镰状细胞疼痛危象静脉注射丙种球蛋白
2026年3月27日 更新者：Albert Einstein College of Medicine
Gamunex（静脉注射丙种球蛋白）治疗镰状细胞急性疼痛的 1-2 期试验
本研究的目的是确定静脉注射免疫球蛋白在镰状细胞病疼痛危象的急性治疗中是否安全有效。
资金来源：食品药品监督管理局 (FDA)、孤儿产品开发办公室 (OOPD)
研究概览
详细说明
在无并发症的疼痛危象期间，患者将被随机分配接受单剂量 IVIG 与生理盐水安慰剂。
将监测 VOC 的长度和其他次要终点。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
300
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
The Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 镰状细胞病（SS 或 S-β 地中海贫血基因型）的记录诊断
- 第一阶段12-65岁，第二阶段6-13.99岁
- 需要住院和注射麻醉剂的无并发症的急性疼痛发作
排除标准：
- 通过经颅多普勒或磁共振成像评估的中风风险增加（所有受试者都接受测试）
- 伴随的急性过程，包括发烧 > 38.5° C，临床怀疑感染
- 升高的 ALT > 2X ULN
- 血清肌酐≥1.3 mg/dL，点尿分析中蛋白 >300 mg/dL，或已知与肾功能不全相关的情况
- Hb > 10 g/dL 和 Hct > 30%
- 血红蛋白 < 5 克/分升
- 已知 IgA 缺乏症或已知对丙种球蛋白过敏
- 怀孕或哺乳
- 在前 6 周内接种过减毒活病毒疫苗
- 记录的非法历史（例如。 海洛因、可卡因）药物滥用或寻药行为
- 目前参与另一项药物研究
- 目前的慢性输血治疗
- 既往血栓形成或目前使用雌激素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：静脉注射免疫球蛋白 (IVIG)
试验中使用的 IVIG 是 GAMUNEX 品牌，第一阶段的剂量高达 800 毫克/千克，第二阶段的剂量高达 400 毫克/千克。
|
在入院24小时内静脉注射单次剂量的免疫球蛋白。
第一阶段的最大剂量为800毫克/千克。
第二阶段的剂量为400毫克/千克。
其他名称：
|
|
安慰剂比较：生理盐水
等量（基于体重）的生理盐水
|
对于无并发症的疼痛危象，在入院后 24 小时内给予单剂量生理盐水。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血管闭塞危象 (VOC) 的持续时间
大体时间：从送至急诊室到危机结束的天数，平均 4 天，最长 30 天
|
血管闭塞危象的长度（持续时间）是指从进入急诊室到 VOC 结束的时间，定义为从出院前用于治疗 VOC 的最后一次肠外阿片类镇痛剂起 12 小时。
小组结果将使用单变量统计数据以天数进行总结。
|
从送至急诊室到危机结束的天数，平均 4 天，最长 30 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
阿片类药物使用总量
大体时间：从研究药物输注到危机结束，平均 4 天，最长 30 天
|
将比较 IVIG 组和安慰剂组从输注结束到出院的总静脉吗啡当量使用量。
这需要将不同阿片类药物的总量转换为静脉注射吗啡的当量（以毫克为单位）。
这些转换将使用等镇痛阿片类药物剂量的标准表。
这些表格根据需要说明了阿片类药物类型、给药途径和不完全交叉耐受性，并根据体重进行了调整。
小组结果将使用单变量统计以每公斤体重的阿片类药物毫克数 (mg/kg) 进行总结。
|
从研究药物输注到危机结束，平均 4 天，最长 30 天
|
|
血管闭塞危机结束的时间
大体时间：从研究药物输注开始到危机结束的天数，平均 4 天，最长 30 天
|
血管闭塞危机结束的时间是从研究药物输注开始到 VOC 结束测量的，VOC 结束定义为从出院前用于治疗 VOC 的最后一次肠外阿片类镇痛剂起 12 小时。
小组结果将使用单变量统计数据以天数进行总结。
|
从研究药物输注开始到危机结束的天数，平均 4 天，最长 30 天
|
|
住院时间
大体时间：从入院到出院，平均4天，最长30天
|
住院时间（持续时间）将按研究组使用单变量统计数据以月/天为单位进行总结。
|
从入院到出院，平均4天，最长30天
|
|
巨噬细胞 1 抗原 (Mac-1) 表达的变化
大体时间：从输注前至输注后24小时
|
通过适当的体外粘附测定来评估从输注前到输注后24小时Mac-1表达水平的变化，以测量对细胞表面的粘附。
Mac-1 是淋巴细胞和白细胞上发现的一种细胞表面受体，可作为结合和粘附的标记。
Mac-1 表达水平在炎症刺激激活后增加，导致细胞表面 Mac-1 分子浓度更高。
研究组将使用单变量统计来总结 Mac-1 与输注前相比的百分比变化。
|
从输注前至输注后24小时
|
|
乳酸脱氢酶 (LDH) 水平的变化
大体时间：从输注前至输注后24小时
|
将评估从输注前到输注后 24 小时的 LDH 水平变化。
研究组将使用单变量统计数据总结输注前 LDH 浓度（以 U/L 为单位）的百分比变化。
虽然正常的 LDH 范围因年龄/性别而异，并且本研究尚未确定阈值，但较高的 LDH 水平可能作为镰状细胞病患者溶血的炎症生物标志物，也是急性或慢性组织损伤的指标。
|
从输注前至输注后24小时
|
|
血红蛋白 (Hb) 水平的变化
大体时间：从输注前至输注后24小时
|
将评估从输注前到输注后 24 小时的 Hb 水平变化。
研究组将使用单变量统计数据总结输注前 Hb 浓度（以 g/dL 为单位）的百分比变化。
虽然正常 Hb 范围因年龄/性别而异，并且本研究尚未确定阈值，但在镰状细胞病患者中，Hb 水平降低可能表明贫血、血栓栓塞事件以及器官和组织损伤的风险增加。
|
从输注前至输注后24小时
|
|
高敏 C 反应蛋白 (hsCRP) 水平的变化
大体时间：从入院到输注后24小时，平均4天
|
将评估从入院到输注后 24 小时的 hsCRP 水平变化。
研究组将使用单变量统计数据总结入院后 hsCRP 浓度（以 mg/L 为单位）的百分比变化。
hsCRP 是炎症的生物标志物。
虽然 hsCRP 的正常范围因年龄/性别而异，并且本研究尚未确定阈值，但较高的 hsCRP 水平可以作为镰状细胞病患者因疼痛或血管闭塞事件住院的实验室相关性。
|
从入院到输注后24小时，平均4天
|
|
转入重症监护病房 (ICU) 的比率
大体时间：从入院到出院，平均4天，最长30天
|
因紧急情况入住医院 ICU 的患者百分比将按研究组进行汇总。
|
从入院到出院，平均4天，最长30天
|
|
诊断导致转入 ICU
大体时间：从入院到出院，平均4天，最长30天
|
导致转移至 ICU 的诊断将由研究组进行总结。
|
从入院到出院，平均4天，最长30天
|
|
输血次数与类型
大体时间：从研究药物输注至出院期间，平均4天，最长30天
|
研究期间按研究组别总结输注的干预性浓缩红细胞的数量和类型。
红细胞输注类型将进行分类（例如：急性、间歇性、慢性、简单性、置换性），并依据临床指征及医师医嘱，按照NIH-NHLBI循证镰状细胞病管理指南进行输注。
|
从研究药物输注至出院期间，平均4天，最长30天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kerry Morrone, MD、Albert Einstein College of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Jang JE, Hidalgo A, Frenette PS. Intravenous immunoglobulins modulate neutrophil activation and vascular injury through FcgammaRIII and SHP-1. Circ Res. 2012 Apr 13;110(8):1057-66. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.112.266411. Epub 2012 Mar 13.
- Chang J, Shi PA, Chiang EY, Frenette PS. Intravenous immunoglobulins reverse acute vaso-occlusive crises in sickle cell mice through rapid inhibition of neutrophil adhesion. Blood. 2008 Jan 15;111(2):915-23. doi: 10.1182/blood-2007-04-084061. Epub 2007 Oct 11.
- Turhan A, Jenab P, Bruhns P, Ravetch JV, Coller BS, Frenette PS. Intravenous immune globulin prevents venular vaso-occlusion in sickle cell mice by inhibiting leukocyte adhesion and the interactions between sickle erythrocytes and adherent leukocytes. Blood. 2004 Mar 15;103(6):2397-400. doi: 10.1182/blood-2003-07-2209. Epub 2003 Nov 20.
- Shi PA, Manwani D, Olowokure O, Nandi V. Serial assessment of laser Doppler flow during acute pain crises in sickle cell disease. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):277-82. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.001. Epub 2014 May 21.
- Manwani D, Frenette PS. Vaso-occlusion in sickle cell disease: pathophysiology and novel targeted therapies. Blood. 2013 Dec 5;122(24):3892-8. doi: 10.1182/blood-2013-05-498311. Epub 2013 Sep 19.
- Manwani D, Chen G, Carullo V, Serban S, Olowokure O, Jang J, Huggins M, Cohen HW, Billett H, Atweh GF, Frenette PS, Shi PA. Single-dose intravenous gammaglobulin can stabilize neutrophil Mac-1 activation in sickle cell pain crisis. Am J Hematol. 2015 May;90(5):381-5. doi: 10.1002/ajh.23956. Epub 2015 Apr 1.
- Manwani D, Xu C, Lee SK, Amatuni G, Cohen HW, Carullo V, Morrone K, Davila J, Shi PA, Ireland K, Keenan J, Frenette PS. Randomized phase 2 trial of Intravenous Gamma Globulin (IVIG) for the treatment of acute vaso-occlusive crisis in patients with sickle cell disease: Lessons learned from the midpoint analysis. Complement Ther Med. 2020 Aug;52:102481. doi: 10.1016/j.ctim.2020.102481. Epub 2020 Jun 9.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年11月1日
初级完成 (实际的)
2024年12月18日
研究完成 (实际的)
2024年12月18日
研究注册日期
首次提交
2012年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月21日
首次发布 (估计的)
2012年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月27日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 09-06-172
- FD-R-005341-01 (其他赠款/资助编号：FDA, OOPD)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.