Biomarkers van letsel en vernietiging in de cystic fibrosis-long

Dit is een prospectieve, observationele cohortstudie van twee CF-populaties (en geschikte controlepopulaties):

Baby's met CF gediagnosticeerd door newbornscreen: Het doel van deze prospectieve cohortstudie is het meten van concentraties van biomarkers van longbeschadiging in urine, bloed en bronchiale alveolaire lavagevloeistof (BALF) van CF-zuigelingen. We zijn van plan deze concentraties gedurende de eerste twee levensjaren te karakteriseren met als doel te bepalen of hun profielen alleen of in combinatie potentieel bruikbare biomarkers zijn voor vroege longziekte bij CF.

Elke ingeschreven CF-baby heeft bloed-, urine- en BALF-monsters, samen met een orofaryngeaal uitstrijkje (keelkweek) in combinatie met longfunctietesten bij baby's op een leeftijd van ongeveer 6 maanden en opnieuw op een leeftijd van een jaar. Ons CF-centrum voert longfunctietesten (PFT's) bij zuigelingen, keelcultuur en bloedafname uit als onderdeel van de routinezorg op de leeftijd van 6 maanden en 1 jaar, dus de bronchoscopie en urineverzameling worden alleen voor onderzoeksdoeleinden verkregen. Urine wordt elk kwartaal verzameld tijdens routinematige polikliniekbezoeken aan het CF-centrum (4 monsters in totaal/jaar gedurende twee jaar), wat ook alleen voor onderzoeksdoeleinden is. Tijdens het tweede jaar van de studie gaan de afname van urine-, bloed- en keeluitstrijkjes plus longfunctietesten door zoals in het eerste jaar. In het geval van een ziekenhuisopname voor pulmonale exacerbatie, worden bloed- en urinemonsters genomen op drie tijdstippen tijdens de ziekenhuisopname en BALF-monsters worden verkregen via bronchoscopie bij opname. Bij opname wordt ook een orofaryngeale cultuur verkregen. Daaropvolgende ziekenhuisopnames voor longexacerbatie worden geregistreerd met dezelfde monsters die zijn verzameld zoals hierboven beschreven. In het geval van een poliklinische exacerbatie die antibiotische therapie vereist, zal de patiënt worden gevraagd om een ​​urinemonster af te staan ​​bij het begin van de exacerbatie. De normale behandeling of zorg voor CF verandert op geen enkele manier door deelname aan dit onderzoek.

We verzamelen alleen urine van gezonde baby's van dezelfde leeftijd als controlegroep ter vergelijking.

Proefpersonen met CF ≥ 8 jaar: Het doel van deze prospectieve cohortstudie is het meten van concentraties van biomarkers van longbeschadiging in urine, bloed en sputum van CF-patiënten. Dit is een observationele studie die geen specifieke behandeling of interventie inhoudt. We zijn van plan deze concentraties te karakteriseren gedurende twee jaar van zowel klinisch stabiele tijdstippen als tijdens ziekenhuisopnames en poliklinische behandelingen voor longexacerbaties. Het doel van de studie is om te bepalen of deze profielen alleen of in combinatie mogelijk bruikbare biomarkers zijn voor vroege longziekte bij CF.

Alle studiedeelnemers (CF Exacerbation Group en CF Non-Exacerbation Group) wordt gevraagd om urine-, bloed- en sputummonsters te verstrekken, evenals longfunctietesten, tijdens hun regelmatig geplande driemaandelijkse bezoeken aan de CF-kliniek gedurende de studieperiode. Driemaandelijkse longfunctietesten zijn standaardzorg voor alle CF-patiënten. Voor die patiënten in de CF-exacerbatiegroep wordt de proefpersonen gevraagd om drie urine-, bloed- en sputummonsters te verstrekken, evenals drie sets longfunctie voor tijdens en na een opname in het ziekenhuis voor een longexacerbatie. We nemen waar mogelijk PFT's en labo's op als onderdeel van hun ziekenhuisopname, om dubbele tests te voorkomen. Alle gehospitaliseerde patiënten krijgen hun routinematige, standaardbehandelingen, waaronder het vrijmaken van de luchtwegen, voedingsondersteuning, IV-antibiotica en andere longmedicatie. Behandeling of zorg wordt op geen enkele manier gewijzigd door deelname aan dit onderzoek. Als een patiënt in de CF niet-exacerbatiegroep tijdens de onderzoeksperiode een pulmonale exacerbatie ervaart, worden monsters genomen zoals beschreven voor de CF exacerbatiegroep.

Voor een controlegroepvergelijking verzamelen we alleen sputum en urine van vrijwilligers ouder dan 8 jaar die geen CF hebben.