Biomarkery poranění a destrukce u cystické fibrózy plic

Toto je prospektivní observační kohortová studie dvou populací CF (a příslušných kontrolních populací):

Kojenci s CF diagnostikovanou novorozeneckým screeningem: Účelem této prospektivní kohortové studie je změřit koncentrace biomarkerů poškození plic v moči, krvi a tekutině z bronchiální alveolární laváže (BALF) u kojenců s CF. Plánujeme charakterizovat tyto koncentrace během prvních dvou let života s cílem určit, zda jejich profily samotné nebo v kombinaci jsou potenciálně užitečnými biomarkery časného plicního onemocnění u CF.

Každý zapsaný kojenec s CF má vzorky krve, moči a BALF spolu s orofaryngeálním výtěrem (kultivace z krku) ve spojení s testováním funkce plic kojence ve věku přibližně 6 měsíců a znovu v jednom roce. Naše CF centrum provádí testy funkce plic u kojenců (PFT), kultivaci hrdla a odběr krve jako součást běžné péče v 6 měsících a v jednom roce věku, takže bronchoskopie a odběr moči jsou získávány pouze pro výzkumné účely. Moč je odebírána čtvrtletně při rutinních ambulantních návštěvách CF Centra (celkem 4 vzorky/rok po dobu dvou let), což je rovněž pouze pro výzkumné účely. Během druhého roku studie pokračuje odběr vzorků moči, krve a výtěru z krku a testování funkce plic jako v prvním roce. V případě hospitalizace pro plicní exacerbaci se vzorky krve a moči odebírají ve třech časových bodech během hospitalizace a vzorky BALF se odebírají bronchoskopií při přijetí. Při přijetí se také získá orofaryngeální kultura. Následné hospitalizace pro plicní exacerbaci jsou zaznamenávány stejnými vzorky odebranými, jak je popsáno výše. V případě ambulantní exacerbace vyžadující antibiotickou léčbu bude pacient požádán, aby poskytl vzorek moči na začátku exacerbace. Běžná léčba nebo péče o CF se účastí v této studii žádným způsobem nemění.

Pro srovnání sbíráme moč pouze od zdravých kojenců stejného věku jako kontrolní skupinu.

Subjekty s CF ≥ 8 let věku: Účelem této prospektivní kohortové studie je měřit koncentrace biomarkerů poškození plic v moči, krvi a sputu od pacientů s CF. Jedná se o observační studii, která nezahrnuje specifickou léčbu nebo intervenci. Plánujeme charakterizovat tyto koncentrace během dvou let v obou klinicky stabilních časových bodech i během hospitalizací a ambulantní léčby plicních exacerbací. Cílem studie je určit, zda jsou tyto profily samostatně nebo v kombinaci potenciálně užitečnými biomarkery časného plicního onemocnění u CF.

Všichni účastníci studie (skupina s exacerbací CF a skupina bez exacerbace CF) jsou požádáni, aby poskytli vzorky moči, krve a sputa, stejně jako testy funkce plic, během svých pravidelných čtvrtletních návštěv CF kliniky během období studie. Čtvrtletní vyšetření plicních funkcí je standardem péče o všechny pacienty s CF. U pacientů ve skupině s exacerbací CF jsou subjekty požádány, aby poskytly tři vzorky moči, krve a sputa a také tři sady plicních funkcí před hospitalizací a po hospitalizaci kvůli plicní exacerbaci. Kdykoli je to možné, začleňujeme PFT a laboratoře prováděné jako součást jejich přijetí do nemocnice, abychom se vyhnuli duplicitnímu testování. Všichni hospitalizovaní pacienti dostanou svou rutinní standardní léčbu včetně uvolnění dýchacích cest, nutriční podpory, IV antibiotik a dalších plicních léků. Léčba nebo péče se účastí v této studii žádným způsobem nemění. Pokud u pacienta ve skupině bez exacerbace CF dojde během období studie k plicní exacerbaci, budou odebrány vzorky, jak je popsáno pro skupinu s exacerbací CF.

Pro srovnání kontrolní skupiny odebíráme sputum a moč pouze od dobrovolníků starších 8 let, kteří nemají CF.