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Gammaglobulina endovenosa per le crisi dolorose falciformi

27 marzo 2026 aggiornato da: Albert Einstein College of Medicine

Prova di fase 1-2 di Gamunex (gammaglobulina endovenosa) per il dolore acuto da anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è determinare se l'immunoglobulina per via endovenosa è sicura ed efficace nel trattamento acuto delle crisi dolorose nell'anemia falciforme.

Fonte di finanziamento: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti saranno randomizzati a una singola dose di IVIG rispetto al normale placebo salino durante una crisi dolorosa non complicata. La lunghezza del VOC e di altri endpoint secondari sarà monitorata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di anemia falciforme (genotipo SS o S-β talassemico)
  • Età 12-65 anni per la Fase 1, 6-13,99 anni per la Fase 2
  • Episodio di dolore acuto non complicato che richiede ricovero ospedaliero e narcotici parenterali

Criteri di esclusione:

  • Aumento del rischio di ictus valutato mediante Doppler transcranico o risonanza magnetica (tutti i soggetti vengono sottoposti a test)
  • Processo acuto concomitante, inclusa febbre > 38,5° C con sospetto clinico di infezione
  • ALT aumentata > 2X ULN
  • Creatinina sierica ≥1,3 mg/dL, >300 mg/dL di proteine ​​nell'analisi delle urine spot o condizione nota associata a disfunzione renale
  • Hb > 10 g/dL e Hct > 30%
  • Hb < 5 g/dl
  • Carenza nota di IgA o allergia nota alle gammaglobuline
  • Gravidanza o allattamento
  • Vaccinazione con un virus vivo attenuato nelle 6 settimane precedenti
  • Storia documentata di illeciti (es. eroina, cocaina) abuso o ricerca di droga
  • Attuale partecipazione a un altro studio sperimentale sui farmaci
  • Trattamento attuale con trasfusione cronica
  • Precedente trombosi o uso attuale di estrogeni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Immunoglobuline per via endovenosa (IVIG)
L'IVIG utilizzato nello studio è il marchio GAMUNEX, a dosi fino a 800 mg/kg nella Fase 1 e a 400 mg/kg nella Fase 2.
Droga: Immunoglobuline Endovenose (IVIG)
Una singola dose di immunoglobulina per via endovenosa somministrata entro 24 ore dalla presentazione in ospedale. La dose massima nella Fase I è stata di 800 mg/kg. La dose per la Fase II è di 400 mg/kg.
Altri nomi:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Comparatore placebo: Soluzione salina normale
Un volume equivalente (in base al peso) di soluzione salina normale
Altro: Soluzione salina normale
Una singola dose di soluzione fisiologica somministrata entro 24 ore dal ricovero in ospedale per crisi dolorose non complicate.
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della crisi vaso-occlusiva (VOC)
Lasso di tempo: Numero di giorni dal momento della presentazione al pronto soccorso alla fine della crisi, media 4 giorni e massimo 30 giorni
Durata (durata) della crisi vaso-occlusiva misurata dal momento della presentazione al pronto soccorso fino alla fine dei COV definiti come 12 ore dall'ultima dose di analgesia oppioide parenterale per il trattamento dei COV prima della dimissione ospedaliera. I risultati del gruppo saranno riepilogati in numero di giorni utilizzando statistiche univariate.
Numero di giorni dal momento della presentazione al pronto soccorso alla fine della crisi, media 4 giorni e massimo 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo totale di oppioidi
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco in studio alla fine della crisi, in media 4 giorni e un massimo di 30 giorni
L'uso totale di morfina per via endovenosa equivalente dalla fine dell'infusione alla dimissione sarà confrontato tra il gruppo IVIG e quello placebo. Ciò richiederà la conversione della quantità totale di diversi oppioidi nelle quantità equivalenti di morfina IV in milligrammi. Per queste conversioni verranno utilizzate tabelle standard per il dosaggio degli oppioidi equianalgesici. Queste tabelle tengono conto del tipo di oppioide, della via di somministrazione e della tolleranza crociata incompleta, secondo necessità, e sono adattate in base al peso corporeo. I risultati del gruppo saranno riassunti in milligrammi di oppioidi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) utilizzando statistiche univariate.
Dall'infusione del farmaco in studio alla fine della crisi, in media 4 giorni e un massimo di 30 giorni
È ora di finire la crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Numero di giorni dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio alla fine della crisi, in media 4 giorni e massimo 30 giorni
Tempo fino alla fine della crisi vaso-occlusiva misurato dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio alla fine dei COV definiti come 12 ore dall'ultima dose di analgesia oppioide parenterale per il trattamento dei COV prima della dimissione ospedaliera. I risultati del gruppo saranno riepilogati in numero di giorni utilizzando statistiche univariate.
Numero di giorni dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio alla fine della crisi, in media 4 giorni e massimo 30 giorni
Durata del ricovero
Lasso di tempo: Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
La durata del ricovero sarà riepilogata per braccio di studio in mesi/giorni utilizzando statistiche univariate.
Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
Cambiamento nell'espressione dell'antigene macrofago-1 (Mac-1).
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
La variazione dei livelli di espressione di Mac-1 da prima dell'infusione a 24 ore dopo l'infusione sarà valutata mediante l'appropriato test di adesione in vitro per misurare l'adesione alle superfici cellulari. Mac-1 è un recettore della superficie cellulare presente su linfociti e leucociti e funge da marcatore per il legame e l'adesione. I livelli di espressione di Mac-1 aumentano in seguito all'attivazione da parte di stimoli infiammatori portando ad una maggiore concentrazione di molecole di Mac-1 sulla superficie della cellula. La variazione percentuale di Mac-1 rispetto alla pre-infusione sarà riepilogata per braccio di studio utilizzando statistiche univariate.
Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
Variazione dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
Verrà valutata la variazione dei livelli di LDH da prima dell'infusione a 24 ore dopo l'infusione. La variazione percentuale della concentrazione di LDH (in U/L) rispetto alla pre-infusione sarà riepilogata per braccio di studio utilizzando statistiche univariate. Sebbene i normali intervalli di LDH varino in base all’età/sesso e non siano state stabilite soglie per questo studio, livelli più elevati di LDH possono fungere da biomarcatori infiammatori dell’emolisi nei pazienti con anemia falciforme ed essere anche indicatori di danno tissutale acuto o cronico.
Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
Variazione dei livelli di emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
Verrà valutata la variazione dei livelli di Hb da prima dell'infusione a 24 ore dopo l'infusione. La variazione percentuale della concentrazione di Hb (in g/dL) rispetto alla pre-infusione sarà riepilogata per braccio di studio utilizzando statistiche univariate. Sebbene i valori normali di Hb varino in base all’età/sesso e non siano state stabilite soglie per questo studio, nei pazienti con anemia falciforme, livelli ridotti di Hb possono essere indicativi di anemia, aumento del rischio di eventi tromboembolici e danni a organi e tessuti.
Dalla pre-infusione alle 24 ore post-infusione
Variazione dei livelli di proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP).
Lasso di tempo: Dal ricovero alle 24 ore post-infusione, in media 4 giorni
Verrà valutata la variazione dei livelli di hsCRP dal ricovero alle 24 ore successive all'infusione. La variazione percentuale della concentrazione di hsCRP (in mg/L) dal ricovero sarà riepilogata per braccio di studio utilizzando statistiche univariate. hsCRP funge da biomarcatore per l'infiammazione. Sebbene i range normali di hsCRP varino in base all'età/sesso e non siano state stabilite soglie per questo studio, livelli più elevati di hsCRP possono fungere da correlato di laboratorio delle ospedalizzazioni per dolore o eventi vaso-occlusivi in ​​pazienti con anemia falciforme.
Dal ricovero alle 24 ore post-infusione, in media 4 giorni
Tasso di trasferimento all'Unità di Terapia Intensiva (ICU)
Lasso di tempo: Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
La percentuale di pazienti ricoverati nell'unità di terapia intensiva dell'ospedale per una condizione di emergenza sarà riepilogata per braccio di studio.
Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
Diagnosi che porta al trasferimento in terapia intensiva
Lasso di tempo: Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
Le diagnosi che portano al trasferimento in terapia intensiva saranno riepilogate per braccio di studio.
Dal ricovero alla dimissione mediamente 4 giorni e massimo 30 giorni
Numero e tipo di trasfusioni
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco dello studio alla dimissione, in media 4 giorni e massimo 30 giorni
Il numero e i tipi di trasfusioni di globuli rossi concentrati intercorrenti somministrate durante lo studio saranno riassunti per braccio di studio. I tipi di trasfusione di globuli rossi saranno categorizzati (ad esempio, acuta, intermittente, cronica, semplice, sostitutiva) e verranno somministrati come clinicamente indicato e prescritto dal medico in conformità con le linee guida basate sull'evidenza NIH-NHLBI per la gestione dell'anemia falciforme.
Dall'infusione del farmaco dello studio alla dimissione, in media 4 giorni e massimo 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

31 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA, OOPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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