Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутривенный гаммаглобулин при кризах серповидноклеточной боли

27 марта 2026 г. обновлено: Albert Einstein College of Medicine

Испытание фазы 1-2 Gamunex (внутривенный гаммаглобулин) для лечения острой боли при серповидно-клеточной анемии

Целью данного исследования является определение того, является ли внутривенный иммуноглобулин безопасным и эффективным при остром лечении болевых кризов при серповидно-клеточной анемии.

Источник финансирования: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), Управление по разработке продуктов для редких животных (OOPD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты будут рандомизированы для получения однократной дозы ВВИГ в сравнении с обычным физиологическим раствором плацебо во время неосложненного болевого кризиса. Длина VOC и другие вторичные конечные точки будут контролироваться.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

300

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии (генотип талассемии SS или S-β)
  • Возраст 12-65 лет для этапа 1, 6-13,99 лет для этапа 2
  • Неосложненный приступ острой боли, требующий госпитализации и парентерального введения наркотиков

Критерий исключения:

  • Повышенный риск инсульта по оценке с помощью транскраниальной допплерографии или магнитно-резонансной томографии (все субъекты проходят тестирование)
  • Сопутствующий острый процесс, в том числе лихорадка > 38,5°С с клиническим подозрением на инфекцию
  • Повышение АЛТ > 2X ВГН
  • Креатинин сыворотки ≥1,3 мг/дл, белок >300 мг/дл в разовом анализе мочи или известное состояние, связанное с почечной дисфункцией
  • Hb > 10 г/дл и Hct > 30%
  • Hb< 5 г/дл
  • Известный дефицит IgA или известная аллергия на гамма-глобулин
  • Беременность или кормление грудью
  • Вакцинация живым аттенуированным вирусом в предшествующие 6 недель
  • Задокументированная история незаконного (напр. героин, кокаин) злоупотребление наркотиками или стремление к наркотикам
  • Текущее участие в другом экспериментальном исследовании лекарств
  • Текущее лечение хронической трансфузией
  • Предыдущие тромбозы или текущий прием эстрогенов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ)
ВВИГ, используемый в исследовании, представляет собой торговую марку GAMUNEX в дозах до 800 мг/кг в фазе 1 и в дозе 400 мг/кг в фазе 2.
Лекарство: Иммуноглобулин внутривенный (ВВИГ)
Однократная доза внутривенного иммуноглобулина, введенная в течение 24 часов после поступления в больницу. Максимальная доза в Фазе I составляла 800 мг/кг. Доза для Фазы II составляет 400 мг/кг.
Другие имена:
  • ГАМУНЕКС (Талекрис Биотерапевтический)
Плацебо Компаратор: Нормальный физиологический раствор
Эквивалентный объем (по весу) физиологического раствора
Другой: Физиологический раствор
Однократная доза физиологического раствора в течение 24 часов после госпитализации при неосложненном болевом кризе.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность вазоокклюзионного криза (ВОК)
Временное ограничение: Количество дней с момента поступления в отделение неотложной помощи до окончания криза, в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Продолжительность (продолжительность) вазоокклюзионного криза, измеряемая от момента поступления в отделение неотложной помощи до окончания ЛОС, определяется как 12 часов с момента приема последней дозы парентеральной опиоидной анальгезии для лечения ЛОС до выписки из больницы. Результаты группы будут суммированы по количеству дней с использованием одномерной статистики.
Количество дней с момента поступления в отделение неотложной помощи до окончания криза, в среднем 4 дня и максимум 30 дней.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее употребление опиоидов
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до окончания криза в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Общее использование эквивалента морфина при внутривенном введении с момента окончания инфузии до выписки будет сравниваться между группой ВВИГ и группой плацебо. Для этого потребуется пересчитать общее количество различных опиоидов в эквивалентные количества морфина, вводимого внутривенно, в миллиграммах. Для этих преобразований будут использоваться стандартные таблицы для эквианальгезирующих доз опиоидов. В этих таблицах при необходимости учитываются тип опиоидов, путь введения и неполная перекрестная толерантность, а также корректируются с учетом массы тела. Результаты группы будут суммированы в миллиграммах опиоида на килограмм массы тела (мг/кг) с использованием одномерной статистики.
От введения исследуемого препарата до окончания криза в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Пора положить конец вазоокклюзионному кризу
Временное ограничение: Количество дней от начала инфузии исследуемого препарата до окончания криза, в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Время до окончания вазоокклюзионного криза, измеряемое от начала инфузии исследуемого препарата до окончания ЛОС и окончания ЛОС, определяется как 12 часов с момента последней дозы парентеральной опиоидной анальгезии для лечения ЛОС перед выпиской из больницы. Результаты группы будут суммированы по количеству дней с использованием одномерной статистики.
Количество дней от начала инфузии исследуемого препарата до окончания криза, в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Продолжительность госпитализации
Временное ограничение: От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Продолжительность (продолжительность) госпитализации будет суммирована по группам исследования в месяцах/днях с использованием одномерной статистики.
От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Изменение экспрессии антигена макрофага-1 (Mac-1)
Временное ограничение: От преинфузии до 24 часов после инфузии
Изменение уровней экспрессии Mac-1 в период до инфузии и через 24 часа после инфузии будет оцениваться с помощью соответствующего анализа адгезии in vitro для измерения адгезии к клеточным поверхностям. Mac-1 представляет собой рецептор клеточной поверхности, обнаруженный на лимфоцитах и ​​лейкоцитах, и служит маркером связывания и адгезии. Уровни экспрессии Mac-1 повышаются при активации воспалительными стимулами, что приводит к более высокой концентрации молекул Mac-1 на поверхности клетки. Процентное изменение Mac-1 от предварительной инфузии будет суммировано по группам исследования с использованием одномерной статистики.
От преинфузии до 24 часов после инфузии
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: От преинфузии до 24 часов после инфузии
Будет оценено изменение уровней ЛДГ от момента до инфузии до 24 часов после инфузии. Процентное изменение концентрации ЛДГ (в Ед/л) от момента предварительной инфузии будет суммировано по группам исследования с использованием одномерной статистики. Хотя нормальные уровни ЛДГ варьируются в зависимости от возраста/пола, а пороговые значения для этого исследования не установлены, более высокие уровни ЛДГ могут служить воспалительными биомаркерами гемолиза у пациентов с серповидноклеточной анемией, а также быть индикаторами острого или хронического повреждения тканей.
От преинфузии до 24 часов после инфузии
Изменение уровня гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: От преинфузии до 24 часов после инфузии
Будет оцениваться изменение уровней гемоглобина в период до инфузии и через 24 часа после инфузии. Процентное изменение концентрации гемоглобина (в г/дл) от предварительной инфузии будет суммировано по группам исследования с использованием одномерной статистики. Хотя нормальные уровни гемоглобина варьируются в зависимости от возраста/пола, а пороговые значения для этого исследования не установлены, у пациентов с серповидно-клеточной анемией снижение уровней гемоглобина может указывать на анемию, повышенный риск тромбоэмболических осложнений и повреждения органов и тканей.
От преинфузии до 24 часов после инфузии
Изменение уровней высокочувствительного С-реактивного белка (вчСРБ)
Временное ограничение: От поступления до 24 часов после инфузии в среднем 4 дня.
Будут оцениваться изменения уровней вчСРБ от поступления до 24 часов после инфузии. Процентное изменение концентрации вчСРБ (в мг/л) с момента поступления будет суммировано по группам исследования с использованием одномерной статистики. hsCRP служит биомаркером воспаления. Хотя нормальные уровни вчСРБ различаются в зависимости от возраста/пола, а пороговые значения для этого исследования не установлены, более высокие уровни вчСРБ могут служить лабораторным коррелятом госпитализаций по поводу боли или вазоокклюзионных явлений у пациентов с серповидноклеточной анемией.
От поступления до 24 часов после инфузии в среднем 4 дня.
Скорость перевода в отделение интенсивной терапии (ОИТ)
Временное ограничение: От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Процент пациентов, поступивших в отделение интенсивной терапии больницы по поводу неотложных состояний, будет суммирован по группам исследования.
От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Диагноз, ведущий к переводу в отделение интенсивной терапии
Временное ограничение: От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Диагнозы, ведущие к переводу в отделение интенсивной терапии, будут обобщены по исследовательским группам.
От поступления до выписки в среднем 4 дня и максимум 30 дней.
Количество и тип переливаний
Временное ограничение: С момента введения исследуемого препарата до выписки, в среднем 4 дня и максимум 30 дней
Количество и типы проведённых переливаний эритроцитарной массы в ходе исследования будут суммированы по группам исследования. Типы переливаний эритроцитов будут классифицированы (например, острое, интермиттирующее, хроническое, простое, обменное) и будут проводиться по клиническим показаниям и назначению врача в соответствии с рекомендациями NIH-NHLBI по доказательному ведению пациентов с серповидноклеточной анемией.
С момента введения исследуемого препарата до выписки, в среднем 4 дня и максимум 30 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Albert Einstein College of Medicine

Соавторы

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Следователи

  • Главный следователь: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 декабря 2012 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

31 декабря 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Другой номер гранта/финансирования: FDA, OOPD)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться