Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intravenøs Gammaglobulin til seglcelle-smertekriser

27. marts 2026 opdateret af: Albert Einstein College of Medicine

Fase 1-2 forsøg med Gamunex (intravenøst ​​gammaglobulin) til akut seglcellesmerter

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om intravenøst ​​immunglobulin er sikkert og effektivt til akut behandling af smertekriser ved seglcellesygdom.

Finansieringskilde: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter vil blive randomiseret til en enkelt dosis IVIG versus normal saltvandsplacebo under en ukompliceret smertekrise. Længden af ​​VOC og andre sekundære endepunkter vil blive overvåget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom (SS eller S-β thalassæmi genotype)
  • Alder 12-65 år for fase 1, 6-13,99 år for fase 2
  • Ukompliceret akut smerteepisode, der kræver hospitalsindlæggelse og parenterale stoffer

Ekskluderingskriterier:

  • Øget risiko for slagtilfælde vurderet ved transkraniel Doppler eller magnetisk resonansbilleddannelse (alle forsøgspersoner gennemgår test)
  • Samtidig akut proces, inklusive feber > 38,5°C med klinisk mistanke om infektion
  • Øget ALT > 2X ULN
  • Serumkreatinin ≥1,3 mg/dL, >300 mg/dL protein ved pleturinanalyse eller kendt tilstand forbundet med nyreinsufficiens
  • Hb > 10 g/dL og Hct > 30 %
  • Hb<5 g/dl
  • Kendt IgA-mangel eller kendt allergi over for gammaglobulin
  • Graviditet eller amning
  • Vaccination med en levende svækket virus i de foregående 6 uger
  • Dokumenteret historie med ulovlig (f.eks. heroin, kokain) stofmisbrug eller stofsøgningsadfærd
  • Aktuel deltagelse i en anden lægemiddelundersøgelse
  • Nuværende behandling med kronisk transfusion
  • Tidligere tromboser eller nuværende østrogenbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
IVIG anvendt i forsøget er GAMUNEX-mærket, i doser op til 800 mg/kg i fase 1 og ved 400 mg/kg i fase 2.
Medicin: Intravenøs Immunglobulin (IVIG)
En enkelt dosis intravenøs immunglobulin administreret inden for 24 timer efter hospitalsindlæggelse. Den maksimale dosis i Fase I var 800 mg/kg. Dosis for Fase II er 400 mg/kg.
Andre navne:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Placebo komparator: Normal saltvand
Et tilsvarende volumen (vægtbaseret) af normalt saltvand
Andet: Normalt saltvand
En enkelt dosis normal saltvand indgivet inden for 24 timer efter hospitalsindlæggelse for ukompliceret smertekrise.
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Længde af vaso-okklusiv krise (VOC)
Tidsramme: Antal dage fra præsentationstidspunkt til skadestue til afslutning af krise, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage
Længde (varighed) af vaso-okklusiv krise målt fra tidspunktet for præsentation på skadestuen til slutningen af ​​VOC defineret som 12 timer fra den sidste dosis parenteral opioidanalgesi til behandling af VOC før hospitalsudskrivning. Grupperesultater vil blive opsummeret i antal dage ved hjælp af univariat statistik.
Antal dage fra præsentationstidspunkt til skadestue til afslutning af krise, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total opioidbrug
Tidsramme: Fra undersøgelsesmedicininfusion til slutningen af ​​krisen, i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Den samlede intravenøse morfinækvivalente brug fra infusionens afslutning til udledningen vil blive sammenlignet mellem IVIG- og placebogruppen. Dette vil kræve konvertering af den samlede mængde af forskellige opioider til de tilsvarende mængder IV morfin i milligram. Standardtabeller for equianalgetisk opioiddosering vil blive brugt til disse konverteringer. Disse tabeller redegør for opioidtype, administrationsvej og ufuldstændig krydstolerance efter behov og er justeret for kropsvægt. Grupperesultater vil blive opsummeret i milligram opioid pr. kilogram kropsvægt (mg/kg) ved hjælp af univariat statistik.
Fra undersøgelsesmedicininfusion til slutningen af ​​krisen, i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Tid til afslutning af vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Antal dage fra start af infusion af lægemiddel til afslutning af krise, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage
Tid til slutning af vaso-okklusiv krise målt fra start af undersøgelseslægemiddelinfusion til slutningen af ​​VOC slutningen af ​​VOC defineret som 12 timer fra den sidste dosis parenteral opioidanalgesi til behandling af VOC før udskrivelse fra hospitalet. Grupperesultater vil blive opsummeret i antal dage ved hjælp af univariat statistik.
Antal dage fra start af infusion af lægemiddel til afslutning af krise, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage
Indlæggelsens længde
Tidsramme: Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Længden (varigheden) af indlæggelsen vil blive opsummeret efter undersøgelsesarm i måneder/dage ved hjælp af univariat statistik.
Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Ændring i makrofag-1-antigen (Mac-1) ekspression
Tidsramme: Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i Mac-1-ekspressionsniveauer fra før infusion til 24 timer efter infusion vil blive vurderet ved det passende in vitro-adhæsionsassay for at måle adhæsion til cellulære overflader. Mac-1 er en celleoverfladereceptor fundet på lymfocytter og leukocytter og fungerer som en markør for binding og adhæsion. Mac-1-ekspressionsniveauer stiger ved aktivering af inflammatoriske stimuli, hvilket fører til en højere koncentration af Mac-1-molekyler på cellens overflade. Procentvis ændring i Mac-1 fra præ-infusion vil blive opsummeret af undersøgelsesarm ved hjælp af univariat statistik.
Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH) niveauer
Tidsramme: Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i LDH-niveauer fra før infusion til 24 timer efter infusion vil blive vurderet. Procentvis ændring i LDH-koncentration (i U/L) fra præ-infusion vil blive opsummeret af undersøgelsesarm ved hjælp af univariat statistik. Mens normale LDH-intervaller varierer efter alder/køn, og tærskler ikke er blevet etableret for denne undersøgelse, kan højere LDH-niveauer tjene som inflammatoriske biomarkører for hæmolyse hos patienter med seglcellesygdom og også være indikatorer for akut eller kronisk vævsskade.
Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i hæmoglobin (Hb) niveauer
Tidsramme: Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i Hb-niveauer fra før infusion til 24 timer efter infusion vil blive vurderet. Procentvis ændring i Hb-koncentration (i g/dL) fra præ-infusion vil blive opsummeret af undersøgelsesarm ved hjælp af univariat statistik. Mens normale Hb-intervaller varierer efter alder/køn, og tærskler ikke er blevet fastlagt for denne undersøgelse, kan nedsatte Hb-niveauer hos patienter med seglcellesygdom være tegn på anæmi, øget risiko for tromboemboliske hændelser og organ- og vævsskade.
Fra præ-infusion til 24 timer efter infusion
Ændring i niveauer af højfølsomt C-reaktivt protein (hsCRP).
Tidsramme: Fra indlæggelse til 24 timer efter infusion i gennemsnit 4 dage
Ændring i hsCRP-niveauer fra indlæggelse til 24 timer efter infusion vil blive vurderet. Procentvis ændring i hsCRP-koncentration (i mg/L) fra indlæggelse vil blive opsummeret af undersøgelsesarm ved hjælp af univariat statistik. hsCRP tjener en biomarkør for inflammation. Mens normale intervaller for hsCRP varierer efter alder/køn, og tærskler ikke er blevet etableret for denne undersøgelse, kan højere hsCRP-niveauer tjene som en laboratoriekorrelat af hospitalsindlæggelser for smerte eller vaso-okklusive hændelser hos patienter med seglcellesygdom.
Fra indlæggelse til 24 timer efter infusion i gennemsnit 4 dage
Overførselshastighed til intensivafdeling (ICU)
Tidsramme: Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Procentdelen af ​​patienter, der er indlagt på hospitalets intensivafdeling for en akut tilstand, vil blive opsummeret efter undersøgelsesarm.
Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Diagnose, der fører til overførsel til ICU
Tidsramme: Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Diagnoser, der fører til overførsel til intensivafdelingen, vil blive opsummeret efter undersøgelsesarm.
Fra indlæggelse til udskrivelse i gennemsnit 4 dage og maksimalt 30 dage
Antal og type transfusioner
Tidsramme: Fra infusion af undersøgelseslægemiddel til udskrivelse, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage
Antallet og typerne af indgribende pakkede røde blodcelle-transfusioner, der administreres under studiet, vil blive opsummeret efter studiearm. Typer af røde blodcelle-transfusioner vil blive kategoriseret (f.eks. akut, intermitterende, kronisk, simpel, udveksling) og vil blive administreret som klinisk indikeret og ordineret af lægen i overensstemmelse med NIH-NHLBI's evidensbaserede retningslinjer for behandling af seglcellesygdom.
Fra infusion af undersøgelseslægemiddel til udskrivelse, gennemsnitligt 4 dage og maksimalt 30 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2012

Først opslået (Anslået)

31. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA, OOPD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Smerte

Kliniske forsøg med Normalt saltvand

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner