Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylna gammaglobulin w przypadku kryzysów bólu sierpowatego

27 marca 2026 zaktualizowane przez: Albert Einstein College of Medicine

Faza 1-2 badania Gamunex (dożylna gammaglobulina) w leczeniu ostrego bólu sierpowatokrwinkowego

Celem tego badania jest ustalenie, czy dożylna immunoglobulina jest bezpieczna i skuteczna w ostrym leczeniu kryzysów bólowych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Źródło finansowania: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas niepowikłanego kryzysu bólowego pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę IVIG w porównaniu z placebo w postaci normalnej soli fizjologicznej. Długość LZO i inne drugorzędne punkty końcowe będą monitorowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

300

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (genotyp talasemii SS lub S-β)
  • Wiek 12-65 lat dla fazy 1, 6-13,99 lat dla fazy 2
  • Nieskomplikowany ostry epizod bólowy wymagający hospitalizacji i pozajelitowego podawania leków

Kryteria wyłączenia:

  • Zwiększone ryzyko udaru mózgu oceniane za pomocą przezczaszkowego dopplera lub rezonansu magnetycznego (wszyscy badani przechodzą badania)
  • Współistniejący ostry proces, w tym gorączka > 38,5°C z klinicznym podejrzeniem zakażenia
  • Zwiększona aktywność AlAT > 2X GGN
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥1,3 mg/dl, >300 mg/dl białka w wyrywkowym badaniu moczu lub znany stan związany z dysfunkcją nerek
  • Hb > 10 g/dl i Hct > 30%
  • Hb< 5 g/dl
  • Znany niedobór IgA lub znana alergia na gamma globulinę
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Szczepienie żywym atenuowanym wirusem w ciągu ostatnich 6 tygodni
  • Udokumentowana historia nielegalnego (np. heroina, kokaina) nadużywanie narkotyków lub zachowania związane z poszukiwaniem narkotyków
  • Bieżący udział w innym badaniu leku eksperymentalnego
  • Obecne leczenie przewlekłą transfuzją
  • Wcześniejsze zakrzepy lub obecne stosowanie estrogenów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dożylna globulina immunologiczna (IVIG)
IVIG zastosowany w badaniu to marka GAMUNEX w dawkach do 800 mg/kg w fazie 1 i 400 mg/kg w fazie 2.
Lek: Immunoglobulina dożylna (IVIG)
Pojedyncza dawka dożylnej immunoglobuliny podana w ciągu 24 godzin od przyjęcia do szpitala. Maksymalna dawka w fazie I wynosiła 800 mg/kg. Dawka dla fazy II wynosi 400 mg/kg.
Inne nazwy:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Komparator placebo: Zwykła sól fizjologiczna
Równoważna objętość (wagowo) normalnego roztworu soli
Inny: Normalna sól fizjologiczna
Pojedyncza dawka soli fizjologicznej podana w ciągu 24 godzin od przyjęcia do szpitala w przypadku niepowikłanego przełomu bólowego.
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długość kryzysu naczyniowo-okluzyjnego (LZO)
Ramy czasowe: Liczba dni od przyjęcia na pogotowie do zakończenia kryzysu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni
Długość (czas trwania) przełomu okluzyjnego naczyń, mierzona od chwili przyjęcia na oddział ratunkowy do zakończenia stosowania LZO, definiowana jako 12 godzin od ostatniej dawki pozajelitowego leku przeciwbólowego opioidów stosowanego w leczeniu LZO przed wypisem ze szpitala. Wyniki grupy zostaną podsumowane w liczbie dni przy użyciu statystyk jednoczynnikowych.
Liczba dni od przyjęcia na pogotowie do zakończenia kryzysu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite użycie opioidów
Ramy czasowe: Od wlewu badanego leku do zakończenia kryzysu średnio 4 dni, a maksymalnie 30 dni
Całkowite zastosowanie dożylnego równoważnika morfiny od zakończenia wlewu do wypisu zostanie porównane w grupie IVIG i grupie placebo. Będzie to wymagało przeliczenia całkowitej ilości różnych opioidów na równoważne ilości morfiny podawanej dożylnie w miligramach. Do tych przeliczeń zostaną użyte standardowe tabele dotyczące dawkowania opioidów równoważących ból. Tabele te uwzględniają rodzaj opioidów, drogę podania i, w razie potrzeby, niepełną tolerancję krzyżową i są dostosowane do masy ciała. Wyniki grupowe zostaną podsumowane w miligramach opioidu na kilogram masy ciała (mg/kg) przy użyciu statystyk jednoczynnikowych.
Od wlewu badanego leku do zakończenia kryzysu średnio 4 dni, a maksymalnie 30 dni
Czas zakończyć kryzys naczynio-okluzyjny
Ramy czasowe: Liczba dni od rozpoczęcia wlewu badanego leku do zakończenia kryzysu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni
Czas do zakończenia kryzysu okluzyjnego naczyń, mierzony od początku wlewu badanego leku do końca VOC, do końca VOC, zdefiniowany jako 12 godzin od ostatniej dawki pozajelitowego opioidowego środka przeciwbólowego stosowanego w leczeniu LZO przed wypisem ze szpitala. Wyniki grupy zostaną podsumowane w liczbie dni przy użyciu statystyk jednoczynnikowych.
Liczba dni od rozpoczęcia wlewu badanego leku do zakończenia kryzysu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni
Długość hospitalizacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Długość (czas trwania) hospitalizacji zostanie podsumowana w poszczególnych grupach badania w miesiącach/dniach przy użyciu statystyk jednoczynnikowych.
Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Zmiana ekspresji antygenu makrofaga-1 (Mac-1).
Ramy czasowe: Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Zmiana poziomów ekspresji Mac-1 od stanu przed infuzją do 24 godzin po infuzji zostanie oceniona za pomocą odpowiedniego testu adhezji in vitro w celu pomiaru adhezji do powierzchni komórkowych. Mac-1 jest receptorem powierzchniowym komórki występującym na limfocytach i leukocytach i służy jako marker wiązania i adhezji. Poziom ekspresji Mac-1 wzrasta po aktywacji przez bodźce zapalne, co prowadzi do wyższego stężenia cząsteczek Mac-1 na powierzchni komórki. Procentowa zmiana Mac-1 przed infuzją zostanie podsumowana przez ramię badawcze przy użyciu statystyk jednoczynnikowych.
Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH).
Ramy czasowe: Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Oceniona zostanie zmiana poziomu LDH od stanu przed infuzją do 24 godzin po infuzji. Procentowa zmiana stężenia LDH (w U/l) przed infuzją zostanie podsumowana przez ramię badawcze przy użyciu statystyk jednoczynnikowych. Chociaż prawidłowe zakresy LDH różnią się w zależności od wieku/płci, a w tym badaniu nie ustalono wartości progowych, wyższe poziomy LDH mogą służyć jako biomarkery zapalne hemolizy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, a także być wskaźnikami ostrego lub przewlekłego uszkodzenia tkanek.
Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Zmiana poziomu hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Oceniona zostanie zmiana poziomu Hb od stanu przed infuzją do 24 godzin po infuzji. Procentowa zmiana stężenia Hb (w g/dl) przed infuzją zostanie podsumowana przez ramię badawcze przy użyciu statystyk jednoczynnikowych. Chociaż prawidłowe zakresy Hb różnią się w zależności od wieku/płci, a na potrzeby tego badania nie ustalono wartości progowych, u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową obniżone poziomy Hb mogą wskazywać na anemię, zwiększone ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych oraz uszkodzenie narządów i tkanek.
Od przed infuzją do 24 godzin po infuzji
Zmiana poziomu białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (hsCRP).
Ramy czasowe: Od przyjęcia do 24 godzin po infuzji, średnio 4 dni
Oceniana będzie zmiana poziomu hsCRP od przyjęcia do 24 godzin po infuzji. Procentowa zmiana stężenia hsCRP (w mg/l) od przyjęcia zostanie podsumowana dla poszczególnych ramion badania przy użyciu statystyk jednoczynnikowych. hsCRP służy jako biomarker stanu zapalnego. Chociaż prawidłowe zakresy stężenia hsCRP różnią się w zależności od wieku/płci, a w tym badaniu nie ustalono wartości progowych, wyższe poziomy hsCRP mogą służyć jako laboratoryjny korelat hospitalizacji z powodu bólu lub zdarzeń związanych z zamknięciem naczyń u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Od przyjęcia do 24 godzin po infuzji, średnio 4 dni
Wskaźnik przeniesienia na oddział intensywnej terapii (OIOM)
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Odsetek pacjentów przyjętych na szpitalny oddział intensywnej terapii z powodu stanu nagłego zostanie podsumowany według ramienia badania.
Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Diagnoza prowadząca do przeniesienia na OIOM
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Rozpoznania prowadzące do przeniesienia na oddział intensywnej terapii zostaną podsumowane według ramienia badania.
Od przyjęcia do wypisu średnio 4 dni, maksymalnie 30 dni
Liczba i rodzaj transfuzji
Ramy czasowe: Od podania leku badanego do wypisu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni
Liczba i rodzaje przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych podanych w trakcie badania zostaną podsumowane według ramienia badania. Rodzaje przetoczeń krwinek czerwonych zostaną skategoryzowane (np. ostre, przerywane, przewlekłe, proste, wymienne) i będą podawane zgodnie z wskazaniami klinicznymi oraz zleceniami lekarza, zgodnie z wytycznymi opartymi na dowodach naukowych NIH-NHLBI dotyczącymi leczenia anemii sierpowatej.
Od podania leku badanego do wypisu, średnio 4 dni i maksymalnie 30 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

31 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Inny numer grantu/finansowania: FDA, OOPD)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj