재조합 인간 IGF-1을 이용한 레트 증후군의 치료
재조합 인간 IGF-1(메카세르민 [rDNA] 주사제)의 시냅스 성숙 자극에 의한 레트 증후군의 약리학적 치료
연구 개요
상세 설명
등록된 피험자는 5개의 연구 기간을 완료할 것입니다: 스크리닝, 20주 긴 치료 기간 2회, 치료 기간 사이에 28주 휴식("워시아웃"), 모든 치료가 끝난 후 4주 후 후속 전화 통화. 피험자는 첫 번째 치료 기간 동안 IGF-1 또는 위약을 받고 두 번째 치료 기간 동안 대체 약물로 전환하도록 무작위로 선택됩니다. 따라서 시험이 완료되면 모든 대상자는 20주 동안 IGF-1로 치료를 받게 됩니다. 연구는 이중 맹검이 될 것입니다. 즉, 피험자의 가족이나 연구 조사자는 누가 IGF-1이나 위약을 받고 있는지 언제든지 알 수 없습니다. 치료는 간병인이 하루에 두 번 피하(피부 바로 아래) 주사를 통해 투여해야 합니다. 간병인은 약물 관리 방법에 대해 연구 간호사로부터 교육을 받습니다. 이 연구에 대한 참여는 약 18개월 동안 지속됩니다.
시험 과정 전반에 걸쳐 조사관은 IGF-1의 효과를 평가하고 안전성을 모니터링하기 위해 정보를 수집합니다. 가족은 18개월 동안 총 7회(선별 방문 포함) 보스턴 어린이 병원에서 연구 방문에 참석해야 합니다. 이러한 방문은 다른 병원에서는 완료할 수 없습니다. 부모는 설문지를 작성하고 자녀의 건강, 행동 및 기분에 대해 보고하는 구조화된 인터뷰를 받게 됩니다. 피험자는 연구 의사에 의해 임상 및 신체 검사를 받게 됩니다. 비침습적 장치와 카메라는 호흡, 손의 움직임, 심박수 및 체온과 같은 것을 모니터링하는 데에도 사용됩니다. 안전을 모니터링하기 위해 일상적인 실험실 검사를 위해 혈액과 소변을 수집합니다. 조사관은 또한 부모에게 정기적으로 약물 일지 및 부작용 보고 양식을 작성하도록 요청하여 안전성을 모니터링할 것입니다. Boston Children's Hospital 방문 사이에 부모는 일련의 온라인 설문지를 작성하고 구조화된 전화 인터뷰를 받게 됩니다.
병원을 오가는 연구 관련 방문 중 여행 및 숙박 비용은 연구에서 충당되지 않습니다. 임상 시험 중에 상태나 질병이 확인되면(그리고 연구 치료와 관련이 없다고 판단되면) 외부 의료 서비스로 의뢰됩니다. 연구 약물 및 모든 연구 관련 자료 및 서비스는 참가자에게 무료로 제공됩니다. 모든 연구 관련 병원 방문에 대해 주차 바우처가 제공됩니다.
이 연구에서는 5가지 잠재적 효과를 조사하고 있습니다.
- IGF-1은 피험자의 행동, 의사소통 및/또는 기분을 개선할 수 있습니다. 이를 측정하기 위해 조사관은 행동 및 심리 평가를 통해 각 치료 기간 동안 5주마다 피험자를 평가할 것입니다. 이러한 평가 중에 사용되는 모든 테스트는 비침습적입니다. 조사관은 구조화된 부모 면담과 다양한 설문지를 통해 부모에게 자녀의 행동과 일상 활동에 대한 인상을 묻습니다.
- 조사관은 뇌파 검사(EEG)로 알려진 뇌 모니터링 장치를 사용하여 피험자의 뇌 기능을 검사합니다. EEG 측정은 조사관이 피험자에게 시력과 청력을 자극하는 운동을 제시하는 동안 수행됩니다. EEG는 두피에 모니터 그물(전극)을 적용하여 피험자의 뇌의 전기적 활동을 기록하는 비침습적 방법입니다. 이 방법을 통해 조사자는 뇌가 시각 및 청각 자극을 처리하는 방법에 대한 통찰력을 얻습니다.
- RTT의 특징 중 하나는 불안정한 활력 징후이기 때문에 연구자들은 IGF-1이 피험자의 심박수와 호흡 패턴을 정상화하는 데 어떤 영향을 미치는지 확인하려고 노력하고 있습니다. 이를 측정하기 위해 조사관은 심박수와 호흡 패턴을 측정하기 위해 가슴과 복부를 감싸는 3개의 심전도 커넥터와 2개의 신축성 밴드가 포함된 비침습적 장치를 착용하도록 피험자에게 요청할 것입니다.
- RTT 소아에서 IGF-1의 안전성은 매우 중요합니다. 조사관은 정기적으로 부모에게 투약 일지와 부작용 보고 양식을 작성하도록 요청할 것입니다. 또한 IGF-1의 안전성을 평가하기 위해 각 치료 기간 동안 10주마다 실험실 테스트를 실시할 예정이다. 이는 일반적인 임상 치료에서 제공되는 것과 유사한 혈액 검사입니다. 피험자는 정기적인 비침습적 종합 신체 및 신경학적 검사, 편도선 평가, 심전도(ECG), 심초음파, 척추측만증 X-선, 골연령 X-선, 안과 검사 및 신장, 체중 및 머리 둘레 측정을 받게 됩니다.
- RTT가 있는 어린이는 종종 의도하지 않은 상동적인 손 움직임을 경험합니다. Qsensor®는 피험자의 움직임을 지속적으로 측정하는 패브릭 팔찌에 착용하는 비침습적 장치입니다. 조사관은 Qsensor®를 사용하여 IGF-1이 정형화된 손 움직임의 표시에 영향을 미치는지 여부를 결정합니다. 따라서 조사관은 피험자에게 각 치료 기간 전체에 걸쳐 10주마다 연구 방문 중에 Qsensor®를 착용하도록 요청하고 때때로 집에서 할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- "전형적인"(또는 "전형적인") 레트 증후군의 진단
- MECP2 돌연변이의 유전적 문서화
- 대상은 회귀 후여야 합니다(Hagberg 2단계).
- 피험자와 보호자의 기본 언어는 영어여야 합니다.
- 피험자는 북미(미국 및 캐나다)에 거주해야 합니다.
- 간병인은 인터넷에 접속할 수 있어야 하며 온라인으로 설문지를 작성하고 이메일을 통해 의사소통할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 최소 4주 동안 현재 약물에 대해 안정적입니다.
- 대상자의 비약물적 개입 요법(물리 치료, 언어 치료 등)이 최소 90일 동안 안정적입니다.
제외 기준:
- 심한 척추측만증(곡률 >40도)
- 골연령 11세 이상
- 심비대(심장 확대)
- 태너 2단계 이상의 유방 발달
- IGF-1에 대한 알레르기
- IGF-1, 성장 호르몬 또는 성 스테로이드의 사전 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 치료 기간 1
피험자의 절반은 재조합 인간 인슐린 성장 인자 1(rhIGF-1)을 받도록 무작위로 배정되고, 나머지 절반은 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
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피험자는 IGF-1을 매일 2회 피하 주사로 받게 됩니다.
다른 이름들:
피험자는 식염수(플라시보)를 하루에 두 번 피하 주사합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 치료기간 2
처음에 재조합 인간 인슐린 성장 인자 1(rhIGF-1)을 투여받은 대상자는 이제 위약을 투여받게 되며 처음에 위약을 투여받은 대상자는 이제 재조합 인간 인슐린 성장 인자 1(rhIGF-1)을 투여받게 됩니다.
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피험자는 IGF-1을 매일 2회 피하 주사로 받게 됩니다.
다른 이름들:
피험자는 식염수(플라시보)를 하루에 두 번 피하 주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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레트 증후군 행동 설문지(RSBQ) - 두려움/불안 하위 척도
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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RSBQ는 부모/간병인/LAR이 완료하는 RTT가 있는 개인에게서 일반적으로 관찰되는 비정상적인 행동에 대한 정보 제공자/부모가 작성한 측정입니다. 각 항목은 일반적인 기분, 호흡 문제, 몸 흔들림 및 무표정한 얼굴, 손 행동, 반복적인 얼굴 움직임, 야간 행동, 공포/불안 및 걷기/서기의 8개 영역/요인으로 그룹화되어 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. 항목이 개인의 행동을 얼마나 잘 설명하는지에 따라 0-2. "0"점은 설명된 항목이 "사실이 아님"을 나타내고, "1"점은 설명된 항목이 "다소 또는 때때로 사실"을 나타내며, "2"점은 설명된 항목이 "매우 사실 또는 종종 사실이다." 각 하위 척도에 있는 항목의 총합이 보고됩니다. 두려움/불안 하위 척도의 경우 합계는 0-8 사이일 수 있습니다. 합계 점수가 높을수록 공포/불안 행동의 빈도가 높습니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS) - 사회적 회피 하위 척도
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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ADAMS는 부모/간병인/LAR이 작성하며 빈도와 심각도 등급을 결합한 4점 등급 척도로 점수를 매긴 29개 항목으로 구성됩니다. 지침은 평가자에게 다음 척도로 지난 6개월 동안 개인의 행동을 설명하도록 요청합니다. 행동이 발생하지 않은 경우 "0", 행동이 가끔 발생하거나 경미한 문제인 경우 "1", 행동이 발생하는 경우 "2" 매우 자주 발생하거나 중간 정도의 문제, 또는 행동이 많이 발생하거나 심각한 문제인 경우 "3". ADAMS의 사회적 회피 하위 척도는 이 시험의 주요 결과 측정으로 사용됩니다. 이 하위 척도의 범위는 0-21입니다. 하위 척도 점수가 높을수록 행동에 문제가 더 많습니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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임상 전반 인상 - 심각도(CGI-S)
기간: 두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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이 척도는 연구에 들어가기 전에 피험자의 질병의 중증도를 판단하는 데 사용됩니다. 임상의는 손상되지 않은 것부터 가장 손상된 것까지 7점 척도로 기준선에서 행동 증상의 중증도를 평가합니다. 각 가능한 그룹화에 해당하는 점수는 다음과 같습니다. 1=정상, 전혀 손상되지 않음; 2=경계 장애; 3 = 약간 손상됨; 4=중간 손상됨; 5 = 현저하게 손상됨; 6 = 심하게 손상됨; 7=가장 손상됨. 보고된 점수의 가능한 범위는 1-7입니다. |
두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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임상적 전반적인 인상 - 개선(CGI-I)
기간: 두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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연구 개입이 시작된 후 환자를 볼 때마다 임상의는 환자의 전반적인 임상 상태를 기준선(방문 1) 방문에서 얻은 CGI-S 점수와 비교했습니다. 수집된 정보를 기반으로 임상의는 다음 7점 척도에서 개선이 발생했는지 여부를 결정했습니다. 1 = 치료 시작 이후 매우 많이 개선됨; 2=많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 기준선(치료 시작)으로부터 변화 없음; 5 = 최소한으로 나쁨; 6=훨씬 나쁨; 7 = 치료 개시 이후로 매우 많이 악화됨. 보고된 점수의 가능한 범위는 1-7입니다. |
두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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부모의 전체적인 인상 - 심각도(PGI-S)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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PGI-S는 CGI-S의 상위 버전입니다. 부모/보호자/LAR은 기준선에서 전혀 손상되지 않은 것부터 가장 손상된 것까지 7점 척도에서 자녀의 증상의 심각도를 평가하도록 요청받습니다. 부모/보호자/LAR은 연구 방문 시마다 PGI-S를 작성합니다. 가능한 각 그룹에 해당하는 점수는 다음과 같습니다. 1 = 정상, 전혀 손상되지 않음; 2=경계 장애; 3 = 약간 손상됨; 4=중간 손상됨; 5 = 현저하게 손상됨; 6 = 심하게 손상됨; 7=가장 손상됨. 보고된 점수의 가능한 범위는 1-7입니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모의 전체적인 인상 - 개선(PGI-I)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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연구 개입이 시작된 후 각 방문의 일부로 부모/간병인에게 환자의 전반적인 임상 상태를 기준선(방문 1) 방문에서 얻은 점수와 비교하도록 요청했습니다. 수집된 정보를 기반으로 임상의는 다음 7점 척도에서 개선이 발생했는지 여부를 결정했습니다. 1 = 치료 시작 이후 매우 많이 개선됨; 2=많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 기준선(치료 시작)으로부터 변화 없음; 5 = 최소한으로 나쁨; 6=훨씬 나쁨; 7 = 치료 개시 이후로 매우 많이 악화됨. 보고된 점수의 가능한 범위는 1-7입니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 대상 시각적 아날로그 척도(PTSVAS) - 척도 1
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 또는 보호자는 부주의 또는 숨참기와 같은 세 가지 가장 문제가 되는 RTT 특정 "표적" 증상을 식별합니다. 이를 통해 부모와 가족이 우려하는 문제를 시험 대상으로 삼을 수 있습니다. 이 연구에서 간병인은 기준선에서 세 가지 목표 증상을 선택한 다음 시각적 아날로그 척도(VAS)에서 각 목표 증상의 심각도 변화를 평가합니다. VAS는 10cm 선으로, 대상 증상의 한쪽 끝에는 "역대 최고"라는 설명이 있고 다른 쪽 끝에는 "역대 최악"이라는 설명이 있습니다. 부모는 자녀의 증상이 현재 가장 잘 맞는 줄에 표시하도록 요청받았습니다. 이 마크는 0.00-10.00의 숫자 값으로 기록된 것으로 측정되었습니다. 센티미터. 값이 높을수록 증상이 악화됩니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 대상 시각적 아날로그 척도(PTSVAS) - 척도 2
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 또는 보호자는 부주의 또는 숨참기와 같은 세 가지 가장 문제가 되는 RTT 특정 "표적" 증상을 식별합니다. 이를 통해 부모와 가족이 우려하는 문제를 시험 대상으로 삼을 수 있습니다. 이 연구에서 간병인은 기준선에서 세 가지 목표 증상을 선택한 다음 시각적 아날로그 척도(VAS)에서 각 목표 증상의 심각도 변화를 평가합니다. VAS는 10cm 선으로, 대상 증상의 한쪽 끝에는 "역대 최고"라는 설명이, 다른 쪽 끝에는 "역대 최악"이라는 설명이 표시되어 있습니다. 부모는 자녀의 증상이 현재 가장 잘 맞는 줄에 표시하도록 요청받았습니다. 이 마크는 0.00-10.00의 숫자 값으로 기록된 것으로 측정되었습니다. 센티미터. 값이 높을수록 증상이 악화됩니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 대상 시각적 아날로그 척도(PTSVAS) - 척도 3
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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부모 또는 보호자는 부주의 또는 숨참기와 같은 세 가지 가장 문제가 되는 RTT 특정 "표적" 증상을 식별합니다. 이를 통해 부모와 가족이 우려하는 문제를 시험 대상으로 삼을 수 있습니다. 이 연구에서 간병인은 기준선에서 세 가지 목표 증상을 선택한 다음 시각적 아날로그 척도(VAS)에서 각 목표 증상의 심각도 변화를 평가합니다. VAS는 10cm 선으로, 대상 증상의 한쪽 끝에는 "역대 최고"라는 설명이 있고 다른 쪽 끝에는 "역대 최악"이라는 설명이 있습니다. 부모는 자녀의 증상이 현재 가장 잘 맞는 줄에 표시하도록 요청받았습니다. 이 마크는 0.00-10.00의 숫자 값으로 기록된 것으로 측정되었습니다. 센티미터. 값이 높을수록 증상이 악화됩니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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Kerr 임상 심각도 척도
기간: 각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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Kerr 임상 중증도 척도(Kerr scale)는 전반적인 질병 중증도의 정량적 척도입니다. 커 척도는 레트 증후군 표현형 특성과 관련된 개별 항목의 합계입니다. 항목은 가장 심하거나 가장 비정상적인 증상에 해당하는 가장 높은 수준과 함께 이산 척도(0, 1, 2)로 각 특성의 심각도 또는 이상 정도를 기반으로 합니다. 가능한 점수 범위는 0-48입니다. 점수가 높을수록 증상이 더 심한 것입니다. |
각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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레트 증후군 행동 설문지(RSBQ)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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RSBQ는 RTT가 있는 개인에게서 일반적으로 관찰되는 비정상적인 행동에 대한 부모가 작성한 측정입니다. 8개의 하위 척도로 그룹화된 각 항목은 항목이 개인의 행동을 얼마나 잘 설명하는지에 따라 0-2의 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. "0"점은 설명된 항목이 "사실이 아님"을 나타내고, "1"점은 설명된 항목이 "다소 또는 때때로 사실"을 나타내며, "2"점은 설명된 항목이 "매우 사실 또는 종종 사실이다." 각 하위 척도의 총합이 보고됩니다. 점수가 높을수록 참가자의 해당 하위 척도 증상이 더 심각합니다. 각 하위 척도의 범위는 다음과 같습니다. 일반적인 기분: 0-16 몸 흔들림 및 무표정한 얼굴: 0-14 손 동작: 0-12 호흡 문제: 0-10 반복적인 얼굴 움직임: 0-8 야간 행동: 0-6 걷기 서기: 0-4 두려움/불안 하위 척도는 이 연구에서 주요 결과 측정으로 사용되었으며 결과는 해당 섹션에서 찾을 수 있습니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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주요 결과 측정이 아닌 ADAMS의 나머지 하위 척도에는 조증/과잉 행동, 우울한 기분, 일반적인 불안, 강박적 행동이 포함됩니다. 각 하위 척도의 범위는 다음과 같습니다. 조증/과잉 행동: 0-15 우울한 기분: 0-21 일반적인 불안: 0-21 강박/강박 행동: 0-9 각 하위 척도의 점수가 높을수록 행동에 문제가 더 많습니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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MSEL(Mullen Scales of Early Learning)
기간: 각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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MSEL은 3~68개월 아동을 위한 표준화된 발달 검사로 총 운동, 미세 운동, 시각 수용, 표현 언어 및 수용 언어의 5가지 하위 척도로 구성됩니다. 원시 점수는 각 하위 척도 도메인에 대해 보고됩니다. 가능한 점수 범위는 다음과 같습니다. 시각적 수용: 33개 항목, 점수 범위=0-50, 미세 운동: 30개 항목, 점수 범위= 0-49, 수용 언어: 33개 항목, 점수 범위= 0-48, 표현 언어: 28개 항목, 점수 범위= 0-49 50. 총 운동 하위 척도는 이 모집단에 포함되지 않았습니다. 원시 점수가 높을수록 해당 섹션의 고급 능력이 더 높음을 나타냅니다. |
각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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Vineland 적응 행동 척도, 제2판(VABS-II)
기간: 각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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VABS-II는 개인 및 사회적 기능을 평가하기 위해 고안된 설문조사입니다. 각 영역(커뮤니케이션, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술) 내에서 참가자가 일반적으로 활동을 성공적으로 수행하는 경우 항목에 "2" 점수가 부여될 수 있습니다. 참가자가 때때로 활동을 성공적으로 수행하거나 미리 알림이 필요한 경우 "1"; 참가자가 활동을 수행하지 않는 경우 "0", 부모/보호자가 항목에 대한 참가자의 능력을 확신하지 못하는 경우 "DK". 각 하위 도메인의 원시 점수가 보고되며 이에 대한 범위는 다음과 같습니다. [커뮤니케이션 도메인], 수용 언어=0-40, 표현 언어=0-108, 서면 언어=0-50; [일상 생활 기술 영역], 개인=0-82, 국내=0-48, 커뮤니티=0-88; [사회화영역], 대인관계=0-76, 놀이 및 여가시간=0-62, 대처능력=0-60; [운동 능력 영역]: 대근육 운동 능력=0-80, 소근육 운동 능력=0-72. 점수가 높을수록 고급 능력을 나타냅니다. |
각 20주 치료 기간 시작 및 종료 시
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의사소통 및 상징적 행동 척도 - 발달 프로필(CSBS-DP)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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CSBS-DP는 영유아의 조기 의사소통 및 상징적 기술(즉, 6개월~2세의 기능적 의사소통 기술)을 측정하도록 설계되었습니다. CSBS-DP는 세 가지 복합 요소에서 기술을 측정합니다. (a) 사회적(감정, 시선, 의사소통); (b) 음성(소리 및 단어) (c) 상징적(이해 및 사물 사용) 및 발달 이정표에 대해 묻습니다. 보고된 데이터는 이 세 가지 범주에 대한 종합 점수입니다. 세 가지 복합 범주에 대해 가능한 점수는 다음과 같습니다. 사회적 합성 = 0-48; 음성 복합 = 0-40; 기호 합성 = 0-51. 점수가 높을수록 해당 영역에서 더 발전된 능력을 나타냅니다. |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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비정상적인 행동 체크리스트 - Community Edition(ABC-C)
기간: 20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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ABC-C는 지적 장애가 있는 인구의 약물 및 기타 치료 효과를 측정하기 위해 구현된 글로벌 행동 체크리스트입니다. 다양한 행동 문제를 설명하는 58개 항목에 기반한 행동. 각 항목은 부모가 지각한 행동의 심각성에 따라 평가됩니다. 각 항목에 대한 답변 옵션은 다음과 같습니다. 0 = 문제 없음
측정은 다음과 같이 개별 범위가 있는 다음 하위 척도로 나뉩니다. 하위 척도 I(과민성): 15개 항목, 점수 범위 = 0-45 하위 척도 II(기면): 16개 항목, 점수 범위 = 0-48 하위 척도 III(고정형): 7개 항목, 점수 범위 = 0-21 하위 척도 IV(과잉 행동) : 16개 항목, 점수 범위 = 0-48 하위 척도 V(부적절한 말)는 적용할 수 없기 때문에 분류에 포함되지 않았습니다(연구 참여자가 구두 언어를 사용하지 않음). |
20주 치료 기간 중 각 5주마다, 최종 치료 종료 후 4주마다 1회
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호흡의 정량적 측정: 무호흡 지수
기간: 두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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호흡 데이터는 BioCapture® 기록 장치의 비침습성 호흡 유도 체적 측정법을 사용하여 수집되었습니다. BioCapture®는 시간 잠금 방식으로 1~12개의 생리 신호 변환기를 기록할 수 있는 어린이 친화적인 측정 장치입니다. 소아 흉부 및 복부 혈량 측정 밴드와 연구 전반에 걸쳐 심장 안전을 모니터링하기 위해 사용할 계획인 3개의 리드 ECG 신호로 구성할 수 있습니다. 각 트랜스듀서는 환자에게 독립적으로 배치되어 체형과 비율에 관계없이 각 환자에게 최고의 신호 품질을 제공하는 맞춤형 핏을 제공합니다. BioCapture®에 의해 캡처된 변환기 신호는 모든 신호가 실시간으로 표시되는 랩톱 컴퓨터에 무선으로 전송됩니다. 무호흡 지수는 무호흡/시간으로 표시됩니다. 10초 이상의 무호흡 데이터가 아래에 표시됩니다. 무호흡의 빈도가 높을수록 호흡 이상은 더 심합니다. |
두 번의 20주 치료 기간 동안 매 10주마다
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Khwaja OS, Ho E, Barnes KV, O'Leary HM, Pereira LM, Finkelstein Y, Nelson CA 3rd, Vogel-Farley V, DeGregorio G, Holm IA, Khatwa U, Kapur K, Alexander ME, Finnegan DM, Cantwell NG, Walco AC, Rappaport L, Gregas M, Fichorova RN, Shannon MW, Sur M, Kaufmann WE. Safety, pharmacokinetics, and preliminary assessment of efficacy of mecasermin (recombinant human IGF-1) for the treatment of Rett syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014 Mar 25;111(12):4596-601. doi: 10.1073/pnas.1311141111. Epub 2014 Mar 12.
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