Biomarcadores de lesão e destruição no pulmão da fibrose cística

Este é um estudo de coorte observacional prospectivo de duas populações de FC (e populações de controle apropriadas):

Bebês com FC diagnosticados por triagem de recém-nascidos: O objetivo deste estudo de coorte prospectivo é medir as concentrações de biomarcadores de lesão pulmonar na urina, sangue e fluido de lavagem brônquica alveolar (BALF) de bebês com FC. Planejamos caracterizar essas concentrações durante os primeiros dois anos de vida com o objetivo de determinar se seus perfis isoladamente ou em combinação são biomarcadores potencialmente úteis de doença pulmonar precoce na FC.

Cada criança com FC inscrita tem amostras de sangue, urina e BALF, juntamente com uma zaragatoa orofaríngea (cultura da garganta) em conjunto com testes de função pulmonar infantil com aproximadamente 6 meses de idade e novamente com um ano. Nosso Centro de CF realiza testes de função pulmonar infantil (PFT), cultura da garganta e coleta de sangue como parte dos cuidados de rotina aos 6 meses e um ano de idade, de modo que a broncoscopia e a coleta de urina são obtidas apenas para fins de pesquisa. A urina é coletada trimestralmente durante as visitas ambulatoriais de rotina ao Centro de CF (4 amostras no total/ano durante dois anos), que também é apenas para fins de pesquisa. Durante o segundo ano do estudo, a coleta de amostras de urina, sangue e garganta e testes de função pulmonar continuam como no primeiro ano. No caso de uma hospitalização por exacerbação pulmonar, amostras de sangue e urina são obtidas em três momentos durante a internação e amostras de LBA são obtidas por broncoscopia na admissão. Uma cultura orofaríngea também é obtida na admissão. As hospitalizações subsequentes por exacerbação pulmonar são registradas com as mesmas amostras coletadas conforme descrito acima. No caso de uma exacerbação ambulatorial que requeira antibioticoterapia, o paciente será solicitado a fornecer uma amostra de urina no início da exacerbação. O tratamento ou cuidado normal da FC não é alterado de forma alguma pela participação neste estudo.

Coletamos urina apenas de bebês saudáveis ​​da mesma idade como um grupo de controle para comparação.

Indivíduos com FC ≥ 8 anos de idade: O objetivo deste estudo de coorte prospectivo é medir as concentrações de biomarcadores de lesão pulmonar na urina, sangue e escarro de pacientes com FC. Este é um estudo observacional que não envolve um tratamento ou intervenção específica. Planejamos caracterizar essas concentrações durante dois anos de momentos clinicamente estáveis, bem como durante internações e tratamentos ambulatoriais para exacerbações pulmonares. O objetivo do estudo é determinar se esses perfis sozinhos ou em combinação são biomarcadores potencialmente úteis de doença pulmonar precoce na FC.

Todos os participantes do estudo (Grupo de Exacerbação de CF e Grupo de Não Exacerbação de CF) são solicitados a fornecer amostras de urina, sangue e escarro, bem como testes de função pulmonar, durante suas visitas regulares trimestrais à Clínica de CF durante o período do estudo. O teste de função pulmonar trimestral é o padrão de atendimento para todos os pacientes com FC. Para os pacientes do grupo Exacerbação de FC, os indivíduos são solicitados a fornecer três amostras de urina, sangue e escarro, bem como três conjuntos de função pulmonar antes, durante e após uma internação hospitalar por exacerbação pulmonar. Sempre que possível, incorporamos PFTs e exames laboratoriais como parte de sua internação hospitalar, para evitar testes duplicados. Todos os pacientes hospitalizados receberão suas terapias padrão de rotina, incluindo desobstrução das vias aéreas, suporte nutricional, antibióticos IV e outros medicamentos pulmonares. O tratamento ou os cuidados não serão alterados de forma alguma pela participação neste estudo. Se um paciente no Grupo de Não Exacerbação de FC apresentar uma exacerbação pulmonar durante o período do estudo, as amostras serão obtidas conforme descrito para o Grupo de Exacerbação de FC.

Para uma comparação de grupo de controle, coletamos escarro e urina apenas de voluntários > 8 anos de idade que não têm FC.