Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimonsisäinen gammaglobuliini sirppisolukipukriiseihin

perjantai 27. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Albert Einstein College of Medicine

Gamunexin (laskimonsisäisen gammaglobuliinin) vaiheen 1-2 koe sirppisolujen akuutin kivun hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko suonensisäinen immuuniglobuliini turvallinen ja tehokas sirppisolusairauden kipukriisien akuutissa hoidossa.

Rahoituslähde: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat satunnaistetaan saamaan kerta-annoksena IVIG:tä verrattuna normaaliin suolaliuokseen lumelääkkeeseen komplisoitumattoman kipukriisin aikana. VOC-pitoisuutta ja muita toissijaisia ​​päätepisteitä seurataan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

300

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sirppisolusairauden dokumentoitu diagnoosi (SS- tai S-β-talassemiagenotyyppi)
  • Ikä 12-65 vuotta vaiheessa 1, 6-13,99 vuotta vaiheessa 2
  • Komplisoitumaton akuutti kipujakso, joka vaatii sairaalahoitoa ja parenteraalisia huumeita

Poissulkemiskriteerit:

  • Lisääntynyt aivohalvausriski transkraniaalisella Doppler- tai magneettikuvauksella arvioituna (kaikki koehenkilöt testataan)
  • Samanaikainen akuutti prosessi, mukaan lukien kuume > 38,5 °C ja kliininen infektioepäily
  • Lisääntynyt ALT > 2X ULN
  • Seerumin kreatiniini ≥1,3 mg/dl, >300 mg/dl proteiinia pistevirtsan analyysissä tai tunnettu munuaisten vajaatoimintaan liittyvä tila
  • Hb > 10 g/dl ja Hct > 30 %
  • Hb < 5 g/dl
  • Tunnettu IgA-puutos tai tunnettu allergia gammaglobuliinille
  • Raskaus tai imetys
  • Rokotus elävällä heikennetyllä viruksella viimeisten 6 viikon aikana
  • Dokumentoitu laiton historia (esim. heroiini, kokaiini) huumeiden väärinkäyttö tai huumeiden etsintäkäyttäytyminen
  • Osallistuminen toiseen lääketutkimukseen
  • Nykyinen hoito kroonisella verensiirrolla
  • Aiemmat tromboosit tai nykyinen estrogeenin käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suonensisäinen immuuniglobuliini (IVIG)
Kokeessa käytetty IVIG on GAMUNEX-tuotemerkki annoksina 800 mg/kg asti vaiheessa 1 ja 400 mg/kg vaiheessa 2.
Lääke: Immuuniglobuliini intravenoosinen (IVIG)
Yksi annos suonensisäistä immuuniglobuliinia, joka annetaan 24 tunnin kuluessa sairaalaan saapumisesta. Maksimiannos vaiheessa I oli 800 mg/kg. Vaiheen II annos on 400 mg/kg.
Muut nimet:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Placebo Comparator: Normaali suolaliuos
Vastaava tilavuus (painoon perustuva) normaalia suolaliuosta
Muut: Normaali suolaliuos
Yksi annos normaalia suolaliuosta annettuna 24 tunnin kuluessa sairaalaan tulosta mutkattoman kipukriisin vuoksi.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) pituus
Aikaikkuna: Päivien lukumäärä esittelystä ensiapuun kriisin päättymiseen, keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää
Vaso-okklusiivisen kriisin pituus (kesto) mitattuna päivystykseen saapumisesta VOC-hoidon loppuun, määriteltynä 12 tuntia viimeisestä parenteraalisen opioidianalgesiaannoksesta VOC-hoitoon ennen sairaalasta kotiutumista. Ryhmätulokset kootaan päivien lukumääränä yksimuuttujatilastoilla.
Päivien lukumäärä esittelystä ensiapuun kriisin päättymiseen, keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Opioidien kokonaiskäyttö
Aikaikkuna: Tutkimuslääke-infuusiosta kriisin loppuun keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää
Suonensisäisen morfiiniekvivalentin kokonaiskäyttöä infuusion lopusta poistoon verrataan IVIG- ja lumeryhmässä. Tämä edellyttää erilaisten opioidien kokonaismäärän muuntamista vastaaviksi IV-morfiinimääriksi milligrammoina. Näihin muunnoksiin käytetään ekvianalgeettisen opioidiannostuksen vakiotaulukoita. Näissä taulukoissa otetaan huomioon opioidityyppi, antoreitti ja epätäydellinen ristitoleranssi tarpeen mukaan, ja ne on mukautettu ruumiinpainon mukaan. Ryhmätulokset lasketaan yhteen milligrammoina opioidia painokiloa kohti (mg/kg) yksimuuttujatilastojen avulla.
Tutkimuslääke-infuusiosta kriisin loppuun keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää
Aika vaso-okklusiivisen kriisin päättymiseen
Aikaikkuna: Päivien lukumäärä tutkimuslääkeinfuusion alkamisesta kriisin loppuun, keskimäärin 4 päivää ja maksimi 30 päivää
Aika vaso-okklusiivisen kriisin päättymiseen mitattuna tutkimuslääkeinfuusion alkamisesta VOC:n VOC-loppuun, joka määritellään 12 tunniksi viimeisestä parenteraalisen opioidianalgesian annoksesta VOC-hoitoon ennen sairaalasta kotiutumista. Ryhmätulokset kootaan päivien lukumääränä yksimuuttujatilastoilla.
Päivien lukumäärä tutkimuslääkeinfuusion alkamisesta kriisin loppuun, keskimäärin 4 päivää ja maksimi 30 päivää
Sairaalahoidon pituus
Aikaikkuna: Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Sairaalahoidon pituus (kesto) lasketaan yhteen tutkimusryhmän mukaan kuukausina/päivinä käyttämällä yksimuuttujatilastoja.
Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Muutos makrofagi-1-antigeenin (Mac-1) ilmentymisessä
Aikaikkuna: Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
Muutos Mac-1:n ilmentymistasoissa ennen infuusiota 24 tuntiin infuusion jälkeen arvioidaan sopivalla in vitro -adheesiomäärityksellä, jolla mitataan adheesiota solupintoihin. Mac-1 on solun pintareseptori, joka löytyy lymfosyyteistä ja leukosyyteistä, ja se toimii markkerina sitoutumiselle ja adheesiolle. Mac-1:n ilmentymistasot lisääntyvät aktivoituessaan tulehdusärsykkeillä, mikä johtaa Mac-1-molekyylien korkeampaan pitoisuuteen solun pinnalla. Prosentuaalinen muutos Mac-1:ssä ennen infuusiota lasketaan yhteen tutkimusryhmässä käyttämällä yksimuuttujatilastoja.
Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
Muutos laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa
Aikaikkuna: Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
LDH-tasojen muutos ennen infuusiota 24 tuntiin infuusion jälkeen arvioidaan. Prosenttimuutos LDH-pitoisuudessa (U/L) ennen infuusiota lasketaan yhteen tutkimusryhmässä käyttämällä yksimuuttujatilastoja. Vaikka normaalit LDH-alueet vaihtelevat iän/sukupuolen mukaan, eikä kynnysarvoja ole määritetty tälle tutkimukselle, korkeammat LDH-tasot voivat toimia hemolyysin tulehduksellisina biomarkkereina potilailla, joilla on sirppisolusairaus, ja ne voivat myös olla akuutin tai kroonisen kudosvaurion indikaattoreita.
Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
Muutos hemoglobiinitasoissa (Hb).
Aikaikkuna: Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
Hb-tasojen muutos ennen infuusiota 24 tuntiin infuusion jälkeen arvioidaan. Hb-konsentraation prosentuaalinen muutos (g/dl) ennen infuusiota lasketaan yhteen tutkimusryhmässä käyttämällä yksimuuttujatilastoja. Vaikka normaalit Hb-alueet vaihtelevat iän/sukupuolen mukaan, eikä kynnysarvoja ole vahvistettu tälle tutkimukselle, sirppisolusairautta sairastavilla potilailla Hb-tasojen lasku voi olla osoitus anemiasta, tromboembolisten tapahtumien lisääntyneestä riskistä sekä elin- ja kudosvaurioista.
Ennen infuusiota 24 tuntia infuusion jälkeen
Muutos korkean herkkyyden C-reaktiivisen proteiinin (hsCRP) tasoissa
Aikaikkuna: Keskimäärin 4 päivää vastaanotosta 24 tuntiin infuusion jälkeen
Muutos hsCRP-tasoissa hoidon aloittamisesta 24 tuntiin infuusion jälkeen arvioidaan. Prosentuaalinen muutos hsCRP-pitoisuudessa (mg/l) sisäänpääsystä lasketaan yhteen tutkimusryhmäkohtaisesti käyttämällä yksimuuttujatilastoja. hsCRP toimii biomarkkerina tulehdukselle. Vaikka hsCRP:n normaalit vaihteluvälit vaihtelevat iän/sukupuolen mukaan, eikä kynnysarvoja ole määritetty tälle tutkimukselle, korkeammat hsCRP-tasot voivat toimia laboratoriokorrelaattina potilaiden, joilla on sirppisolusairaus, kivun tai vaso-okklusiivisten tapahtumien vuoksi sairaalahoitoa.
Keskimäärin 4 päivää vastaanotosta 24 tuntiin infuusion jälkeen
Tehohoitoyksikköön (ICU) siirtymisnopeus
Aikaikkuna: Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka otetaan sairaalan teho-osastolle äkillisen tilan vuoksi, lasketaan yhteen tutkimusryhmän mukaan.
Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Diagnoosi, joka johtaa siirtoon teho-osastolle
Aikaikkuna: Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Tutkimusosasto tekee yhteenvedon diagnoosista, joka johtaa siirtoon teho-osastolle.
Keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää maahanpääsystä kotiuttamiseen
Siirtojen lukumäärä ja tyyppi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen infuusiosta kotiutumiseen, keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää
Tutkimusryhmittäin tiivistetään tutkimuksen aikana annettujen välissä olevien pakattujen punasolusiirtojen lukumäärä ja tyypit. Punasolusiirtojen tyypit luokitellaan (esim. akuutti, intermitenttinen, krooninen, yksinkertainen, vaihto) ja niitä annetaan kliinisesti osoitettuna ja lääkärin määrääminä NIH-NHLBI:n näyttöön perustuvia sirppisolutaudin hoitosuosituksia noudattaen.
Tutkimuslääkkeen infuusiosta kotiutumiseen, keskimäärin 4 päivää ja enintään 30 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Albert Einstein College of Medicine

Yhteistyökumppanit

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. marraskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA, OOPD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa