Biomarkører for skade og ødeleggelse i lunge med cystisk fibrose

Dette er en prospektiv, observasjonskohortstudie av to CF-populasjoner (og passende kontrollpopulasjoner):

Spedbarn med CF diagnostisert av nyfødtskjerm: Formålet med denne prospektive kohortstudien er å måle konsentrasjoner av biomarkører for lungeskade i urin, blod og bronkial alveolar lavage fluid (BALF) fra CF-spedbarn. Vi planlegger å karakterisere disse konsentrasjonene i løpet av de to første leveårene med mål om å bestemme om deres profiler alene eller i kombinasjon er potensielt nyttige biomarkører for tidlig lungesykdom ved CF.

Hvert CF-spedbarn som er registrert har blod-, urin- og BALF-prøver, sammen med en orofaryngeal vattpinne (halskultur) i forbindelse med spedbarns lungefunksjonstesting ved ca. 6 måneders alder og igjen etter ett år. Vårt CF-senter utfører spedbarns lungefunksjonstester (PFT), halskultur og blodprøvetaking som en del av rutinemessig behandling ved 6 måneder og ett års alder, så bronkoskopi og urininnsamling er kun til forskningsformål. Urin samles kvartalsvis under rutinemessige poliklinikkbesøk til CF-senteret (totalt 4 prøver/år i to år) som også kun er til forskningsformål. I løpet av det andre året av studien fortsetter innsamlingen av urin-, blod- og halspinneprøver pluss lungefunksjonstesting som i år ett. Ved sykehusinnleggelse for lungeeksaserbasjon tas blod- og urinprøver på tre tidspunkter under innleggelsen og BALF-prøver tas via bronkoskopi ved innleggelse. Orofaryngeal kultur oppnås også ved innleggelse. Påfølgende sykehusinnleggelser for lungeforverring registreres med de samme prøvene samlet som beskrevet ovenfor. Ved poliklinisk eksacerbasjon som krever antibiotikabehandling, vil pasienten bli bedt om å gi en urinprøve ved utbruddet av forverringen. Normal CF-behandling eller -pleie endres ikke på noen måte ved deltakelse i denne studien.

Vi samler kun urin fra alderstilpassede friske spedbarn som en kontrollgruppe for sammenligning.

Personer med CF ≥ 8 år: Hensikten med denne prospektive kohortstudien er å måle konsentrasjoner av biomarkører for lungeskade i urin, blod og sputum fra CF-pasienter. Dette er en observasjonsstudie som ikke involverer en spesifikk behandling eller intervensjon. Vi planlegger å karakterisere disse konsentrasjonene i løpet av to år av både klinisk stabile tidspunkter samt under sykehusinnleggelser og polikliniske behandlinger for lungeforverringer. Studiemålet er å avgjøre om disse profilene alene eller i kombinasjon er potensielt nyttige biomarkører for tidlig lungesykdom ved CF.

Alle studiedeltakere (CF Exacerbation Group og CF Non-Exacerbation Group) blir bedt om å gi urin-, blod- og sputumprøver, samt lungefunksjonstester, under sine regelmessige, kvartalsvise besøk til CF-klinikken i løpet av studieperioden. Kvartalsvis lungefunksjonstesting er standardbehandling for alle CF-pasienter. For de pasientene i CF-eksaserbasjonsgruppen, blir forsøkspersonene bedt om å gi tre urin-, blod- og sputumprøver samt tre sett med lungefunksjon før under og etter en innleggelse på sykehus for en lungeforverring. Vi inkluderer PFT-er og laboratorier utført som en del av sykehusinnleggelsen deres når det er mulig, for å unngå duplikattesting. Alle sykehuspasienter vil motta sine rutinemessige standardbehandlinger, inkludert luftveisklaring, ernæringsstøtte, IV-antibiotika og andre pulmonale medisiner. Behandling eller omsorg endres ikke på noen måte ved å delta i denne studien. Hvis en pasient i CF ikke-eksaserbasjonsgruppen opplever en pulmonal eksaserbasjon i løpet av studieperioden, vil det bli tatt prøver som beskrevet for CF-eksaserbasjonsgruppen.

For en kontrollgruppesammenlikning samler vi kun oppspytt og urin fra frivillige > 8 år som ikke har CF.