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Gamaglobulina intravenosa para crises de dor falciforme

27 de março de 2026 atualizado por: Albert Einstein College of Medicine

Teste de Fase 1-2 de Gamunex (gamaglobulina intravenosa) para dor aguda falciforme

O objetivo deste estudo é determinar se a imunoglobulina intravenosa é segura e eficaz no tratamento agudo das crises de dor na doença falciforme.

Fonte de Financiamento: Food and Drug Administration (FDA), Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes serão randomizados para uma dose única de IVIG versus placebo salino normal durante uma crise de dor não complicada. O comprimento do VOC e outros endpoints secundários serão monitorados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

300

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de doença falciforme (genótipo SS ou S-β talassemia)
  • Idade 12-65 anos para a Fase 1, 6-13,99 anos para a Fase 2
  • Episódio de dor aguda não complicada requerendo internação hospitalar e narcóticos parenterais

Critério de exclusão:

  • Aumento do risco de AVC avaliado por Doppler transcraniano ou ressonância magnética (todos os indivíduos são submetidos a testes)
  • Processo agudo concomitante, incluindo febre > 38,5°C com suspeita clínica de infecção
  • ALT aumentada > 2X LSN
  • Creatinina sérica ≥1,3 mg/dL, proteína >300 mg/dL no exame de urina pontual ou condição conhecida associada à disfunção renal
  • Hb > 10 g/dL e Hct > 30%
  • Hb < 5 g/dl
  • Deficiência de IgA conhecida ou alergia conhecida à gamaglobulina
  • Gravidez ou amamentação
  • Vacinação com vírus vivo atenuado nas últimas 6 semanas
  • Histórico documentado de atos ilícitos (ex. heroína, cocaína) abuso de drogas ou comportamento de busca de drogas
  • Participação atual em outro estudo de drogas investigativas
  • Tratamento atual com transfusão crônica
  • Tromboses anteriores ou uso atual de estrogênio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Imunoglobulina intravenosa (IVIG)
O IVIG utilizado no ensaio é da marca GAMUNEX, em doses de até 800 mg/kg na Fase 1 e 400 mg/kg na Fase 2.
Medicamento: Imunoglobulina Intravenosa (IVIG)
Uma dose única de imunoglobulina intravenosa administrada nas primeiras 24 horas após a apresentação hospitalar. A dose máxima na Fase I foi de 800 mg/kg. A dose para a Fase II é de 400 mg/kg.
Outros nomes:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Comparador de Placebo: Solução salina normal
Um volume equivalente (com base no peso) de solução salina normal
Outro: Solução salina normal
Uma dose única de solução salina normal administrada dentro de 24 horas após a admissão hospitalar para crise de dor não complicada.
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da crise vaso-oclusiva (VOC)
Prazo: Número de dias desde o momento da apresentação ao pronto-socorro até o fim da crise, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Duração (duração) da crise vaso-oclusiva medida desde o momento da apresentação ao pronto-socorro até o final do VOC, definida como 12 horas a partir da última dose de analgesia opióide parenteral para o tratamento de VOC antes da alta hospitalar. Os resultados do grupo serão resumidos em número de dias usando estatísticas univariadas.
Número de dias desde o momento da apresentação ao pronto-socorro até o fim da crise, média de 4 dias e máximo de 30 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Uso total de opioides
Prazo: Da infusão do medicamento em estudo até o final da crise, em média 4 dias e máximo 30 dias
O uso total equivalente de morfina intravenosa desde o final da infusão até a alta será comparado entre o grupo IVIG e placebo. Isso exigirá a conversão da quantidade total de diferentes opioides em quantidades equivalentes de morfina intravenosa em miligramas. Tabelas padrão para dosagem de opioides equianalgésicos serão usadas para essas conversões. Estas tabelas consideram o tipo de opioide, a via de administração e a tolerância cruzada incompleta, conforme necessário, e são ajustadas ao peso corporal. Os resultados do grupo serão resumidos em miligramas de opioide por quilograma de peso corporal (mg/kg) usando estatísticas univariadas.
Da infusão do medicamento em estudo até o final da crise, em média 4 dias e máximo 30 dias
Hora de acabar com a crise vaso-oclusiva
Prazo: Número de dias desde o início da infusão do medicamento em estudo até o final da crise, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Tempo até o fim da crise vaso-oclusiva, medido desde o início da infusão do medicamento em estudo até o final do VOC, final do VOC definido como 12 horas a partir da última dose de analgesia opióide parenteral para o tratamento de VOC antes da alta hospitalar. Os resultados do grupo serão resumidos em número de dias usando estatísticas univariadas.
Número de dias desde o início da infusão do medicamento em estudo até o final da crise, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Duração da hospitalização
Prazo: Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
A duração (duração) da hospitalização será resumida por braço do estudo em meses/dias usando estatísticas univariadas.
Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Alteração na expressão do Antígeno Macrófago-1 (Mac-1)
Prazo: Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
A alteração nos níveis de expressão de Mac-1 desde antes da infusão até 24 horas após a infusão será avaliada pelo ensaio de adesão in vitro apropriado para medir a adesão às superfícies celulares. Mac-1 é um receptor de superfície celular encontrado em linfócitos e leucócitos e serve como marcador de ligação e adesão. Os níveis de expressão de Mac-1 aumentam com a ativação por estímulos inflamatórios, levando a uma maior concentração de moléculas de Mac-1 na superfície da célula. A alteração percentual no Mac-1 da pré-infusão será resumida pelo braço do estudo usando estatísticas univariadas.
Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
Alteração nos níveis de lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
Será avaliada a alteração nos níveis de LDH antes da infusão até 24 horas após a infusão. A alteração percentual na concentração de LDH (em U/L) da pré-infusão será resumida pelo braço do estudo usando estatísticas univariadas. Embora os intervalos normais de LDH variem de acordo com a idade/sexo e os limites não tenham sido estabelecidos para este estudo, níveis mais elevados de LDH podem servir como biomarcadores inflamatórios de hemólise em pacientes com doença falciforme e também ser indicadores de dano tecidual agudo ou crônico.
Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
Alteração nos níveis de hemoglobina (Hb)
Prazo: Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
Será avaliada a mudança nos níveis de Hb antes da infusão até 24 horas após a infusão. A alteração percentual na concentração de Hb (em g/dL) desde a pré-infusão será resumida pelo braço do estudo usando estatísticas univariadas. Embora os intervalos normais de Hb variem de acordo com a idade/sexo e os limites não tenham sido estabelecidos para este estudo, em pacientes com doença falciforme, a diminuição dos níveis de Hb pode ser indicativa de anemia, aumento do risco de eventos tromboembólicos e danos a órgãos e tecidos.
Desde a pré-infusão até 24 horas após a infusão
Alteração nos níveis de proteína C reativa de alta sensibilidade (hsCRP)
Prazo: Da admissão até 24 horas após a infusão, em média 4 dias
A mudança nos níveis de hsCRP desde a admissão até 24 horas após a infusão será avaliada. A alteração percentual na concentração de hsCRP (em mg/L) desde a admissão será resumida pelo braço do estudo usando estatísticas univariadas. hsCRP serve como um biomarcador de inflamação. Embora os intervalos normais para hsCRP variem de acordo com a idade/sexo e os limiares não tenham sido estabelecidos para este estudo, níveis mais elevados de hsCRP podem servir como um correlato laboratorial de hospitalizações por dor ou eventos vaso-oclusivos em pacientes com doença falciforme.
Da admissão até 24 horas após a infusão, em média 4 dias
Taxa de transferência para Unidade de Terapia Intensiva (UTI)
Prazo: Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
A porcentagem de pacientes internados na UTI do hospital devido a uma condição emergente será resumida por braço do estudo.
Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Diagnóstico que leva à transferência para a UTI
Prazo: Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Os diagnósticos que levam à transferência para a UTI serão resumidos por braço do estudo.
Da admissão à alta, média de 4 dias e máximo de 30 dias
Número e tipo de Transfusões
Prazo: Da infusão do medicamento do estudo até à alta, em média 4 dias e no máximo 30 dias
O número e tipos de transfusões intercalares de concentrado de glóbulos vermelhos administradas durante o estudo serão resumidos por braço do estudo. Os tipos de transfusões de glóbulos vermelhos serão categorizados (por exemplo, agudas, intermitentes, crónicas, simples, de troca) e serão administrados conforme indicado clinicamente e prescritos pelo médico de acordo com as diretrizes de gestão baseadas em evidências da NIH-NHLBI para a doença das células falciformes.
Da infusão do medicamento do estudo até à alta, em média 4 dias e no máximo 30 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Albert Einstein College of Medicine

Colaboradores

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

18 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de dezembro de 2012

Primeira postagem (Estimado)

31 de dezembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA, OOPD)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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