- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01777542
Traitement du syndrome de Rett avec l'IGF-1 humain recombinant
Traitement pharmacologique du syndrome de Rett par stimulation de la maturation synaptique avec l'IGF-1 humain recombinant (injection de mécasermine [ADNr])
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les sujets inscrits effectueront cinq périodes d'étude : dépistage, deux périodes de traitement de 20 semaines, une pause de 28 semaines entre les périodes de traitement (« lavage ») et un appel téléphonique de suivi 4 semaines après la fin de tous les traitements. Les sujets seront choisis au hasard pour recevoir soit de l'IGF-1, soit un placebo pendant la première période de traitement, puis passer à l'autre médicament pour la deuxième période de traitement. Par conséquent, à la fin de l'essai, tous les sujets auront reçu un traitement par IGF-1 pendant 20 semaines. L'étude sera en double aveugle; ce qui signifie que ni les familles des sujets ni les investigateurs de l'étude ne sauront à aucun moment qui reçoit de l'IGF-1 ou un placebo. Le traitement doit être administré par le soignant deux fois par jour par injections sous-cutanées (juste sous la peau). Les soignants seront formés par des infirmières de recherche sur la façon d'administrer les médicaments. La participation à cette étude durera environ dix-huit mois.
Tout au long de l'essai, les enquêteurs recueilleront des informations pour évaluer les effets de l'IGF-1 et surveiller la sécurité. Les familles doivent assister à sept visites d'étude au Boston Children's Hospital (y compris la visite de dépistage) au cours de 18 mois. Ces visites ne peuvent être effectuées dans aucun autre hôpital. Les parents rempliront des questionnaires et subiront une entrevue structurée sur la santé, le comportement et l'humeur de leur enfant. Les sujets subiront des examens cliniques et physiques par un médecin de l'étude. Des appareils et des caméras non invasifs seront également utilisés pour surveiller des éléments tels que la respiration, les mouvements des mains, la fréquence cardiaque et la température corporelle. Le sang et l'urine seront prélevés pour des tests de laboratoire de routine afin de surveiller la sécurité. Les enquêteurs surveilleront également la sécurité en demandant aux parents de remplir régulièrement un journal des médicaments et un formulaire de déclaration des effets secondaires. Entre les voyages à l'hôpital pour enfants de Boston, les parents rempliront une série de questionnaires en ligne et subiront un entretien structuré par téléphone.
Les frais de déplacement et d'hébergement lors des visites liées à la recherche vers et depuis l'hôpital ne seront pas couverts par l'étude. Si une affection ou une maladie est identifiée au cours de l'essai (et qu'il est déterminé qu'elle n'est pas liée aux traitements de l'étude), des renvois vers des soins médicaux extérieurs seront effectués. Les médicaments de l'étude et tout le matériel et les services liés à la recherche seront fournis gratuitement aux participants. Des bons de stationnement seront fournis pour toutes les visites à l'hôpital liées à l'étude.
L'étude étudie 5 effets potentiels :
- L'IGF-1 peut améliorer le comportement, la communication et/ou l'humeur des sujets. Afin de mesurer cela, les enquêteurs évalueront les sujets toutes les 5 semaines tout au long de chaque période de traitement avec des évaluations comportementales et psychologiques. Tous les tests utilisés lors de ces évaluations sont non invasifs. Les enquêteurs demanderont aux parents quelles sont leurs impressions sur le comportement et les activités quotidiennes de leur enfant au moyen d'une entrevue parentale structurée et de divers questionnaires.
- Les chercheurs examineront la fonction cérébrale des sujets grâce à l'utilisation d'un dispositif de surveillance du cerveau connu sous le nom d'électroencéphalographie (EEG). Les mesures EEG seront prises pendant que les enquêteurs présentent aux sujets des exercices pour stimuler leur vision et leur audition. L'EEG est un moyen non invasif d'enregistrer l'activité électrique du cerveau d'un sujet en appliquant un réseau de moniteurs (électrodes) sur son cuir chevelu. Grâce à cette méthode, les chercheurs ont un aperçu de la façon dont le cerveau traite les stimuli visuels et auditifs.
- Comme l'une des caractéristiques du RTT est l'instabilité des signes vitaux, les chercheurs tentent de déterminer si l'IGF-1 a un effet sur la normalisation de la fréquence cardiaque et des schémas respiratoires des sujets. Pour mesurer cela, les enquêteurs demanderont aux sujets de porter un appareil non invasif qui comprend trois connecteurs d'électrocardiogramme et deux bandes extensibles qui s'enroulent autour de sa poitrine et de son abdomen pour mesurer la fréquence cardiaque et les schémas respiratoires.
- La sécurité de l'IGF-1 chez les enfants atteints de RTT est très importante. Les enquêteurs demanderont aux parents de remplir régulièrement un journal des médicaments et un formulaire de déclaration des effets secondaires. De plus, des tests de laboratoire seront effectués toutes les 10 semaines tout au long de chaque période de traitement pour évaluer l'innocuité de l'IGF-1. Il s'agira de tests sanguins similaires à ceux fournis dans les soins cliniques typiques. Les sujets subiront régulièrement des examens physiques et neurologiques complets non invasifs, une évaluation des amygdales, un électrocardiogramme (ECG), un échocardiogramme, une radiographie de la scoliose, une radiographie de l'âge osseux, un examen ophtalmologique et des mesures de la taille, du poids et du périmètre crânien.
- Les enfants atteints de RTT éprouvent souvent des mouvements de main involontaires et stéréotypés. Le Qsensor® est un dispositif non invasif porté sur un bracelet en tissu qui mesure en continu les mouvements des sujets. Les enquêteurs utiliseront le Qsensor® pour déterminer si l'IGF-1 affecte ou non la présentation des mouvements stéréotypés de la main. Ainsi, les investigateurs demanderont aux sujets de porter le Qsensor® lors des visites d'étude toutes les 10 semaines tout au long de chaque période de traitement et occasionnellement à domicile.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Boston Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic du syndrome de Rett "classique" (ou "typique")
- Documentation génétique de la mutation MECP2
- Le sujet doit être post-régression (Hagberg Stage 2)
- La langue principale du sujet et du soignant doit être l'anglais
- Le sujet doit résider en Amérique du Nord (États-Unis et Canada)
- Le soignant doit avoir accès à Internet et être en mesure de remplir des questionnaires en ligne et de communiquer par e-mail
- Le sujet est stable avec les médicaments actuels pendant au moins 4 semaines
- Le régime d'interventions non pharmacologiques du sujet (kinésithérapie, orthophonie, etc.) est stable pendant au moins 90 jours
Critère d'exclusion:
- Scoliose sévère (courbure > 40 degrés)
- Age osseux supérieur à 11 ans
- Cardiomégalie (cœur hypertrophié)
- Tanner stade 2 ou développement mammaire supérieur
- Allergie à l'IGF-1
- Utilisation antérieure d'IGF-1, d'hormone de croissance ou de stéroïdes sexuels
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Période de traitement 1
La moitié des sujets sera assignée au hasard pour recevoir le facteur de croissance de l'insuline humaine recombinante 1 (rhIGF-1), et l'autre moitié des sujets sera assignée au hasard pour recevoir un placebo.
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Les sujets recevront deux injections sous-cutanées quotidiennes d'IGF-1.
Autres noms:
Les sujets recevront deux injections sous-cutanées quotidiennes d'une solution saline (placebo).
Autres noms:
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Comparateur placebo: Période de traitement 2
Les sujets qui ont initialement reçu le facteur de croissance de l'insuline humaine recombinante 1 (rhIGF-1) recevront désormais un placebo, et les sujets qui ont initialement reçu le placebo recevront désormais le facteur de croissance de l'insuline humaine recombinante 1 (rhIGF-1).
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Les sujets recevront deux injections sous-cutanées quotidiennes d'IGF-1.
Autres noms:
Les sujets recevront deux injections sous-cutanées quotidiennes d'une solution saline (placebo).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ) - Sous-échelle de peur/anxiété
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le RSBQ est une mesure remplie par un informateur/parent des comportements anormaux généralement observés chez les personnes atteintes de RTT, qui est complétée par un parent/soignant/LAR. Chaque item, regroupé en huit domaines/facteurs : humeur générale, problèmes respiratoires, balancement du corps et visage inexpressif, comportements des mains, mouvements répétitifs du visage, comportements nocturnes, peur/anxiété et marche/debout), est noté sur une échelle de Likert de 0-2, selon la façon dont l'item décrit le comportement de l'individu. Un score de « 0 » indique que l'item décrit est « faux », un score de « 1 » indique que l'item décrit est « plutôt vrai ou parfois vrai » et un score de « 2 » indique que l'item décrit est « très vrai ou souvent vrai." La somme totale des éléments de chaque sous-échelle est rapportée. Pour la sous-échelle peur/anxiété, la somme totale peut être comprise entre 0 et 8. Plus le score total est élevé, plus la fréquence des comportements de peur/anxiété est élevée. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) - Sous-échelle d'évitement social
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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L'ADAMS est rempli par le parent/tuteur/LAR et se compose de 29 éléments qui sont notés sur une échelle d'évaluation à 4 points qui combine des évaluations de fréquence et de gravité. Les instructions demandent à l'évaluateur de décrire le comportement de l'individu au cours des six derniers mois sur l'échelle suivante : "0" si le comportement ne s'est pas produit, "1" si le comportement se produit occasionnellement ou est un problème léger, "2" si le comportement se produit assez souvent ou est un problème modéré, ou "3" si le comportement se produit souvent ou est un problème grave. La sous-échelle d'évitement social de l'ADAMS sera utilisée comme critère de jugement principal pour cet essai. La plage de cette sous-échelle est de 0 à 21. Plus le score de la sous-échelle est élevé, plus le comportement est problématique. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Impression globale clinique - Gravité (CGI-S)
Délai: Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Cette échelle est utilisée pour juger de la gravité de la maladie du sujet avant son entrée dans l'étude. Le clinicien évaluera la sévérité des symptômes comportementaux au départ sur une échelle de 7 points allant du non altéré au plus altéré. Les scores correspondant à chaque regroupement possible sont les suivants : 1=Normal, pas du tout altéré ; 2=Atteinte limite ; 3=Légèrement altéré ; 4=Modérément altéré ; 5=Marquement altéré ; 6=Sévèrement affaibli ; 7=Le plus handicapé. La plage possible pour les scores rapportés est de 1 à 7. |
Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Impression globale clinique - Amélioration (CGI-I)
Délai: Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Chaque fois que le patient a été vu après le début de l'intervention de l'étude, le clinicien a comparé l'état clinique général du patient au score CGI-S obtenu lors de la visite de référence (visite 1). Sur la base des informations recueillies, le clinicien a déterminé si une amélioration s'était produite sur l'échelle suivante en 7 points : 1 = Très grande amélioration depuis le début du traitement ; 2=beaucoup amélioré ; 3=Moins amélioré ; 4=Pas de changement par rapport au départ (l'initiation du traitement) ; 5=Peu pire ; 6=bien pire ; 7=Très bien pire depuis le début du traitement. La plage possible pour les scores rapportés est de 1 à 7. |
Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Impression globale parentale - Gravité (PGI-S)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le PGI-S est la version parente du CGI-S. Les parents/soignants/LAR sont invités à évaluer la gravité des symptômes de leur enfant au départ sur une échelle de 7 points allant de pas du tout altéré au plus altéré. Les parents/tuteurs/LAR rempliront le PGI-S à chaque visite d'étude. Les scores qui correspondent à chaque regroupement possible sont les suivants : 1=Normal, pas du tout altéré ; 2=Atteinte limite ; 3=Légèrement altéré ; 4=Modérément altéré ; 5=Marquement altéré ; 6=Sévèrement affaibli ; 7=Le plus handicapé. La plage possible pour les scores rapportés est de 1 à 7. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Impression globale parentale - Amélioration (PGI-I)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Dans le cadre de chaque visite après le début de l'intervention de l'étude, le parent/soignant a été invité à comparer l'état clinique général du patient au score obtenu lors de la visite de référence (visite 1). Sur la base des informations recueillies, le clinicien a déterminé si une amélioration s'était produite sur l'échelle suivante en 7 points : 1 = Très grande amélioration depuis le début du traitement ; 2=beaucoup amélioré ; 3=Moins amélioré ; 4=Pas de changement par rapport au départ (l'initiation du traitement) ; 5=Peu pire ; 6=bien pire ; 7=Très bien pire depuis le début du traitement. La plage possible pour les scores rapportés est de 1 à 7. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle visuelle analogique ciblée par les parents (PTSVAS) - Échelle 1
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le parent ou le gardien identifie les trois symptômes "cibles" spécifiques au RTT les plus gênants, tels que l'inattention ou l'apnée. Cela permet de cibler dans l'essai les problèmes qui préoccupent les parents et la famille. Dans cette étude, le soignant choisira trois symptômes cibles au départ, puis évaluera les changements de gravité de chaque symptôme cible sur une échelle visuelle analogique (EVA). Le VAS est une ligne de 10 cm, où un symptôme cible est ancré à une extrémité avec la description "le meilleur qu'il ait jamais été" et à l'autre avec la description "le pire qu'il ait jamais été". On a demandé au parent de marquer sur la ligne où il pensait que les symptômes de son enfant correspondaient le mieux actuellement. Cette marque a été mesurée telle qu'elle a été enregistrée sous forme de valeur numérique de 0,00 à 10,00 cm. Plus la valeur est élevée, plus le symptôme est grave. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle visuelle analogique ciblée par les parents (PTSVAS) - Échelle 2
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le parent ou le gardien identifie les trois symptômes "cibles" spécifiques au RTT les plus gênants, tels que l'inattention ou l'apnée. Cela permet de cibler dans l'essai les problèmes qui préoccupent les parents et la famille. Dans cette étude, le soignant choisira trois symptômes cibles au départ, puis évaluera les changements de gravité de chaque symptôme cible sur une échelle visuelle analogique (EVA). Le VAS est une ligne de 10 cm, où un symptôme cible est ancré à une extrémité avec la description "le meilleur qu'il ait jamais été" et à l'autre avec la description "le pire qu'il ait jamais été". On a demandé au parent de marquer sur la ligne où il pensait que les symptômes de son enfant correspondaient le mieux actuellement. Cette marque a été mesurée telle qu'elle a été enregistrée sous forme de valeur numérique de 0,00 à 10,00 cm. Plus la valeur est élevée, plus le symptôme est grave. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle visuelle analogique ciblée par les parents (PTSVAS) - Échelle 3
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le parent ou le gardien identifie les trois symptômes "cibles" spécifiques au RTT les plus gênants, tels que l'inattention ou l'apnée. Cela permet de cibler dans l'essai les problèmes qui préoccupent les parents et la famille. Dans cette étude, le soignant choisira trois symptômes cibles au départ, puis évaluera les changements de gravité de chaque symptôme cible sur une échelle visuelle analogique (EVA). Le VAS est une ligne de 10 cm, où un symptôme cible est ancré à une extrémité avec la description "le meilleur qu'il ait jamais été" et à l'autre avec la description "le pire qu'il ait jamais été". On a demandé au parent de marquer sur la ligne où il pensait que les symptômes de son enfant correspondaient le mieux actuellement. Cette marque a été mesurée telle qu'elle a été enregistrée sous forme de valeur numérique de 0,00 à 10,00 cm. Plus la valeur est élevée, plus le symptôme est grave. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle de gravité clinique de Kerr
Délai: Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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L'échelle de gravité clinique de Kerr (échelle de Kerr) est une mesure quantitative de la gravité globale de la maladie. L'échelle de Kerr est une somme d'éléments individuels liés aux caractéristiques phénotypiques du syndrome de Rett. Les items sont basés sur la sévérité ou le degré d'anomalie de chaque caractéristique sur une échelle discrète (0, 1, 2) avec le niveau le plus élevé correspondant aux présentations les plus sévères ou les plus anormales. La gamme possible de scores est de 0 à 48. Plus le score est élevé, plus les symptômes sont graves. |
Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le RSBQ est une mesure remplie par les parents des comportements anormaux généralement observés chez les personnes atteintes de RTT. Chaque élément, regroupé en huit sous-échelles, est noté sur une échelle de Likert de 0 à 2, selon la façon dont l'élément décrit le comportement de l'individu. Un score de « 0 » indique que l'item décrit est « faux », un score de « 1 » indique que l'item décrit est « plutôt vrai ou parfois vrai » et un score de « 2 » indique que l'item décrit est « très vrai ou souvent vrai." La somme totale de chaque sous-échelle est rapportée. Plus le score est élevé, plus les symptômes de cette sous-échelle sont graves chez le participant. La fourchette pour chaque sous-échelle est la suivante : Humeur générale : 0-16 Balancement du corps et visage sans expression : 0-14 Comportements des mains : 0-12 Problèmes respiratoires : 0-10 Mouvements répétitifs du visage : 0-8 Comportements nocturnes : 0-6 Marcher Debout : 0-4 La sous-échelle de peur/anxiété a été utilisée comme critère de jugement principal dans cette étude et les résultats peuvent être trouvés dans cette section. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Les sous-échelles restantes de l'ADAMS qui ne sont pas des mesures de résultats principales comprennent : maniaque/hyperactif, humeur dépressive, anxiété générale, comportement obsessionnel/compulsif. La fourchette pour chaque sous-échelle est la suivante : Comportement maniaque/hyperactif : 0-15 Humeur dépressive : 0-21 Anxiété générale : 0-21 Comportement obsessionnel/compulsif : 0-9 Plus le score de chaque sous-échelle est élevé, plus le comportement est problématique. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Échelles de Mullen pour l'apprentissage précoce (MSEL)
Délai: Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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Le MSEL est un test de développement standardisé pour les enfants âgés de 3 à 68 mois composé de cinq sous-échelles : motricité globale, motricité fine, réception visuelle, langage expressif et langage réceptif. Le score brut est rapporté pour chaque domaine de sous-échelle. Les plages de score potentielles sont les suivantes : Réception visuelle : 33 éléments, plage de notes = 0-50, Motricité fine : 30 éléments, plage de notes = 0-49, Langage réceptif : 33 éléments, plage de notes = 0-48, Langage expressif : 28 éléments, plage de notes = 0- 50. La sous-échelle de la motricité globale n'a pas été incluse dans cette population. Un score brut plus élevé indique des capacités plus avancées dans cette section. |
Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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Échelles de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (VABS-II)
Délai: Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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Le VABS-II est une enquête conçue pour évaluer le fonctionnement personnel et social. Dans chaque domaine (Communication, Habiletés de la vie quotidienne, Socialisation et Habiletés motrices), les items peuvent recevoir une note de « 2 » si le participant réussit habituellement l'activité ; un « 1 » si le participant réussit parfois l'activité ou a besoin de rappels ; un "0" si le participant n'effectue jamais l'activité, et un "NSP" si le parent/tuteur n'est pas sûr de la capacité du participant pour un élément. Les scores bruts dans chaque sous-domaine sont rapportés et les plages pour ceux-ci sont les suivantes : [domaine de communication], langage réceptif=0-40, langage expressif=0-108, langage écrit=0-50 ; [Domaine des compétences de la vie quotidienne], Personnel=0-82, Domestique=0-48, Communauté=0-88 ; [Domaine de socialisation], Relations interpersonnelles=0-76, Temps de jeu et de loisirs=0-62, Compétences d'adaptation=0-60 ; [Domaine des compétences motrices] : motricité globale = 0-80, motricité fine = 0-72. Un score plus élevé indique des capacités plus avancées. |
Au début et à la fin de chaque période de traitement de 20 semaines
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Échelles de communication et de comportement symbolique - Profil de développement (CSBS-DP)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Le CSBS-DP a été conçu pour mesurer la communication précoce et les compétences symboliques chez les nourrissons et les jeunes enfants (c'est-à-dire les compétences de communication fonctionnelle des enfants de 6 mois à 2 ans). Le CSBS-DP mesure les compétences à partir de trois composites : (a) Social (émotion, regard et communication) ; (b) Discours (sons et mots); et (c) Symbolique (compréhension et utilisation d'objets) et pose des questions sur les étapes du développement. Les données rapportées sont les scores composites pour ces trois catégories. Les scores possibles pour les trois catégories composites sont les suivants : Composition sociale = 0-48 ; Composé vocal = 0-40 ; Composé symbolique = 0-51. Un score plus élevé indique des capacités plus avancées dans ce domaine. |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Liste de contrôle des comportements aberrants - Édition communautaire (ABC-C)
Délai: Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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L'ABC-C est une liste de contrôle globale du comportement mise en œuvre pour mesurer les effets des médicaments et d'autres traitements chez les populations ayant une déficience intellectuelle. Comportement basé sur 58 items qui décrivent divers problèmes de comportement. Chaque élément est évalué en fonction de la gravité perçue du comportement par les parents. Les options de réponse pour chaque élément sont : 0 = pas de problème
La mesure est divisée en sous-échelles suivantes avec des plages individuelles comme suit : Sous-échelle I (Irritabilité) : 15 éléments, plage de scores = 0-45 Sous-échelle II (Léthargie) : 16 éléments, plage de scores = 0-48 Sous-échelle III (Stéréotypie) : 7 éléments, plage de scores = 0-21 Sous-échelle IV (Hyperactivité) : 16 éléments, plage de scores = 0-48 La sous-échelle V (discours inapproprié) n'a pas été incluse dans la répartition car elle n'était pas applicable (aucun participant à l'étude n'avait de langage verbal). |
Toutes les 5 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines, et une fois toutes les 4 semaines après la fin du traitement final
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Mesures quantitatives de la respiration : indice d'apnée
Délai: Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Les données respiratoires ont été recueillies à l'aide d'une pléthysmographie par inductance respiratoire non invasive à partir d'un appareil d'enregistrement BioCapture®. BioCapture® est un appareil de mesure adapté aux enfants qui peut enregistrer de 1 à 12 transducteurs de signaux physiologiques de manière verrouillée dans le temps. Il peut être configuré avec les bandes de pléthysmographie thoracique et abdominale pédiatriques et les signaux ECG à 3 dérivations que nous prévoyons d'utiliser pour surveiller la sécurité cardiaque tout au long de l'étude. Chaque transducteur est placé sur le patient indépendamment pour fournir un ajustement personnalisé qui produit la meilleure qualité de signal pour chaque patient, quelles que soient la forme et la proportion du corps. Les signaux du transducteur capturés par le BioCapture® sont transmis sans fil à un ordinateur portable où tous les signaux sont affichés en temps réel. L'indice d'apnée est exprimé en apnées/heure. Les données sur les apnées supérieures ou égales à 10 secondes sont affichées ci-dessous. Plus la fréquence des apnées est élevée, plus l'anomalie respiratoire est grave. |
Toutes les 10 semaines pendant chacune des deux périodes de traitement de 20 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Publications générales
- Khwaja OS, Ho E, Barnes KV, O'Leary HM, Pereira LM, Finkelstein Y, Nelson CA 3rd, Vogel-Farley V, DeGregorio G, Holm IA, Khatwa U, Kapur K, Alexander ME, Finnegan DM, Cantwell NG, Walco AC, Rappaport L, Gregas M, Fichorova RN, Shannon MW, Sur M, Kaufmann WE. Safety, pharmacokinetics, and preliminary assessment of efficacy of mecasermin (recombinant human IGF-1) for the treatment of Rett syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014 Mar 25;111(12):4596-601. doi: 10.1073/pnas.1311141111. Epub 2014 Mar 12.
- Chao HT, Zoghbi HY, Rosenmund C. MeCP2 controls excitatory synaptic strength by regulating glutamatergic synapse number. Neuron. 2007 Oct 4;56(1):58-65. doi: 10.1016/j.neuron.2007.08.018.
- Bebbington A, Anderson A, Ravine D, Fyfe S, Pineda M, de Klerk N, Ben-Zeev B, Yatawara N, Percy A, Kaufmann WE, Leonard H. Investigating genotype-phenotype relationships in Rett syndrome using an international data set. Neurology. 2008 Mar 11;70(11):868-75. doi: 10.1212/01.wnl.0000304752.50773.ec.
- Schultz RJ, Glaze DG, Motil KJ, Armstrong DD, del Junco DJ, Hubbard CR, Percy AK. The pattern of growth failure in Rett syndrome. Am J Dis Child. 1993 Jun;147(6):633-7. doi: 10.1001/archpedi.1993.02160300039018.
- Williamson SL, Christodoulou J. Rett syndrome: new clinical and molecular insights. Eur J Hum Genet. 2006 Aug;14(8):896-903. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201580.
- Weese-Mayer DE, Lieske SP, Boothby CM, Kenny AS, Bennett HL, Silvestri JM, Ramirez JM. Autonomic nervous system dysregulation: breathing and heart rate perturbation during wakefulness in young girls with Rett syndrome. Pediatr Res. 2006 Oct;60(4):443-9. doi: 10.1203/01.pdr.0000238302.84552.d0. Epub 2006 Aug 28.
- Percy AK. Clinical trials and treatment prospects. Ment Retard Dev Disabil Res Rev. 2002;8(2):106-11. doi: 10.1002/mrdd.10022.
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