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Gammaglobuline intraveineuse pour les crises de douleur drépanocytaire

27 mars 2026 mis à jour par: Albert Einstein College of Medicine

Essai de phase 1-2 de Gamunex (gammaglobuline intraveineuse) pour la douleur aiguë drépanocytaire

Le but de cette étude est de déterminer si l'immunoglobuline intraveineuse est sûre et efficace dans le traitement aigu des crises de douleur dans la drépanocytose.

Source de financement : Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients seront randomisés pour recevoir une dose unique d'IgIV par rapport à un placebo de solution saline normale lors d'une crise de douleur non compliquée. La longueur des COV et d'autres paramètres secondaires seront surveillés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

300

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté de drépanocytose (génotype de la thalassémie SS ou S-β)
  • Âge 12-65 ans pour la phase 1, 6-13,99 ans pour la phase 2
  • Épisode de douleur aiguë non compliqué nécessitant une hospitalisation et des narcotiques parentéraux

Critère d'exclusion:

  • Risque accru d'AVC évalué par Doppler transcrânien ou imagerie par résonance magnétique (tous les sujets subissent des tests)
  • Processus aigu concomitant, incluant fièvre > 38,5° C avec suspicion clinique d'infection
  • ALT augmentée > 2X LSN
  • Créatinine sérique ≥ 1,3 mg/dL, > 300 mg/dL de protéines lors d'une analyse d'urine localisée, ou affection connue associée à un dysfonctionnement rénal
  • Hb > 10 g/dL et Hct > 30 %
  • Hb< 5 g/dl
  • Déficit connu en IgA ou allergie connue aux gammaglobulines
  • Grossesse ou allaitement
  • Vaccination avec un virus vivant atténué au cours des 6 semaines précédentes
  • Antécédents documentés d'activités illicites (par ex. héroïne, cocaïne) toxicomanie ou comportement de recherche de drogue
  • Participation actuelle à une autre étude expérimentale sur un médicament
  • Traitement actuel par transfusion chronique
  • Thrombose antérieure ou utilisation actuelle d'œstrogènes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Immunoglobuline intraveineuse (IVIG)
Les IgIV utilisées dans l'essai sont de la marque GAMUNEX, à des doses allant jusqu'à 800 mg/kg en phase 1 et à 400 mg/kg en phase 2.
Médicament: Immunoglobuline intraveineuse (IVIG)
Une dose unique d'immunoglobuline intraveineuse administrée dans les 24 heures suivant la présentation à l'hôpital. La dose maximale en Phase I était de 800 mg/kg. La dose pour la Phase II est de 400 mg/kg.
Autres noms:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Comparateur placebo: Solution saline normale
Un volume équivalent (en fonction du poids) de solution saline normale
Autre: Solution saline normale
Une dose unique de solution saline normale administrée dans les 24 heures suivant l'admission à l'hôpital pour une crise de douleur non compliquée.
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de la crise vaso-occlusive (COV)
Délai: Nombre de jours entre la présentation aux urgences et la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Durée (durée) de la crise vaso-occlusive telle que mesurée à partir du moment de la présentation aux urgences jusqu'à la fin du COV défini comme 12 heures à compter de la dernière dose d'analgésie opioïde parentérale pour le traitement du COV avant la sortie de l'hôpital. Les résultats du groupe seront résumés en nombre de jours à l'aide de statistiques univariées.
Nombre de jours entre la présentation aux urgences et la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Consommation totale d'opioïdes
Délai: De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
L'utilisation totale équivalente de morphine intraveineuse depuis la fin de la perfusion jusqu'à la sortie sera comparée entre le groupe IgIV et le groupe placebo. Cela nécessitera la conversion de la quantité totale de différents opioïdes en quantités équivalentes de morphine IV en milligrammes. Des tableaux standard pour le dosage équianalgésique des opioïdes seront utilisés pour ces conversions. Ces tableaux tiennent compte du type d'opioïde, de la voie d'administration et de la tolérance croisée incomplète, selon les besoins, et sont ajustés en fonction du poids corporel. Les résultats du groupe seront résumés en milligrammes d'opioïdes par kilogramme de poids corporel (mg/kg) à l'aide de statistiques univariées.
De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Il est temps de mettre fin à la crise vaso-occlusive
Délai: Nombre de jours entre le début de la perfusion du médicament à l'étude et la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Délai jusqu'à la fin de la crise vaso-occlusive tel que mesuré entre le début de la perfusion du médicament à l'étude et la fin du COV défini comme 12 heures à compter de la dernière dose d'analgésie opioïde parentérale pour le traitement des COV avant la sortie de l'hôpital. Les résultats du groupe seront résumés en nombre de jours à l'aide de statistiques univariées.
Nombre de jours entre le début de la perfusion du médicament à l'étude et la fin de la crise, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Durée d'hospitalisation
Délai: De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
La durée (durée) de l'hospitalisation sera résumée par bras d'étude en mois/jours à l'aide de statistiques univariées.
De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Modification de l'expression de l'antigène macrophage-1 (Mac-1)
Délai: De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
La modification des niveaux d'expression de Mac-1 entre avant la perfusion et 24 heures après la perfusion sera évaluée par le test d'adhésion in vitro approprié pour mesurer l'adhésion aux surfaces cellulaires. Mac-1 est un récepteur de surface cellulaire présent sur les lymphocytes et les leucocytes et sert de marqueur de liaison et d'adhésion. Les niveaux d'expression de Mac-1 augmentent lors de l'activation par des stimuli inflammatoires, entraînant une concentration plus élevée de molécules Mac-1 à la surface de la cellule. Le pourcentage de changement de Mac-1 par rapport à la pré-perfusion sera résumé par bras d'étude à l'aide de statistiques univariées.
De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
Modification des niveaux de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
La modification des taux de LDH avant la perfusion jusqu'à 24 heures après la perfusion sera évaluée. La variation en pourcentage de la concentration de LDH (en U/L) par rapport à la pré-perfusion sera résumée par bras d'étude à l'aide de statistiques univariées. Bien que les plages normales de LDH varient selon l'âge/le sexe et qu'aucun seuil n'ait été établi pour cette étude, des taux de LDH plus élevés peuvent servir de biomarqueurs inflammatoires de l'hémolyse chez les patients atteints de drépanocytose et également être des indicateurs de lésions tissulaires aiguës ou chroniques.
De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
Modification des niveaux d'hémoglobine (Hb)
Délai: De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
La modification des taux d'Hb entre avant la perfusion et 24 heures après la perfusion sera évaluée. La variation en pourcentage de la concentration d'Hb (en g/dL) par rapport à la pré-perfusion sera résumée par bras d'étude à l'aide de statistiques univariées. Bien que les plages normales d'Hb varient selon l'âge/le sexe et que des seuils n'aient pas été établis pour cette étude, chez les patients atteints de drépanocytose, une diminution des taux d'Hb peut être révélatrice d'une anémie, d'un risque accru d'événements thromboemboliques et de lésions des organes et des tissus.
De la pré-perfusion à 24 heures après la perfusion
Modification des niveaux de protéine C-réactive de haute sensibilité (hsCRP)
Délai: De l'admission jusqu'à 24 heures après la perfusion, en moyenne 4 jours
La modification des taux de hsCRP entre l'admission et 24 heures après la perfusion sera évaluée. Le pourcentage de variation de la concentration de hsCRP (en mg/L) depuis l'admission sera résumé par bras d'étude à l'aide de statistiques univariées. hsCRP sert de biomarqueur pour l’inflammation. Bien que les plages normales de hsCRP varient selon l'âge/le sexe et que des seuils n'aient pas été établis pour cette étude, des taux de hsCRP plus élevés peuvent servir de corrélat en laboratoire des hospitalisations pour douleur ou événements vaso-occlusifs chez les patients atteints de drépanocytose.
De l'admission jusqu'à 24 heures après la perfusion, en moyenne 4 jours
Taux de transfert vers l’unité de soins intensifs (USI)
Délai: De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Le pourcentage de patients admis à l'unité de soins intensifs de l'hôpital pour une condition émergente sera résumé par bras d'étude.
De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Diagnostic conduisant au transfert en USI
Délai: De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Les diagnostics conduisant au transfert à l'USI seront résumés par bras d'étude.
De l'admission à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Nombre et type de transfusions
Délai: De la perfusion du médicament de l'étude jusqu'à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours
Le nombre et les types de transfusions de concentrés érythrocytaires administrées pendant l'étude seront résumés par bras d'étude. Les types de transfusions de globules rouges seront catégorisés (par exemple, aiguë, intermittente, chronique, simple, d'échange) et seront administrés selon les indications cliniques et prescrits par le médecin conformément aux directives fondées sur des preuves du NIH-NHLBI pour la prise en charge de la drépanocytose.
De la perfusion du médicament de l'étude jusqu'à la sortie, en moyenne 4 jours et maximum 30 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Albert Einstein College of Medicine

Collaborateurs

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2012

Première publication (Estimé)

31 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Autre subvention/numéro de financement: FDA, OOPD)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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