Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intravenöst Gammaglobulin för sicklecellsmärtkriser

27 mars 2026 uppdaterad av: Albert Einstein College of Medicine

Fas 1-2-studie av Gamunex (intravenöst gammaglobulin) för akut sicklecellssmärta

Syftet med denna studie är att avgöra om intravenöst immunglobulin är säkert och effektivt vid akut behandling av smärtkriser vid sicklecellssjukdom.

Finansieringskälla: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienterna kommer att randomiseras till en enstaka dos av IVIG jämfört med normal saltlösning placebo under en okomplicerad smärtkris. Längden på VOC och andra sekundära endpoints kommer att övervakas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

300

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom (SS eller S-β talassemi genotyp)
  • Ålder 12-65 år för fas 1, 6-13,99 år för fas 2
  • Okomplicerad akut smärtepisod som kräver sjukhusinläggning och parenterala narkotika

Exklusions kriterier:

  • Ökad strokerisk bedömd med transkraniell doppler eller magnetisk resonanstomografi (alla försökspersoner genomgår testning)
  • Samtidig akut process, inklusive feber > 38,5°C med klinisk misstanke om infektion
  • Ökad ALT > 2X ULN
  • Serumkreatinin ≥1,3 mg/dL, >300 mg/dL protein vid prickurinanalys, eller känt tillstånd associerat med njursvikt
  • Hb > 10 g/dL och Hct > 30 %
  • Hb<5 g/dl
  • Känd IgA-brist eller känd allergi mot gammaglobulin
  • Graviditet eller amning
  • Vaccination med ett levande försvagat virus under de föregående 6 veckorna
  • Dokumenterad historia av olaglig (t.ex. heroin, kokain) drogmissbruk eller drogsökande beteende
  • Aktuellt deltagande i en annan läkemedelsstudie
  • Nuvarande behandling med kronisk transfusion
  • Tidigare tromboser eller nuvarande östrogenanvändning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenöst immunglobulin (IVIG)
IVIG som används i studien är varumärket GAMUNEX, i doser upp till 800 mg/kg i fas 1 och vid 400 mg/kg i fas 2.
Läkemedel: Immunglobulin Intravenös (IVIG)
En enda dos intravenöst immunglobulin som administreras inom 24 timmar efter sjukhuspresentation. Den maximala dosen i Fas I var 800 mg/kg. Dosen för Fas II är 400 mg/kg.
Andra namn:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Placebo-jämförare: Normal koksaltlösning
En ekvivalent volym (viktbaserad) av normal koksaltlösning
Övrig: Normal koksaltlösning
En engångsdos av normal koksaltlösning administrerad inom 24 timmar efter sjukhusinläggning för okomplicerad smärtkris.
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Längden på vaso-ocklusiv kris (VOC)
Tidsram: Antal dagar från presentationstid till akutmottagning till krisslut, i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Längden (varaktigheten) av vaso-ocklusiv kris mätt från tidpunkten för presentationen till akuten till slutet av VOC definierat som 12 timmar från den sista dosen av parenteral opioidanalgesi för behandling av VOC före sjukhusutskrivning. Gruppresultat kommer att sammanfattas i antal dagar med hjälp av univariat statistik.
Antal dagar från presentationstid till akutmottagning till krisslut, i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total opioidanvändning
Tidsram: Från studieläkemedelsinfusion till slutet av krisen, i genomsnitt 4 dagar och högst 30 dagar
Den totala intravenösa morfinekvivalenta användningen från slutet av infusionen till utskrivning kommer att jämföras mellan IVIG- och placebogruppen. Detta kommer att kräva omvandling av den totala mängden olika opioider till motsvarande mängder IV morfin i milligram. Standardtabeller för equianalgetisk opioiddosering kommer att användas för dessa konverteringar. Dessa tabeller redogör för opioidtyp, administreringssätt och ofullständig korstolerans, efter behov, och är justerade för kroppsvikt. Gruppresultat kommer att sammanfattas i milligram opioid per kilogram kroppsvikt (mg/kg) med hjälp av univariat statistik.
Från studieläkemedelsinfusion till slutet av krisen, i genomsnitt 4 dagar och högst 30 dagar
Dags till slutet av vaso-ocklusiv kris
Tidsram: Antal dagar från start av studieläkemedelsinfusion till slutet av krisen, i genomsnitt 4 dagar och maximalt 30 dagar
Tid till slutet av vaso-ocklusiv kris mätt från start av studieläkemedelsinfusion till slutet av VOC slutet av VOC definierat som 12 timmar från den sista dosen av parenteral opioidanalgesi för behandling av VOC före sjukhusutskrivning. Gruppresultat kommer att sammanfattas i antal dagar med hjälp av univariat statistik.
Antal dagar från start av studieläkemedelsinfusion till slutet av krisen, i genomsnitt 4 dagar och maximalt 30 dagar
Längd på sjukhusvistelse
Tidsram: Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Längden (varaktigheten) av sjukhusvistelsen kommer att sammanfattas per studiearm i månader/dagar med hjälp av univariat statistik.
Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Förändring i uttryck av makrofag-1-antigen (Mac-1).
Tidsram: Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändringar i Mac-1-expressionsnivåer från före infusion till 24 timmar efter infusion kommer att bedömas med lämplig in vitro adhesionsanalys för att mäta vidhäftning till cellulära ytor. Mac-1 är en cellytereceptor som finns på lymfocyter och leukocyter och fungerar som en markör för bindning och vidhäftning. Mac-1-expressionsnivåer ökar vid aktivering av inflammatoriska stimuli som leder till en högre koncentration av Mac-1-molekyler på cellens yta. Procentuell förändring i Mac-1 från pre-infusion kommer att sammanfattas av studiegruppen med hjälp av univariat statistik.
Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändring i nivåerna av laktatdehydrogenas (LDH).
Tidsram: Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändringar i LDH-nivåer från före infusion till 24 timmar efter infusion kommer att bedömas. Procentuell förändring i LDH-koncentration (i U/L) från pre-infusion kommer att sammanfattas av studiegruppen med hjälp av univariat statistik. Medan normala LDH-intervall varierar beroende på ålder/kön och trösklar inte har fastställts för denna studie, kan högre LDH-nivåer fungera som inflammatoriska biomarkörer för hemolys hos patienter med sicklecellssjukdom och även vara indikatorer på akut eller kronisk vävnadsskada.
Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändring i hemoglobinnivåer (Hb).
Tidsram: Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändringar i Hb-nivåer från före infusion till 24 timmar efter infusion kommer att bedömas. Procentuell förändring i Hb-koncentration (i g/dL) från pre-infusion kommer att sammanfattas av studiegruppen med hjälp av univariat statistik. Medan normala Hb-intervall varierar beroende på ålder/kön och trösklar inte har fastställts för denna studie, hos patienter med sicklecellssjukdom kan minskade Hb-nivåer tyda på anemi, ökad risk för tromboemboliska händelser och organ- och vävnadsskador.
Från Pre-infusion till 24 timmar efter infusion
Förändring i nivåer av högkänsligt C-reaktivt protein (hsCRP).
Tidsram: Från inläggning till 24 timmar efter infusion, i genomsnitt 4 dagar
Förändring i hsCRP-nivåer från inläggning till 24 timmar efter infusion kommer att bedömas. Procentuell förändring i hsCRP-koncentration (i mg/L) från antagning kommer att sammanfattas av studiegruppen med hjälp av univariat statistik. hsCRP tjänar en biomarkör för inflammation. Medan normala intervall för hsCRP varierar beroende på ålder/kön och trösklar inte har fastställts för denna studie, kan högre hsCRP-nivåer fungera som ett laboratoriekorrelat av sjukhusinläggningar för smärta eller vaso-ocklusiva händelser hos patienter med sicklecellssjukdom.
Från inläggning till 24 timmar efter infusion, i genomsnitt 4 dagar
Överföringshastighet till intensivvårdsavdelning (ICU)
Tidsram: Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Andelen patienter som läggs in på sjukhusets intensivvårdsavdelning för ett akut tillstånd kommer att sammanfattas per studiearm.
Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Diagnos som leder till överföring till ICU
Tidsram: Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Diagnoser som leder till överföring till ICU kommer att sammanfattas av studiegruppen.
Från intagning till utskrivning i genomsnitt 4 dagar och max 30 dagar
Antal och typ av transfusioner
Tidsram: Från studieläkemedelsinfusion till utskrivning, i genomsnitt 4 dagar och maximalt 30 dagar
Antalet och typerna av genomförda blodtransfusioner med packade röda blodkroppar under studien kommer att sammanfattas per studiearm. Typerna av transfusioner med röda blodkroppar kommer att kategoriseras (t.ex. akut, intermittent, kronisk, enkel, utbyte) och kommer att administreras enligt kliniska indikationer och läkarordiner i enlighet med NIH-NHLBI:s evidensbaserade riktlinjer för behandling av sickelcellsanemi.
Från studieläkemedelsinfusion till utskrivning, i genomsnitt 4 dagar och maximalt 30 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Samarbetspartners

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

18 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

18 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2012

Första postat (Beräknad)

31 december 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA, OOPD)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera