주입 시작부터 위기 종료까지의 일수, 평균 4일, 최대 30일
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입원 기간
기간: 입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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입원 기간(기간)은 단변량 통계를 사용하여 연구 부문별로 월/일 단위로 요약됩니다.
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입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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대식세포-1 항원(Mac-1) 발현의 변화
기간: 주입 전부터 주입 후 24시간까지
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주입 전부터 주입 후 24시간까지의 Mac-1 발현 수준의 변화는 세포 표면에 대한 부착을 측정하기 위한 적절한 시험관내 부착 검정에 의해 평가될 것입니다.
Mac-1은 림프구와 백혈구에서 발견되는 세포 표면 수용체이며 결합 및 부착에 대한 마커 역할을 합니다.
Mac-1 발현 수준은 염증 자극에 의해 활성화되면 증가하여 세포 표면의 Mac-1 분자 농도가 높아집니다.
주입 전 Mac-1의 백분율 변화는 단변량 통계를 사용하여 연구 부문에서 요약됩니다.
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주입 전부터 주입 후 24시간까지
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젖산탈수소효소(LDH) 수준의 변화
기간: 주입 전부터 주입 후 24시간까지
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주입 전부터 주입 후 24시간까지 LDH 수준의 변화를 평가합니다.
주입 전 LDH 농도(U/L 단위)의 변화율은 단변량 통계를 사용하여 연구 부문에서 요약됩니다.
정상적인 LDH 범위는 연령/성별에 따라 다르며 이 연구에서는 임계값이 확립되지 않았지만, 더 높은 LDH 수치는 겸상적혈구병 환자에서 용혈의 염증성 바이오마커 역할을 할 수 있으며 급성 또는 만성 조직 손상의 지표가 될 수도 있습니다.
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주입 전부터 주입 후 24시간까지
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헤모글로빈(Hb) 수치의 변화
기간: 주입 전부터 주입 후 24시간까지
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주입 전부터 주입 후 24시간까지의 Hb 수준 변화를 평가합니다.
주입 전 Hb 농도(g/dL)의 백분율 변화는 단변량 통계를 사용하여 연구 부문에서 요약됩니다.
정상적인 Hb 범위는 연령/성별에 따라 다르며 이 연구에서는 역치가 확립되지 않았지만 겸상 적혈구 질환 환자의 경우 Hb 수치 감소는 빈혈, 혈전색전증 위험 증가, 장기 및 조직 손상을 나타낼 수 있습니다.
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주입 전부터 주입 후 24시간까지
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고감도 C 반응성 단백질(hsCRP) 수치 변화
기간: 입원부터 주입 후 24시간까지 평균 4일
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입원부터 주입 후 24시간까지 hsCRP 수준의 변화를 평가합니다.
입원 후 hsCRP 농도(mg/L 단위)의 백분율 변화는 단변량 통계를 사용하여 연구 부문에서 요약됩니다.
hsCRP는 염증에 대한 바이오마커 역할을 합니다.
hsCRP의 정상 범위는 연령/성별에 따라 다르며 이 연구에 대한 역치는 확립되지 않았지만, 더 높은 hsCRP 수준은 겸상 적혈구 질환 환자의 통증 또는 혈관 폐쇄 사건으로 인한 입원의 실험실 상관 관계 역할을 할 수 있습니다.
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입원부터 주입 후 24시간까지 평균 4일
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중환자실(ICU)로의 이송률
기간: 입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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응급 상황으로 인해 병원의 ICU에 입원한 환자의 비율이 연구 부문별로 요약됩니다.
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입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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ICU로 이송되는 진단
기간: 입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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ICU로의 이송으로 이어지는 진단은 연구 부문별로 요약됩니다.
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입원부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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수혈 횟수 및 유형
기간: 약물 투여부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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연구 중 투여된 적혈구 농축제 수혈의 횟수와 유형은 연구 그룹별로 요약될 것입니다.
적혈구 수혈의 유형은 (예: 급성, 간헐적, 만성, 단순, 교환)으로 분류되며, 임상적으로 적응증이 있고 NIH-NHLBI의 겸형적혈구빈혈 관리 지침에 따른 의사의 처방에 따라 투여될 것입니다.
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약물 투여부터 퇴원까지 평균 4일, 최대 30일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Jang JE, Hidalgo A, Frenette PS. Intravenous immunoglobulins modulate neutrophil activation and vascular injury through FcgammaRIII and SHP-1. Circ Res. 2012 Apr 13;110(8):1057-66. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.112.266411. Epub 2012 Mar 13.
- Chang J, Shi PA, Chiang EY, Frenette PS. Intravenous immunoglobulins reverse acute vaso-occlusive crises in sickle cell mice through rapid inhibition of neutrophil adhesion. Blood. 2008 Jan 15;111(2):915-23. doi: 10.1182/blood-2007-04-084061. Epub 2007 Oct 11.
- Turhan A, Jenab P, Bruhns P, Ravetch JV, Coller BS, Frenette PS. Intravenous immune globulin prevents venular vaso-occlusion in sickle cell mice by inhibiting leukocyte adhesion and the interactions between sickle erythrocytes and adherent leukocytes. Blood. 2004 Mar 15;103(6):2397-400. doi: 10.1182/blood-2003-07-2209. Epub 2003 Nov 20.
- Shi PA, Manwani D, Olowokure O, Nandi V. Serial assessment of laser Doppler flow during acute pain crises in sickle cell disease. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):277-82. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.001. Epub 2014 May 21.
- Manwani D, Frenette PS. Vaso-occlusion in sickle cell disease: pathophysiology and novel targeted therapies. Blood. 2013 Dec 5;122(24):3892-8. doi: 10.1182/blood-2013-05-498311. Epub 2013 Sep 19.
- Manwani D, Chen G, Carullo V, Serban S, Olowokure O, Jang J, Huggins M, Cohen HW, Billett H, Atweh GF, Frenette PS, Shi PA. Single-dose intravenous gammaglobulin can stabilize neutrophil Mac-1 activation in sickle cell pain crisis. Am J Hematol. 2015 May;90(5):381-5. doi: 10.1002/ajh.23956. Epub 2015 Apr 1.
- Manwani D, Xu C, Lee SK, Amatuni G, Cohen HW, Carullo V, Morrone K, Davila J, Shi PA, Ireland K, Keenan J, Frenette PS. Randomized phase 2 trial of Intravenous Gamma Globulin (IVIG) for the treatment of acute vaso-occlusive crisis in patients with sickle cell disease: Lessons learned from the midpoint analysis. Complement Ther Med. 2020 Aug;52:102481. doi: 10.1016/j.ctim.2020.102481. Epub 2020 Jun 9.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 21일
처음 게시됨 (추정된)
2012년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 09-06-172
- FD-R-005341-01 (기타 보조금/기금 번호: FDA, OOPD)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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