囊性纤维化肺损伤和破坏的生物标志物

这是一项针对两个 CF 人群（和适当的对照人群）的前瞻性观察性队列研究：

通过新生儿筛查诊断患有 CF 的婴儿：这项前瞻性队列研究的目的是测量 CF 婴儿尿液、血液和支气管肺泡灌洗液 (BALF) 中肺损伤生物标志物的浓度。 我们计划在生命的头两年描述这些浓度的特征，目的是确定它们的特征单独或组合是否是 CF 早期肺病的潜在有用生物标志物。

每个登记的 CF 婴儿都有血液、尿液和 BALF 样本，以及口咽拭子（咽喉培养）以及大约 6 个月大和一岁时的婴儿肺功能测试。 我们的 CF 中心在 6 个月大和 1 岁时进行婴儿肺功能测试 (PFT)、咽喉培养和抽血作为常规护理的一部分，因此支气管镜检查和尿液收集仅用于研究目的。 在 CF 中心的例行门诊就诊期间每季度收集一次尿液（两年内每年总共 4 个样本），这也仅用于研究目的。 在研究的第二年，尿液、血液和咽拭子样本采集以及肺功能测试与第一年一样继续进行。 如果因肺部恶化住院，则在住院期间的三个时间点获取血液和尿液样本，并在入院时通过支气管镜检查获取 BALF 样本。 入院时也进行口咽培养。 随后因肺部恶化而住院记录与如上所述收集的相同样本。 如果需要抗生素治疗的门诊病情恶化，将要求患者在病情恶化开始时提供尿液样本。 参与本研究不会以任何方式改变正常的 CF 治疗或护理。

我们仅收集年龄匹配的健康婴儿的尿液作为对照组进行比较。

CF ≥ 8 岁的受试者：这项前瞻性队列研究的目的是测量 CF 患者的尿液、血液和痰液中肺损伤生物标志物的浓度。 这是一项不涉及特定治疗或干预的观察性研究。 我们计划在两年的临床稳定时间点以及住院和门诊治疗肺部恶化期间表征这些浓度。 研究目标是确定这些概况单独或组合是否是 CF 早期肺病的潜在有用生物标志物。

所有研究参与者（CF 恶化组和 CF 非恶化组）都被要求在研究期间定期安排的季度 CF 诊所访问期间提供尿液、血液和痰液样本以及肺功能测试。 每季度肺功能测试是所有 CF 患者的标准护理。 对于 CF 恶化组中的那些患者，受试者被要求提供三份尿液、血液和痰液样本以及三组肺功能在因肺部恶化住院之前和之后。 我们尽可能将 PFT 和化验作为他们入院的一部分，以避免重复测试。 所有住院患者都将接受常规的标准护理治疗，包括气道清理、营养支持、静脉注射抗生素和其他肺部药物治疗。 参与本研究不会以任何方式改变治疗或护理。 如果 CF 非恶化组中的患者在研究期间经历肺部恶化，则将按照针对 CF 恶化组的描述获取样本。

为了进行对照组比较，我们仅从 8 岁以上未患 CF 的志愿者那里收集痰液和尿液。