Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní gamaglobulin pro krize srpkovité anémii

27. března 2026 aktualizováno: Albert Einstein College of Medicine

Fáze 1-2 studie Gamunex (intravenózní gamaglobulin) pro akutní bolest srpkovitých buněk

Účelem této studie je zjistit, zda je intravenózní imunoglobulin bezpečný a účinný při akutní léčbě bolestivých krizí u srpkovité anémie.

Zdroj financování: Food and Drug Administration (FDA), Office of Orphan Products Development (OOPD)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti budou randomizováni do jedné dávky IVIG oproti normálnímu fyziologickému roztoku placeba během nekomplikované krize bolesti. Bude sledována délka VOC a další sekundární parametry.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

300

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza srpkovité anémie (genotyp SS nebo S-β talasémie)
  • Věk 12–65 let pro fázi 1, 6–13,99 let pro fázi 2
  • Nekomplikovaná epizoda akutní bolesti vyžadující hospitalizaci a parenterální narkotika

Kritéria vyloučení:

  • Zvýšené riziko mrtvice hodnocené transkraniálním dopplerovským zobrazením nebo zobrazením magnetickou rezonancí (všechny subjekty podstupují testování)
  • Současný akutní proces, včetně horečky > 38,5 °C s klinickým podezřením na infekci
  • Zvýšení ALT > 2X ULN
  • Sérový kreatinin ≥1,3 mg/dl, protein >300 mg/dl při bodové analýze moči nebo známý stav spojený s renální dysfunkcí
  • Hb > 10 g/dl a Hct > 30 %
  • Hb < 5 g/dl
  • Známý nedostatek IgA nebo známá alergie na gamaglobulin
  • Těhotenství nebo kojení
  • Očkování živým atenuovaným virem v předchozích 6 týdnech
  • Zdokumentovaná historie nezákonného (např. heroin, kokain) zneužívání drog nebo chování při hledání drog
  • Aktuální účast v další výzkumné studii léčiv
  • Současná léčba chronickou transfuzí
  • Předchozí trombózy nebo současné užívání estrogenů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intravenózní imunitní globulin (IVIG)
IVIG použitý ve studii je značka GAMUNEX v dávkách až do 800 mg/kg ve fázi 1 a při 400 mg/kg ve fázi 2.
Lék: Imunoglobulin intravenózní (IVIG)
Jedna dávka intravenózního imunoglobulinu podaná do 24 hodin od přijetí do nemocnice. Maximální dávka ve fázi I byla 800 mg/kg. Dávka pro fázi II je 400 mg/kg.
Ostatní jména:
  • GAMUNEX (Bioterapeutika Talecris)
Komparátor placeba: Normální fyziologický roztok
Ekvivalentní objem (na základě hmotnosti) normálního fyziologického roztoku
Jiný: Běžná slanost
Jedna dávka normálního fyziologického roztoku podaná do 24 hodin po přijetí do nemocnice pro nekomplikovanou krizi bolesti.
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka vazookluzivní krize (VOC)
Časové okno: Počet dní od okamžiku příjezdu na pohotovost do konce krize, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Délka (trvání) vazookluzivní krize měřená od okamžiku předání na pohotovost do konce VOC definované jako 12 hodin od poslední dávky parenterální opioidní analgezie pro léčbu VOC před propuštěním z nemocnice. Výsledky skupiny budou shrnuty v počtu dní pomocí jednorozměrných statistik.
Počet dní od okamžiku příjezdu na pohotovost do konce krize, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové užívání opioidů
Časové okno: Od infuze studovaného léku do konce krize průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Celkové intravenózní ekvivalentní použití morfinu od konce infuze do propuštění bude porovnáno mezi skupinou IVIG a skupinou s placebem. To bude vyžadovat konverzi celkového množství různých opioidů na ekvivalentní množství IV morfinu v miligramech. Pro tyto přepočty budou použity standardní tabulky pro ekvianalgetické dávkování opioidů. Tyto tabulky zahrnují typ opioidu, cestu podání a neúplnou zkříženou toleranci podle potřeby a jsou upraveny podle tělesné hmotnosti. Výsledky skupiny budou shrnuty v miligramech opioidu na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) pomocí jednorozměrných statistik.
Od infuze studovaného léku do konce krize průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Čas do konce vazookluzivní krize
Časové okno: Počet dní od začátku infuze studovaného léku do konce krize, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Čas do konce vazookluzivní krize měřený od začátku infuze studovaného léku do konce VOC konec VOC definovaný jako 12 hodin od poslední dávky parenterální opioidní analgezie pro léčbu VOC před propuštěním z nemocnice. Výsledky skupiny budou shrnuty v počtu dní pomocí jednorozměrných statistik.
Počet dní od začátku infuze studovaného léku do konce krize, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Délka hospitalizace
Časové okno: Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Délka (trvání) hospitalizace bude sumarizována podle studijního ramene v měsících/dnech pomocí jednorozměrných statistik.
Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Změna exprese antigenu Macrophage-1 (Mac-1).
Časové okno: Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Změna v hladinách exprese Mac-1 od doby před infuzí do 24 hodin po infuzi bude hodnocena pomocí vhodného testu adheze in vitro pro měření adheze k buněčným povrchům. Mac-1 je buněčný povrchový receptor nacházející se na lymfocytech a leukocytech a slouží jako marker pro vazbu a adhezi. Hladiny exprese Mac-1 se zvyšují po aktivaci zánětlivými stimuly, což vede k vyšší koncentraci molekul Mac-1 na povrchu buňky. Procentuální změna v Mac-1 z předinfuze bude shrnuta podle ramene studie pomocí jednorozměrných statistik.
Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Změna hladin laktátdehydrogenázy (LDH).
Časové okno: Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Bude hodnocena změna hladin LDH z doby před infuzí do 24 hodin po infuzi. Procentuální změna koncentrace LDH (v U/L) z předinfuze bude shrnuta podle ramene studie pomocí jednorozměrných statistik. Zatímco normální rozmezí LDH se liší podle věku/pohlaví a prahové hodnoty nebyly pro tuto studii stanoveny, vyšší hladiny LDH mohou sloužit jako zánětlivé biomarkery hemolýzy u pacientů se srpkovitou anémií a také být indikátory akutního nebo chronického poškození tkáně.
Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Změna hladiny hemoglobinu (Hb).
Časové okno: Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Bude vyhodnocena změna hladin Hb před infuzí do 24 hodin po infuzi. Procentuální změna koncentrace Hb (v g/dl) z předinfuze bude shrnuta podle ramene studie pomocí jednorozměrných statistik. Zatímco normální rozmezí Hb se liší podle věku/pohlaví a prahové hodnoty nebyly pro tuto studii stanoveny, u pacientů se srpkovitou anémií mohou snížené hladiny Hb indikovat anémii, zvýšené riziko tromboembolických příhod a poškození orgánů a tkání.
Od před infuzí do 24 hodin po infuzi
Změna hladin vysoce citlivého C-reaktivního proteinu (hsCRP).
Časové okno: Od přijetí do 24 hodin po infuzi, průměrně 4 dny
Bude hodnocena změna hladin hsCRP od přijetí do 24 hodin po infuzi. Procentuální změna koncentrace hsCRP (v mg/l) od přijetí bude shrnuta podle větvení studie pomocí jednorozměrných statistik. hsCRP slouží jako biomarker zánětu. Zatímco normální rozmezí pro hsCRP se liší podle věku/pohlaví a prahové hodnoty nebyly pro tuto studii stanoveny, vyšší hladiny hsCRP mohou sloužit jako laboratorní korelát hospitalizací pro bolest nebo vazookluzivní příhody u pacientů se srpkovitou anémií.
Od přijetí do 24 hodin po infuzi, průměrně 4 dny
Rychlost převodu na jednotku intenzivní péče (JIP)
Časové okno: Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Procento pacientů, kteří jsou přijati na nemocniční JIP pro naléhavý stav, bude shrnuto podle větvení studie.
Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Diagnóza vedoucí k převozu na JIP
Časové okno: Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Diagnózy vedoucí k převozu na JIP budou shrnuty podle ramene studie.
Od přijetí do propuštění, průměrně 4 dny a maximálně 30 dní
Počet a typ transfuzí
Časové okno: Od infuze studijního léku do propuštění, v průměru 4 dny a maximálně 30 dní
Počet a typy podaných transfuzí koncentrovaných erytrocytů během studie budou shrnuty podle studijních skupin. Typy transfuzí erytrocytů budou kategorizovány (např. akutní, intermitentní, chronické, jednoduché, výměnné) a budou podávány podle klinické indikace a nařízení lékaře v souladu s doporučeními NIH-NHLBI pro léčbu srpkovité anémie založenými na důkazech.
Od infuze studijního léku do propuštění, v průměru 4 dny a maximálně 30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albert Einstein College of Medicine

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)
Case Western Reserve University
Grifols Therapeutics LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kerry Morrone, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2008

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 09-06-172
  • FD-R-005341-01 (Jiné číslo grantu/financování: FDA, OOPD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bolest

Klinické studie na Běžná slanost

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit