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Intravenöses Gammaglobulin bei Sichelzellanämie-Schmerzkrisen

27. März 2026 aktualisiert von: Albert Einstein College of Medicine

Phase-1-2-Studie mit Gamunex (intravenöses Gammaglobulin) bei akuten Sichelzellanämie-Schmerzen

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob intravenöses Immunglobulin sicher und wirksam ist bei der akuten Behandlung von Schmerzkrisen bei Sichelzellenanämie.

Finanzierungsquelle: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während einer unkomplizierten Schmerzkrise werden die Patienten randomisiert einer Einzeldosis IVIG im Vergleich zu einem Placebo mit normaler Kochsalzlösung zugeteilt. Die Länge von VOC und anderen sekundären Endpunkten wird überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

300

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer Sichelzellenanämie (SS- oder S-β-Thalassämie-Genotyp)
  • Alter 12–65 Jahre für Phase 1, 6–13,99 Jahre für Phase 2
  • Unkomplizierte akute Schmerzepisode, die einen Krankenhausaufenthalt und parenterale Narkotika erfordert

Ausschlusskriterien:

  • Erhöhtes Schlaganfallrisiko, ermittelt durch transkranielle Doppler- oder Magnetresonanztomographie (alle Probanden werden getestet)
  • Begleitender akuter Prozess, einschließlich Fieber > 38,5° C mit klinischem Verdacht auf eine Infektion
  • Erhöhte ALT > 2X ULN
  • Serumkreatinin ≥ 1,3 mg/dl, > 300 mg/dl Protein bei punktueller Urinanalyse oder bekannte Erkrankung im Zusammenhang mit Nierenfunktionsstörung
  • Hb > 10 g/dL und Hct > 30 %
  • Hb< 5 g/dl
  • Bekannter IgA-Mangel oder bekannte Allergie gegen Gammaglobulin
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Impfung mit einem abgeschwächten Lebendvirus in den letzten 6 Wochen
  • Dokumentierte Vorgeschichte illegaler Handlungen (z. Heroin, Kokain), Drogenmissbrauch oder Drogensuchtverhalten
  • Derzeitige Teilnahme an einer weiteren Prüfpräparatstudie
  • Aktuelle Behandlung mit chronischer Transfusion
  • Frühere Thrombosen oder aktueller Östrogenkonsum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
IVIG, das in der Studie verwendet wird, ist die Marke GAMUNEX, in Dosen von bis zu 800 mg/kg in Phase 1 und bei 400 mg/kg in Phase 2.
Arzneimittel: Immunglobulin intravenös (IVIG)
Eine Einzeldosis intravenöser Immunglobuline, verabreicht innerhalb von 24 Stunden nach Krankenhausaufnahme. Die maximale Dosis in Phase I betrug 800 mg/kg. Die Dosis für Phase II beträgt 400 mg/kg.
Andere Namen:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutics)
Placebo-Komparator: Normale Kochsalzlösung
Ein äquivalentes Volumen (gewichtsbasiert) normaler Kochsalzlösung
Sonstiges: Normale Kochsalzlösung
Bei einer unkomplizierten Schmerzkrise wird eine Einzeldosis Kochsalzlösung innerhalb von 24 Stunden nach der Krankenhauseinweisung verabreicht.
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer der vaso-okklusiven Krise (VOC)
Zeitfenster: Anzahl der Tage vom Zeitpunkt der Vorstellung in der Notaufnahme bis zum Ende der Krise, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Länge (Dauer) der vasookklusiven Krise, gemessen vom Zeitpunkt der Vorstellung in der Notaufnahme bis zum Ende der VOC, definiert als 12 Stunden ab der letzten Dosis der parenteralen Opioidanalgesie zur Behandlung von VOC vor der Entlassung aus dem Krankenhaus. Die Gruppenergebnisse werden mithilfe univariater Statistiken in Tagen zusammengefasst.
Anzahl der Tage vom Zeitpunkt der Vorstellung in der Notaufnahme bis zum Ende der Krise, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamter Opioidkonsum
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis zum Ende der Krise vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Der gesamte intravenöse Morphinäquivalentverbrauch vom Ende der Infusion bis zur Entlassung wird zwischen der IVIG- und der Placebogruppe verglichen. Dies erfordert die Umrechnung der Gesamtmenge verschiedener Opioide in die entsprechenden Mengen an intravenösem Morphin in Milligramm. Für diese Umrechnungen werden Standardtabellen zur äquianalgetischen Opioiddosierung verwendet. Diese Tabellen berücksichtigen bei Bedarf den Opioidtyp, den Verabreichungsweg und die unvollständige Kreuztoleranz und sind an das Körpergewicht angepasst. Die Gruppenergebnisse werden mithilfe univariater Statistiken in Milligramm Opioid pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) zusammengefasst.
Von der Infusion des Studienmedikaments bis zum Ende der Krise vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Es ist Zeit, die vasookklusive Krise zu beenden
Zeitfenster: Anzahl der Tage vom Beginn der Studienmedikamenteninfusion bis zum Ende der Krise, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Zeit bis zum Ende der vasookklusiven Krise, gemessen vom Beginn der Arzneimittelinfusion in der Studie bis zum Ende des VOC-Endes, definiert als 12 Stunden ab der letzten Dosis der parenteralen Opioid-Analgesie zur Behandlung von VOC vor der Entlassung aus dem Krankenhaus. Die Gruppenergebnisse werden mithilfe univariater Statistiken in Tagen zusammengefasst.
Anzahl der Tage vom Beginn der Studienmedikamenteninfusion bis zum Ende der Krise, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Dauer des Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Die Länge (Dauer) des Krankenhausaufenthalts wird anhand univariater Statistiken nach Studienarm in Monaten/Tagen zusammengefasst.
Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Änderung der Expression des Makrophagen-1-Antigens (Mac-1).
Zeitfenster: Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Die Veränderung der Mac-1-Expressionswerte von vor der Infusion bis 24 Stunden nach der Infusion wird durch den entsprechenden In-vitro-Adhäsionstest zur Messung der Adhäsion an Zelloberflächen beurteilt. Mac-1 ist ein Zelloberflächenrezeptor, der auf Lymphozyten und Leukozyten vorkommt und als Marker für Bindung und Adhäsion dient. Die Expressionsniveaus von Mac-1 steigen bei Aktivierung durch Entzündungsreize, was zu einer höheren Konzentration von Mac-1-Molekülen auf der Zelloberfläche führt. Die prozentuale Veränderung von Mac-1 gegenüber der Zeit vor der Infusion wird anhand univariater Statistiken nach Studienarm zusammengefasst.
Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte
Zeitfenster: Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Die Veränderung der LDH-Spiegel von vor der Infusion bis 24 Stunden nach der Infusion wird beurteilt. Die prozentuale Änderung der LDH-Konzentration (in U/L) gegenüber der Vorinfusion wird anhand univariater Statistiken nach Studienarm zusammengefasst. Während die normalen LDH-Bereiche je nach Alter/Geschlecht variieren und für diese Studie keine Schwellenwerte festgelegt wurden, können höhere LDH-Werte als entzündliche Biomarker der Hämolyse bei Patienten mit Sichelzellenanämie und auch als Indikatoren für akute oder chronische Gewebeschäden dienen.
Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Veränderung des Hämoglobinspiegels (Hb).
Zeitfenster: Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Die Veränderung der Hb-Werte von vor der Infusion bis 24 Stunden nach der Infusion wird beurteilt. Die prozentuale Änderung der Hb-Konzentration (in g/dl) gegenüber der Vorinfusion wird anhand univariater Statistiken nach Studienarm zusammengefasst. Während die normalen Hb-Werte je nach Alter/Geschlecht variieren und für diese Studie keine Schwellenwerte festgelegt wurden, können verringerte Hb-Werte bei Patienten mit Sichelzellenanämie ein Hinweis auf Anämie, ein erhöhtes Risiko für thromboembolische Ereignisse sowie Organ- und Gewebeschäden sein.
Von der Vorinfusion bis 24 Stunden nach der Infusion
Veränderung der Spiegel des hochempfindlichen C-reaktiven Proteins (hsCRP).
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis 24 Stunden nach der Infusion vergehen durchschnittlich 4 Tage
Die Veränderung der hsCRP-Werte von der Aufnahme bis 24 Stunden nach der Infusion wird beurteilt. Die prozentuale Änderung der hsCRP-Konzentration (in mg/l) seit der Aufnahme wird anhand univariater Statistiken nach Studienarm zusammengefasst. hsCRP dient als Biomarker für Entzündungen. Während die Normalbereiche für hsCRP je nach Alter/Geschlecht variieren und für diese Studie keine Schwellenwerte festgelegt wurden, können höhere hsCRP-Werte als Laborkorrelat für Krankenhauseinweisungen wegen Schmerzen oder gefäßverschließenden Ereignissen bei Patienten mit Sichelzellenanämie dienen.
Von der Aufnahme bis 24 Stunden nach der Infusion vergehen durchschnittlich 4 Tage
Rate der Verlegung auf die Intensivstation (ICU)
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Der Prozentsatz der Patienten, die wegen einer neu auftretenden Erkrankung auf die Intensivstation des Krankenhauses eingeliefert werden, wird nach Studienarm zusammengefasst.
Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Die Diagnose führt zur Verlegung auf die Intensivstation
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Diagnosen, die zur Verlegung auf die Intensivstation führen, werden nach Studienzweig zusammengefasst.
Von der Aufnahme bis zur Entlassung vergehen durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Anzahl und Art der Transfusionen
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis zur Entlassung, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage
Die Anzahl und Arten der während der Studie verabreichten intervenierenden Transfusionen von gepackten Erythrozyten werden nach Studiengruppe zusammengefasst. Die Arten der Erythrozytentransfusionen werden kategorisiert (z. B. akut, intermittierend, chronisch, einfach, Austausch) und gemäß klinischer Indikation sowie ärztlicher Anordnung in Übereinstimmung mit den evidenzbasierten Leitlinien des NIH-NHLBI zur Behandlung von Sichelzellenanämie verabreicht.
Von der Infusion des Studienmedikaments bis zur Entlassung, durchschnittlich 4 Tage und maximal 30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

31. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA, OOPD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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