Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intravenøst ​​Gammaglobulin for sigdcelle-smertekriser

27. mars 2026 oppdatert av: Albert Einstein College of Medicine

Fase 1-2-forsøk med Gamunex (intravenøst ​​gammaglobulin) for akutt sigdcellesmerter

Hensikten med denne studien er å finne ut om intravenøst ​​immunglobulin er trygt og effektivt ved akutt behandling av smertekriser ved sigdcellesykdom.

Finansieringskilde: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli randomisert til en enkelt dose IVIG versus normal saltvannsplacebo under en ukomplisert smertekrise. Lengden på VOC og andre sekundære endepunkter vil bli overvåket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom (SS eller S-β thalassemia genotype)
  • Alder 12-65 år for fase 1, 6-13,99 år for fase 2
  • Ukomplisert akutt smerteepisode som krever sykehusinnleggelse og parenterale narkotika

Ekskluderingskriterier:

  • Økt hjerneslagrisiko vurdert ved transkraniell doppler eller magnetisk resonansavbildning (alle forsøkspersoner gjennomgår testing)
  • Samtidig akutt prosess, inkludert feber > 38,5°C med klinisk mistanke om infeksjon
  • Økt ALT > 2X ULN
  • Serumkreatinin ≥1,3 mg/dL, >300 mg/dL protein ved punkturinalyse, eller kjent tilstand assosiert med nedsatt nyrefunksjon
  • Hb > 10 g/dL og Hct > 30 %
  • Hb< 5 g/dl
  • Kjent IgA-mangel eller kjent allergi mot gammaglobulin
  • Graviditet eller amming
  • Vaksinasjon med et levende svekket virus i de foregående 6 ukene
  • Dokumentert historie med ulovlig (f.eks. heroin, kokain) narkotikamisbruk eller narkotikasøkende atferd
  • Nåværende deltakelse i en annen legemiddelstudie
  • Nåværende behandling med kronisk transfusjon
  • Tidligere tromboser eller nåværende østrogenbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
IVIG brukt i studien er GAMUNEX-merket, i doser opp til 800 mg/kg i fase 1 og ved 400 mg/kg i fase 2.
Legemiddel: Immunoglobulin intravenøst (IVIG)
En enkeltdose intravenøs immunglobulin administrert innen 24 timer etter sykehusinnleggelse. Maksimal dose i Fase I var 800 mg/kg. Dosen for Fase II er 400 mg/kg.
Andre navn:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Placebo komparator: Vanlig saltvann
Et ekvivalent volum (vektbasert) av vanlig saltvann
Annen: Vanlig saltvann
En enkelt dose med vanlig saltvann administrert innen 24 timer etter sykehusinnleggelse for ukomplisert smertekrise.
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lengde på vaso-okklusiv krise (VOC)
Tidsramme: Antall dager fra presentasjonstidspunkt til legevakt til slutt på krise, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Lengde (varighet) av vaso-okklusiv krise målt fra tidspunktet for presentasjon til legevakten til slutten av VOC definert som 12 timer fra siste dose parenteral opioidanalgesi for behandling av VOC før utskrivning fra sykehus. Grupperesultater vil bli oppsummert i antall dager ved hjelp av univariat statistikk.
Antall dager fra presentasjonstidspunkt til legevakt til slutt på krise, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt opioidbruk
Tidsramme: Fra studiemedikamentinfusjon til slutten av krisen, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Den totale intravenøse morfinekvivalente bruken fra slutten av infusjonen til utskrivning vil bli sammenlignet mellom IVIG- og placebogruppen. Dette vil kreve konvertering av den totale mengden forskjellige opioider til tilsvarende mengder IV morfin i milligram. Standardtabeller for equianalgetisk opioiddosering vil bli brukt for disse konverteringene. Disse tabellene tar for seg opioidtype, administrasjonsvei og ufullstendig krysstoleranse, etter behov, og er justert for kroppsvekt. Grupperesultater vil bli oppsummert i milligram opioid per kilo kroppsvekt (mg/kg) ved bruk av univariat statistikk.
Fra studiemedikamentinfusjon til slutten av krisen, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Tid til slutt for vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Antall dager fra start av studiemedikamentinfusjon til slutt på krise, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Tid til slutt av vaso-okklusiv krise målt fra start av studiemedikamentinfusjon til slutten av VOC slutten av VOC definert som 12 timer fra siste dose av parenteral opioidanalgesi for behandling av VOC før utskrivning fra sykehus. Grupperesultater vil bli oppsummert i antall dager ved hjelp av univariat statistikk.
Antall dager fra start av studiemedikamentinfusjon til slutt på krise, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Lengde på sykehusinnleggelse
Tidsramme: Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Lengde (varighet) av sykehusinnleggelse vil bli oppsummert etter studiearm i måneder/dager ved bruk av univariat statistikk.
Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Endring i makrofag-1-antigen (Mac-1) uttrykk
Tidsramme: Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i Mac-1-ekspresjonsnivåer fra før infusjon til 24 timer etter infusjon vil bli vurdert ved hjelp av passende in vitro-adhesjonsanalyse for å måle adhesjon til cellulære overflater. Mac-1 er en celleoverflatereseptor som finnes på lymfocytter og leukocytter og fungerer som en markør for binding og adhesjon. Mac-1-ekspresjonsnivåer øker ved aktivering av inflammatoriske stimuli som fører til en høyere konsentrasjon av Mac-1-molekyler på cellens overflate. Prosentvis endring i Mac-1 fra pre-infusjon vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av univariat statistikk.
Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i nivåer av laktatdehydrogenase (LDH).
Tidsramme: Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i LDH-nivåer fra før infusjon til 24 timer etter infusjon vil bli vurdert. Prosentvis endring i LDH-konsentrasjon (i U/L) fra pre-infusjon vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av univariat statistikk. Mens normale LDH-områder varierer etter alder/kjønn og terskler ikke er etablert for denne studien, kan høyere LDH-nivåer tjene som inflammatoriske biomarkører for hemolyse hos pasienter med sigdcellesykdom og også være indikatorer på akutt eller kronisk vevsskade.
Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i hemoglobin (Hb) nivåer
Tidsramme: Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i Hb-nivåer fra før infusjon til 24 timer etter infusjon vil bli vurdert. Prosentvis endring i Hb-konsentrasjon (i g/dL) fra pre-infusjon vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av univariat statistikk. Mens normale Hb-områder varierer etter alder/kjønn og terskler ikke er etablert for denne studien, kan reduserte Hb-nivåer hos pasienter med sigdcellesykdom tyde på anemi, økt risiko for tromboemboliske hendelser og organ- og vevsskade.
Fra pre-infusjon til 24 timer etter infusjon
Endring i nivåer av høysensitivt C-reaktivt protein (hsCRP).
Tidsramme: Fra innleggelse til 24 timer etter infusjon, gjennomsnittlig 4 dager
Endring i hsCRP-nivåer fra innleggelse til 24 timer etter infusjon vil bli vurdert. Prosentvis endring i hsCRP-konsentrasjon (i mg/L) fra innleggelse vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av univariat statistikk. hsCRP tjener en biomarkør for betennelse. Mens normale områder for hsCRP varierer etter alder/kjønn og terskler ikke er etablert for denne studien, kan høyere hsCRP-nivåer tjene som en laboratoriekorrelat av sykehusinnleggelser for smerte eller vaso-okklusive hendelser hos pasienter med sigdcellesykdom.
Fra innleggelse til 24 timer etter infusjon, gjennomsnittlig 4 dager
Overføringshastighet til intensivavdeling (ICU)
Tidsramme: Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Prosentandelen av pasienter som er innlagt på sykehusets ICU for en akutt tilstand vil bli oppsummert etter studiearm.
Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Diagnose som fører til overføring til intensivavdelingen
Tidsramme: Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Diagnoser som fører til overføring til intensivavdelingen vil bli oppsummert etter studiearm.
Fra innleggelse til utskrivning, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Antall og type blodoverføringer
Tidsramme: Fra studiemedisin-infusjon til utskrivelse, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager
Antallet og typene av gjennomførte pakkede røde blodcelletransfusjoner under studien vil bli oppsummert etter studiearm. Typene av røde blodcelletransfusjoner vil bli kategorisert (f.eks. akutt, intermitterende, kronisk, enkel, utveksling) og vil bli administrert som klinisk indikert og foreskrevet av legen i samsvar med NIH-NHLBIs evidensbaserte retningslinjer for behandling av sigdcelleanemi.
Fra studiemedisin-infusjon til utskrivelse, gjennomsnittlig 4 dager og maksimalt 30 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Samarbeidspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2008

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2012

Først lagt ut (Antatt)

31. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA, OOPD)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere