낭포성 섬유증 폐의 손상 및 파괴의 바이오마커

이것은 2개의 CF 모집단(및 적절한 대조군 모집단)에 대한 전향적 관찰 코호트 연구입니다.

신생아 선별 검사로 CF 진단을 받은 유아: 이 전향적 코호트 연구의 목적은 CF 유아의 소변, 혈액 및 기관지 폐포 세척액(BALF)에서 폐 손상의 바이오마커 농도를 측정하는 것입니다. 우리는 그들의 프로필이 단독으로 또는 조합되어 CF의 초기 폐 질환의 잠재적으로 유용한 바이오마커인지 결정하기 위해 생애 첫 2년 동안 이러한 농도를 특성화할 계획입니다.

등록된 각 CF 영아는 생후 약 6개월 및 1세에 영아 폐 기능 검사와 함께 구인두 면봉(인후 배양)과 함께 혈액, 소변 및 BALF 샘플을 가지고 있습니다. 저희 CF 센터는 생후 6개월 및 1세에 일상적인 관리의 일환으로 유아 폐기능 검사(PFT's), 인후 배양 및 혈액 채취를 수행하므로 연구 목적으로만 기관지경 검사 및 소변 수집을 얻습니다. 소변은 연구 목적으로만 사용되는 CF 센터(2년 동안 연간 총 4개 샘플)에 대한 일상적인 외래 환자 클리닉 방문 중에 분기별로 수집됩니다. 연구 2년차 동안, 소변, 혈액 및 인후 면봉 표본 수집과 폐 기능 검사는 1년차처럼 계속됩니다. 폐악화로 입원하는 경우 입원기간 중 3시점에서 혈액 및 소변 검체를 채취하고 입원 시 기관지경 검사를 통해 BALF 검체를 채취한다. 입원 시 구인두 배양도 실시합니다. 폐 악화로 인한 후속 입원은 위에서 설명한 대로 수집된 동일한 샘플로 기록됩니다. 항생제 치료가 필요한 외래 환자 악화의 경우 환자는 악화가 시작될 때 소변 샘플을 제공하도록 요청받을 것입니다. 정상적인 CF 치료 또는 관리는 이 연구에 참여한다고 해서 어떤 식으로든 변경되지 않습니다.

비교를 위해 대조군으로 나이가 맞는 건강한 영아에게서만 소변을 채취합니다.

CF ≥ 8세 피험자: 이 전향적 코호트 연구의 목적은 CF 환자의 소변, 혈액 및 가래에서 폐 손상의 바이오마커 농도를 측정하는 것입니다. 이것은 특정 치료나 개입을 포함하지 않는 관찰 연구입니다. 우리는 폐 악화에 대한 입원 및 외래 환자 치료 기간 동안 임상적으로 안정적인 시점인 2년 동안 이러한 농도를 특성화할 계획입니다. 연구 목표는 이러한 프로파일 단독 또는 조합이 CF에서 초기 폐 질환의 잠재적으로 유용한 바이오마커인지 여부를 결정하는 것입니다.

모든 연구 참가자(CF 악화 그룹 및 CF 비악화 그룹)는 연구 기간 동안 정기적으로 예정된 분기별 CF 클리닉 방문 중에 소변, 혈액 및 가래 샘플과 폐 기능 검사를 제공하도록 요청받습니다. 분기별 폐 기능 검사는 모든 CF 환자에 대한 치료 표준입니다. CF 악화 그룹에 있는 환자의 경우, 피험자는 폐 악화로 입원하기 전과 입원 후 세 세트의 폐 기능뿐만 아니라 소변, 혈액 및 객담 샘플 3개를 제공하도록 요청받습니다. 우리는 중복 테스트를 피하기 위해 가능할 때마다 병원 입원의 일부로 수행되는 PFT 및 실험실을 통합합니다. 입원한 모든 환자는 기도 청소, 영양 지원, IV 항생제 및 기타 폐 약물을 포함한 일상적인 표준 치료 요법을 받게 됩니다. 이 연구에 참여한다고 해서 치료나 관리가 어떤 식으로든 변경되지 않습니다. CF 비악화 그룹의 환자가 연구 기간 동안 폐 악화를 경험하는 경우, CF 악화 그룹에 대해 설명된 대로 샘플을 얻을 것입니다.

대조군 비교를 위해 우리는 CF가 없는 > 8세 ​​지원자에게서만 가래와 소변을 수집합니다.