Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intraveneus gammaglobuline voor sikkelcelpijncrises

27 maart 2026 bijgewerkt door: Albert Einstein College of Medicine

Fase 1-2-onderzoek met Gamunex (intraveneus gammaglobuline) voor acute sikkelcelpijn

Het doel van deze studie is om te bepalen of intraveneus immunoglobuline veilig en effectief is bij de acute behandeling van pijncrises bij sikkelcelziekte.

Financieringsbron: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten zullen worden gerandomiseerd naar een enkele dosis IVIG versus normale zoutoplossing placebo tijdens een ongecompliceerde pijncrisis. De lengte van VOS en andere secundaire eindpunten zullen worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (SS- of S-β-thalassemiegenotype)
  • Leeftijd 12-65 jaar voor fase 1, 6-13,99 jaar voor fase 2
  • Ongecompliceerde acute pijnepisode waarvoor ziekenhuisopname en parenterale narcotica nodig zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Verhoogd risico op een beroerte zoals beoordeeld door transcraniële Doppler of magnetische resonantiebeeldvorming (alle proefpersonen worden getest)
  • Gelijktijdig acuut proces, inclusief koorts > 38,5 ° C met klinische verdenking van infectie
  • Verhoogde ALAT > 2X ULN
  • Serumcreatinine ≥1,3 mg/dl, >300 mg/dl eiwit bij spot-urineanalyse, of bekende aandoening geassocieerd met nierdisfunctie
  • Hb > 10 g/dL en Hct > 30%
  • Hb < 5 g/dl
  • Bekende IgA-deficiëntie of bekende allergie voor gammaglobuline
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Vaccinatie met een levend verzwakt virus in de voorafgaande 6 weken
  • Gedocumenteerde geschiedenis van illegale (bijv. heroïne, cocaïne) drugsmisbruik of drugszoekend gedrag
  • Huidige deelname aan een andere experimentele geneesmiddelenstudie
  • Huidige behandeling met chronische transfusie
  • Eerdere trombose of huidig ​​oestrogeengebruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intraveneus immuunglobuline (IVIG)
IVIG dat in de proef werd gebruikt, is van het merk GAMUNEX, in doses tot 800 mg/kg in fase 1 en 400 mg/kg in fase 2.
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline (IVIG)
Een enkele dosis intraveneuze immunoglobuline toegediend binnen 24 uur na ziekenhuisopname. De maximale dosis in Fase I was 800 mg/kg. De dosis voor Fase II is 400 mg/kg.
Andere namen:
  • GAMUNEX (Talecris Biotherapeutica)
Placebo-vergelijker: Normale zoutoplossing
Een gelijkwaardig volume (op gewichtsbasis) normale zoutoplossing
Ander: Normale zoutoplossing
Een enkele dosis normale zoutoplossing toegediend binnen 24 uur na ziekenhuisopname voor een ongecompliceerde pijncrisis.
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de vaso-occlusieve crisis (VOC)
Tijdsspanne: Aantal dagen vanaf het moment van presentatie via de spoedeisende hulp tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
De duur (duur) van de vaso-occlusieve crisis, gemeten vanaf het moment van presentatie op de eerste hulp tot het einde van de VOC, gedefinieerd als 12 uur vanaf de laatste dosis parenterale opioïde analgesie voor de behandeling van VOC voorafgaand aan ontslag uit het ziekenhuis. Groepsresultaten worden samengevat in aantal dagen met behulp van univariate statistieken.
Aantal dagen vanaf het moment van presentatie via de spoedeisende hulp tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal opioïdengebruik
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Het totale intraveneuze morfine-equivalentgebruik vanaf het einde van de infusie tot aan het ontslag zal tussen de IVIG- en de placebogroep worden vergeleken. Dit vereist omzetting van de totale hoeveelheid verschillende opioïden naar de equivalente hoeveelheden IV-morfine in milligrammen. Voor deze conversies zullen standaardtabellen voor equianalgetische opioïddosering worden gebruikt. Deze tabellen houden rekening met het opioïdtype, de toedieningsweg en onvolledige kruistolerantie, indien nodig, en zijn aangepast aan het lichaamsgewicht. De groepsresultaten zullen worden samengevat in milligram opioïde per kilogram lichaamsgewicht (mg/kg) met behulp van univariate statistieken.
Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Tijd voor het einde van de vaso-occlusieve crisis
Tijdsspanne: Aantal dagen vanaf het begin van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Tijd tot einde van de vaso-occlusieve crisis, gemeten vanaf het begin van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de VOC en het einde van de VOC, gedefinieerd als 12 uur vanaf de laatste dosis parenterale opioïde analgesie voor de behandeling van VOC voorafgaand aan ontslag uit het ziekenhuis. Groepsresultaten worden samengevat in aantal dagen met behulp van univariate statistieken.
Aantal dagen vanaf het begin van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de crisis, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Duur van de ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
De lengte (duur) van de ziekenhuisopname zal per onderzoeksarm worden samengevat in maanden/dagen met behulp van univariate statistieken.
Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Verandering in de expressie van macrofaag-1-antigeen (Mac-1).
Tijdsspanne: Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Veranderingen in Mac-1-expressieniveaus van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie zullen worden beoordeeld met behulp van de geschikte in vitro adhesietest om de adhesie aan cellulaire oppervlakken te meten. Mac-1 is een celoppervlakreceptor die wordt aangetroffen op lymfocyten en leukocyten en dient als marker voor binding en adhesie. De Mac-1-expressieniveaus nemen toe bij activering door ontstekingsstimuli, wat leidt tot een hogere concentratie Mac-1-moleculen op het celoppervlak. De procentuele verandering in Mac-1 ten opzichte van vóór de infusie zal per onderzoeksarm worden samengevat met behulp van univariate statistieken.
Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) -niveaus
Tijdsspanne: Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Veranderingen in de LDH-waarden van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie zullen worden beoordeeld. De procentuele verandering in de LDH-concentratie (in E/L) ten opzichte van pre-infusie zal per onderzoeksarm worden samengevat met behulp van univariate statistieken. Hoewel de normale LDH-waarden variëren per leeftijd/geslacht en er voor dit onderzoek geen drempels zijn vastgesteld, kunnen hogere LDH-waarden dienen als inflammatoire biomarkers voor hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte en ook indicatoren zijn voor acute of chronische weefselschade.
Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Verandering in hemoglobine (Hb) niveaus
Tijdsspanne: Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Veranderingen in de Hb-waarden van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie zullen worden beoordeeld. De procentuele verandering in de Hb-concentratie (in g/dl) ten opzichte van pre-infusie zal per onderzoeksarm worden samengevat met behulp van univariate statistieken. Hoewel de normale Hb-waarden variëren per leeftijd/geslacht en er voor dit onderzoek geen drempels zijn vastgesteld, kunnen verlaagde Hb-waarden bij patiënten met sikkelcelziekte indicatief zijn voor bloedarmoede, een verhoogd risico op trombo-embolische voorvallen en orgaan- en weefselschade.
Van vóór de infusie tot 24 uur na de infusie
Verandering in de niveaus van hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP).
Tijdsspanne: Vanaf opname tot 24 uur na infusie, gemiddeld 4 dagen
Verandering in hsCRP-waarden vanaf opname tot 24 uur na infusie zal worden beoordeeld. De procentuele verandering in de hsCRP-concentratie (in mg/l) vanaf opname zal per onderzoeksarm worden samengevat met behulp van univariate statistieken. hsCRP dient als biomarker voor ontstekingen. Hoewel de normale waarden voor hsCRP variëren per leeftijd/geslacht en er voor dit onderzoek geen drempelwaarden zijn vastgesteld, kunnen hogere hsCRP-waarden dienen als laboratoriumcorrelatie voor ziekenhuisopnames vanwege pijn of vaso-occlusieve voorvallen bij patiënten met sikkelcelziekte.
Vanaf opname tot 24 uur na infusie, gemiddeld 4 dagen
Tarief van overdracht naar de intensive care (ICU)
Tijdsspanne: Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Het percentage patiënten dat voor een opkomende aandoening op de ICU van het ziekenhuis wordt opgenomen, wordt samengevat per onderzoeksarm.
Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Diagnose leidend tot overplaatsing naar de ICU
Tijdsspanne: Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Diagnoses die leiden tot overplaatsing naar de ICU zullen worden samengevat per onderzoeksarm.
Van opname tot ontslag gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Aantal en type transfusies
Tijdsspanne: Van infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot ontslag, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen
Het aantal en de typen tussenliggende transfusies met gepakte rode bloedcellen die tijdens de studie worden toegediend, worden samengevat per studiearm. Typen rode bloedceltransfusies worden gecategoriseerd (bijv. acuut, intermitterend, chronisch, eenvoudig, uitwisseling) en worden toegediend zoals klinisch aangegeven en voorgeschreven door de arts in overeenstemming met de NIH-NHLBI-richtlijnen voor evidence-based management van sikkelcelziekte.
Van infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot ontslag, gemiddeld 4 dagen en maximaal 30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albert Einstein College of Medicine

Medewerkers

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 december 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

31 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA, OOPD)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren